Sikkerhed og effektivitet af en enkelt subretinal injektion af JWK002 genterapi hos forsøgspersoner med X-linked retinoschisis (XLRS)

Inklusionskriterier:

1. Fuldstændig forstå formålet med og kravene til forsøget, deltage frivilligt i det kliniske forsøg og underskrive det informerede samtykke og være i stand til at samarbejde med de test, der kræves i forskellige undersøgelser i henhold til programmets krav;
2. Mand, ≥5 år og < 18 år gammel (afhængigt af datoen for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke);
3. Klinisk diagnosticeret XLRS, identificeret ved genetisk testning som RS1-genmutation, og bærer ikke andre mutationer, der forårsager oftalmiske genetiske sygdomme;
4. Bedste korrigerede synsstyrke (BCVA) af undersøgelsesøjet ≤63 bogstaver (svarende til Snellen 20/63); Bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) ≥34 bogstaver (svarende til Snellen 20/200).

Ekskluderingskriterier:

1. Behandling med kulsyreanhydrasehæmmer inden for 3 måneder;
2. Tilstedeværelsen af ​​andre tilstande i undersøgelsesøjet, der kan forårsage synstab (f.eks. atrofi af synsnerven, fremskreden glaukom, uveitis, tilstedeværelsen af ​​vesikulære spaltningskamre eller vesikulær nethindeløsning, der kan påvirke den subretinale injektionsoperatør);
3. De, der studerer retinal observation og undersøgelse forårsaget af linse, hornhinde eller anden brydningsinterstitiel turbiditet;
4. Der er øjentilstande, der påvirker subretinal injektion, eller øjentilstande, der påvirker bestemmelsen af ​​undersøgelsens endepunkt;
5. Patienter, der havde gennemgået en indre øjenoperation inden for 6 måneder;
6. Patienter med AAV8 neutraliserende antistoftiter ≥1:1000;
7. Har tidligere modtaget nogen form for genterapi eller celleterapi;
8. fertile personer er uvillige til at bruge prævention;
9. Tilstedeværelsen af ​​et af følgende: en aktiv infektion, som investigator mener kan påvirke patientens deltagelse i undersøgelsen eller påvirke undersøgelsesresultaterne, der kræver systematisk behandling; Hepatitis B overfladeantigenpositiv, hepatitis B virus deoxyribonukleinsyre (HBV DNA) kopinummer > ULN; Hepatitis C virus (HCV) antistofpositivt og HCV-RNA kopinummer >ULN; Treponema pallidum antistof positiv; Positiv for human immundefekt virus (HIV) antistoffer;
10. Maligne tumorer (basalcelle- eller pladecellehudkræft) blev diagnosticeret inden for 5 år før screening;
11. har eller har haft en systemisk immunsystemsygdom;
12. Laboratorieværdier anset for at være klinisk signifikante var unormale: alanin- og/eller aspartattransaminase >2,5×ULN, total bilirubin >1,5×ULN, serumkreatinin >1,5×ULN, protrombintid ≥1,5×ULN, aktiveret partiel tromboplastintid ≥1,5×ULN ; (13) har en alvorlig allergi eller en kendt allergi over for de lægemidler, der anvendes i behandlingen eller undersøgelsen i undersøgelsesprotokollen, herunder den forsøgsmedicinske allergi;

(14) Andre situationer, som investigator anser for upassende for deltagelse i denne undersøgelse.