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X연관망막분열증(XLRS) 환자에서 JWK002 유전자 치료 단일 망막하 주사의 안전성과 유효성

2025년 2월 4일 업데이트: Fang Lu, West China Hospital

X연관 망막분리증 환자에게 단일 망막하 주사로 투여되는 JWK002 주사의 안전성 및 유효성에 관한 임상 연구

본 임상시험은 X연관망막분리증(XLRS)에 대한 JWK002 치료의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 것이다. 본 연구에서는 JWK002의 망막하 주사를 받기 위해 5~18세의 피험자를 등록합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

12

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 임상시험의 목적과 요구사항을 충분히 이해하고, 자발적으로 임상시험에 참여하고 동의서에 서명하며, 프로그램 요구사항에 따라 다양한 연구에서 요구되는 테스트에 협조할 수 있습니다.
  2. 남성, 5세 이상 18세 미만(동의서에 서명한 날짜에 따라 다름)
  3. 임상적으로 진단된 XLRS는 유전자 검사를 통해 RS1 유전자 돌연변이로 확인되었으며 안과 유전 질환을 유발하는 다른 돌연변이를 갖고 있지 않습니다.
  4. 연구 눈의 최고 교정 시력(BCVA) ≤63 글자(Snellen 20/63과 동일); 최고 교정 시력(BCVA) ≥34자(Snellen 20/200과 동일)

제외 기준:

  1. 3개월 이내에 탄산 탈수효소 억제제 치료;
  2. 시력 상실을 유발할 수 있는 연구 안구의 다른 상태의 존재(예를 들어, 시신경 위축, 진행된 녹내장, 포도막염, 망막하 주사 시술자에게 영향을 미칠 수 있는 수포 분할 챔버 또는 수포 망막 ​​박리의 존재);
  3. 수정체, 각막 또는 기타 굴절 간질 혼탁으로 인한 망막 관찰 및 검사를 연구하는 사람
  4. 망막하 주사에 영향을 미치는 눈 상태 또는 연구 종점 결정에 영향을 미치는 눈 상태가 있습니다.
  5. 6개월 이내에 눈내과 수술을 받은 환자.
  6. AAV8 중화 항체 역가가 ≥1:1000인 환자;
  7. 이전에 유전자 치료나 세포 치료를 받은 적이 있는 경우
  8. 임신 가능성이 있는 피험자는 피임법을 사용하기를 꺼립니다.
  9. 다음 중 어느 하나의 존재: 환자의 연구 참여에 영향을 미칠 수 있거나 체계적인 치료가 필요한 연구 결과에 영향을 미칠 수 있다고 연구자가 믿는 활성 감염; B형 간염 표면 항원 양성, B형 간염 바이러스 데옥시리보핵산(HBV DNA) 사본 수 > ULN; C형 간염 바이러스(HCV) 항체 양성 및 HCV-RNA 복제수 >ULN; Treponema pallidum 항체 양성; 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체에 양성입니다.
  10. 악성 종양(기저세포 또는 편평세포 피부암)이 스크리닝 전 5년 이내에 진단되었습니다.
  11. 전신 면역체계 질환을 앓고 있거나 앓고 있습니다.
  12. 임상적으로 유의하다고 간주되는 실험실 값은 비정상이었습니다: 알라닌 및/또는 아스파르테이트 트랜스아미나제 >2.5×ULN, 총 빌리루빈 >1.5×ULN, 혈청 크레아티닌 >1.5×ULN, 프로트롬빈 시간 ≥1.5×ULN, 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간 ≥1.5×ULN ; (13) 연구 약물 알레르기를 포함하여 연구 프로토콜의 치료 또는 검사에 사용된 약물에 대해 심각한 알레르기 또는 알려진 알레르기가 있습니다.

(14) 연구자가 본 연구에 참여하기에 부적절하다고 간주하는 기타 상황.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 하나의

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 저용량 그룹의 JWK002
한쪽 눈에 JWK002 저용량 망막하주사
의약품: JWK002
유전자 치료 벡터 JWK002를 한쪽 눈에 망막하 투여하는 모습.
실험적: 중간 용량 그룹의 JWK002
한쪽 눈에 JWK002의 망막하 주사 중간 용량
의약품: JWK002
유전자 치료 벡터 JWK002를 한쪽 눈에 망막하 투여하는 모습.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안전성(안구 및 비안구 AE(이상사례) 및 SAE(중대한 이상사례)가 있는 참가자
기간: 7일, 14일, 1개월, 3, 6, 12일까지의 기준선
일차 결과 척도는 안구 및 비안구 연구 약물 관련 유해 사례(SDAE), 치료 관련 유해 사례(TEAE) 및 심각한 유해 사례(SAE)의 수에 따라 결정되는 안전성입니다.
7일, 14일, 1개월, 3, 6, 12일까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
최고 교정 시력(BCVA)
기간: 7일차, 14일차, 1개월, 2일, 3일, 6일, 12일까지의 기준선
연구 눈의 시력은 조기 치료 당뇨병성 망막증 연구(ETDRS)를 사용하여 평가되었습니다.
7일차, 14일차, 1개월, 2일, 3일, 6일, 12일까지의 기준선
전체 시야 전위도(ff-ERG)
기간: 1, 3, 6, 12개월 기준
ERG 측정은 국제시각임상전기생리학회(ISCEV)의 표준을 기반으로 수행됩니다.
1, 3, 6, 12개월 기준
스위프 소스 광 간섭 단층 촬영으로 평가한 황반 구조
기간: 1, 3, 6, 12개월 기준
스위프소스 광간섭단층촬영(SS-OCT)의 변화
1, 3, 6, 12개월 기준
시야
기간: 1, 3, 6, 12개월 기준
험프리 시야 측정법으로 평가한 시야 변화
1, 3, 6, 12개월 기준

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

West China Hospital

수사관

  • 수석 연구원: Fang Lu, lufang@wchscu.cn

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 11월 17일

기본 완료 (추정된)

2033년 11월 30일

연구 완료 (추정된)

2033년 11월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 3월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 3월 28일

처음 게시됨 (실제)

2024년 4월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 2월 4일

마지막으로 확인됨

2025년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2023-1479

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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