单次视网膜下注射 JWK002 基因治疗对 X 连锁视网膜劈裂 (XLRS) 患者的安全性和有效性
2025年2月4日 更新者：Fang Lu、West China Hospital
JWK002注射液单次视网膜下注射用于X连锁视网膜劈裂患者的安全性和有效性的临床研究
本试验旨在评估JWK002治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的安全性和有效性。
这项研究将招募5-18岁的受试者接受JWK002的视网膜下注射。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
12
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Licong Liang
- 邮箱：932968425@qq.com
研究联系人备份
- 姓名：Kaiqin She
- 邮箱：shekaiqin@wchscu.cn
学习地点
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国、610023
- 招聘中
- West China Hospital
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接触：
- Licong Liang
- 邮箱：932968425@qq.com
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接触：
- Fang Lu
- 邮箱：lufang@wchscu.cn
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 充分了解试验目的和要求，自愿参加临床试验并签署知情同意书，能够按照方案要求配合各项研究所需的检测；
- 男性，≥5岁且<18岁（以签署知情同意书日期为准）；
- 临床诊断XLRS，经基因检测鉴定为RS1基因突变，且不携带引起眼科遗传病的其他突变；
- 研究眼的最佳矫正视力（BCVA）≤63个字母（相当于Snellen 20/63）；最佳矫正视力 (BCVA) ≥34 个字母（相当于 Snellen 20/200）。
排除标准：
- 3个月内碳酸酐酶抑制剂治疗；
- 研究眼中存在可能导致视力丧失的其他病症（例如，视神经萎缩、晚期青光眼、葡萄膜炎、可能影响视网膜下注射操作者的囊泡分裂室或囊泡视网膜脱离的存在）；
- 研究由于晶状体、角膜或其他屈光间质混浊引起的视网膜观察和检查者；
- 存在影响视网膜下注射的眼部状况或影响研究终点确定的眼部状况；
- 6个月内接受过内眼手术的患者；
- AAV8中和抗体效价≥1:1000的患者；
- 之前接受过任何基因治疗或细胞治疗；
- 有生育能力的受试者不愿意采取避孕措施；
- 存在以下任何一种情况：研究者认为可能影响患者参与研究或影响需要系统治疗的研究结果的活动性感染；乙型肝炎表面抗原阳性，乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBV DNA）拷贝数>ULN；丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性且HCV-RNA拷贝数>ULN；梅毒螺旋体抗体阳性；人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体呈阳性；
- 筛查前5年内诊断出恶性肿瘤（基底细胞或鳞状细胞皮肤癌）；
- 患有或曾经患有全身免疫系统疾病；
- 被认为具有临床意义的实验室值异常：丙氨酸和/或天冬氨酸转氨酶>2.5×ULN，总胆红素>1.5×ULN，血清肌酐>1.5×ULN，凝血酶原时间≥1.5×ULN，活化部分凝血活酶时间≥1.5×ULN ; （13）对研究方案中用于治疗或检查的药物有严重过敏或已知过敏，包括研究药物过敏；
(14)研究者认为不适合参加本研究的其他情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：JWK002 低剂量组
一只眼视网膜下注射低剂量JWK002
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将基因治疗载体 JWK002 视网膜下注射至一只眼睛。
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实验性的：JWK002 中剂量组
一只眼视网膜下注射中等剂量的JWK002
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将基因治疗载体 JWK002 视网膜下注射至一只眼睛。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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安全性（患有眼部和非眼部 AE（不良事件）和 SAE（严重不良事件）的参与者
大体时间：基线至第 7 天、第 14 天、第 1、3、6、12 个月
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主要结局指标是安全性，由眼部和非眼部研究药物相关不良事件 (SDAE)、治疗中出现的不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的数量决定。
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基线至第 7 天、第 14 天、第 1、3、6、12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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最佳矫正视力 (BCVA)
大体时间：基线至第 7 天、第 14 天、第 1、2、3、6、12 个月
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使用早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 评估研究眼的视力
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基线至第 7 天、第 14 天、第 1、2、3、6、12 个月
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全视野视网膜电图（ff-ERG）
大体时间：基线至第 1、3、6、12 个月
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ERG测量将根据国际临床视觉电生理学协会（ISCEV）的标准进行。
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基线至第 1、3、6、12 个月
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通过扫频光学相干断层扫描评估黄斑结构
大体时间：基线至第 1、3、6、12 个月
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扫频光学相干断层扫描（SS-OCT）的变化
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基线至第 1、3、6、12 个月
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视野
大体时间：基线至第 1、3、6、12 个月
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通过汉弗莱视野计评估视野变化
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基线至第 1、3、6、12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Fang Lu、lufang@wchscu.cn
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年11月17日
初级完成 (估计的)
2033年11月30日
研究完成 (估计的)
2033年11月30日
研究注册日期
首次提交
2024年3月28日
首先提交符合 QC 标准的
2024年3月28日
首次发布 (实际的)
2024年4月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年2月4日
最后验证
2025年2月1日
更多信息
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