このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

RESET-MG:全身性重症筋無力症の参加者におけるCABA-201の安全性と有効性を評価する研究

2026年8月12日 更新者:Cabaletta Bio

RESET-MG:全身性重症筋無力症の参加者における自己CD19特異的キメラ抗原受容体T細胞(CABA-201)の安全性と有効性を評価する第1/2相非盲検試験

RESET-MG:全身性重症筋無力症の参加者におけるCABA-201の安全性と有効性を評価する第1/2相非盲検試験

調査の概要

詳細な説明

重症筋無力症 (MG) は、神経筋接合部でのシグナル伝達欠陥を引き起こし、独特の衰弱パターンを引き起こす自己抗体反応を特徴とする稀な自己免疫疾患です。 全身性 MG (gMG) の患者は通常、四肢、球筋、呼吸筋などの他の多くの随意筋群の筋力低下に加えて、眼疾患に関連した症状を経験します。 MG は、B 細胞媒介自己免疫疾患の典型的な例と考えられています。 現在、MG に対する根治療法はありません。 この研究は、gMG 患者に投与できる治験中の細胞療法である CABA-201 の安全性と有効性を評価するために実施されています。 シクロホスファミド (CY) およびフルダラビン (FLU) と組み合わせた CABA-201 の単回投与が評価されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

24

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 募集
        • University of California Irvine
        • 主任研究者:
          • Ali Habib, MD
        • コンタクト:
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • 募集
        • UC Davis, Department of Neurology
        • 主任研究者:
          • David Richman, MD
        • コンタクト:
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • 募集
        • University of California, San Francisco
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dr. Min Kang, MD
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • 募集
        • Mayo Clinic Florida
        • 主任研究者:
          • Dr. Jaimin Shah, MD
        • コンタクト:
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Northwestern Memorial Hospital
        • 主任研究者:
          • Dr. Arjun Seth, MD
        • コンタクト:
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • 募集
        • University of Kansas Medical Center
        • 主任研究者:
          • Mazen Dimachkie, MD
        • コンタクト:
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • 募集
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Pushpa Narayanaswami, MD
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
        • 募集
        • University of Massachusetts Chan Medical School
        • 主任研究者:
          • Dr. Margaret A. Owegi, DO
        • コンタクト:
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Clinic - Rochester
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Elie Naddaf, M.D.
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • 募集
        • University of Rochester Medical Center
        • 主任研究者:
          • Dr. Alexis Lizarraga, MD, MS
        • コンタクト:
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • 募集
        • Oregon Health & Science University
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dr. Nizar Chahin, M.D.
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Houston Methodist Hospital
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dr. Sheetal Shroff, MD
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • 主任研究者:
          • Uday Popat, MD
        • コンタクト:
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Baylor College of Medicine Neurology Department
        • 主任研究者:
          • Milvia Pleitez, MD
        • コンタクト:
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98122
        • 募集
        • Swedish Neuroscience Research
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Dr. Christyn Edmundson, MD
        • コンタクト:

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 年齢 18 歳以上 70 歳以下
  • MGFA クラス II、III、IVa、および IVb によって定義される基準を満たす全身性筋力低下を伴う MG の診断。
  • 血清陽性(自己抗体AChR、MuSKおよび/またはLRP4)または血清陰性MGの診断

除外基準:

  • 白血球除去療法の禁忌
  • フルダラビン、シクロホスファミド、またはそれらの代謝産物に対するアナフィラキシーまたは重度の全身反応の病歴
  • スクリーニング時に医療介入を必要とする活動性感染症
  • 敗血症や日和見感染症などの重篤で制御不能な感染症を含む、重度、進行性、または制御不能な腎疾患、肝臓疾患、血液疾患、胃腸疾患、肺疾患、精神疾患、心臓疾患、神経疾患、または脳疾患の現在の症状。
  • 治験責任医師の意見において、被験者を本研究への参加に関して許容できないリスクにさらし、治験製品の効果や安全性の評価、または研究手順を妨げる可能性がある付随する病状
  • 重大な肺または心臓障害
  • 過去の固形臓器(心臓、肝臓、腎臓、肺)移植または造血細胞移植

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:非ランダム化
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:CABA-201
AChR Antibody-Positive Cohort or AChR Antibody-Negative Cohort
フルダラビンおよびシクロホスファミドによるプレコンディショニング後の単回用量レベルでの CABA-201 の単回静脈内注入
前処置なしでの用量漸増によるCABA-201の単回静脈内投与
実験的:CABA-201, No Preconditioning
Infusion of CABA-201 with no preconditioning in subjects with gMG
フルダラビンおよびシクロホスファミドによるプレコンディショニング後の単回用量レベルでの CABA-201 の単回静脈内注入
前処置なしでの用量漸増によるCABA-201の単回静脈内投与

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象(AE)の発生率と重症度を評価するため
時間枠:CABA-201 注入後最大 28 日間
AE とは、研究治療に関連しているとみなされるかどうかにかかわらず、研究治療の使用に一時的に関連する、患者または臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事です。 したがって、AE は、研究治療の使用に一時的に関連する、好ましくない意図しない兆候 (調査の異常な結果を含む)、症状、または疾患 (新たなまたは悪化) である可能性があります。 AE という用語は、重篤な AE と非重篤な AE の両方を含むために使用されます。
CABA-201 注入後最大 28 日間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
薬力学 (PD) を特徴付けるため
時間枠:最大156週間
血液中のB細胞のレベル
最大156週間
薬物動態 (PK) を特徴付けるため
時間枠:最大156週間
血中のCABA-201陽性T細胞のレベル
最大156週間
有害事象(AE)の発生率と重症度を評価するため
時間枠:最大156週間
AE とは、研究治療に関連しているとみなされるかどうかにかかわらず、研究治療の使用に一時的に関連する、患者または臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事です。 したがって、AE は、研究治療の使用に一時的に関連する、好ましくない意図しない兆候 (調査の異常な結果を含む)、症状、または疾患 (新たなまたは悪化) である可能性があります。 AE という用語は、重篤な AE と非重篤な AE の両方を含むために使用されます。
最大156週間
疾患関連バイオマーカーを評価するには
時間枠:最大156週間
血清中のMG特異的自己抗体のレベル
最大156週間
重症筋無力症 - 日常生活活動 (MG-ADL) スコアの経時的な変化によって有効性を評価します。
時間枠:最大156週間
MG-ADL スケールは、患者から報告された日常生活活動の 8 分野(会話、咀嚼、嚥下、呼吸、歯磨きまたは髪をとかす能力、椅子から立ち上がる能力、複視、まぶたが垂れ下がります。 各領域のスコアの範囲は 0 (正常) から 3 (最も深刻) です。 合計スコアはすべてのサブスコアの合計です。
最大156週間
定量的重症筋無力症 (QMG) スコアの経時変化によって有効性を評価します。
時間枠:最大156週間
QMG スコアは、MG 患者の疾患の重症度を評価するために資格のある評価者によって実施される 13 項目の尺度です。 合計スコアは、最小 0 (筋無力症所見なし) から 39 (最大筋無力症欠損) までの範囲になります。
最大156週間
重症筋無力症複合(MGC)スコアの経時的変化によって有効性を評価するため。
時間枠:最大156週間
MGC スケールは、MG 患者の症状と機能障害を評価するための医師報告の手段です。 これには 10 個のドメインが含まれており、合計スコアの範囲は 0 (正常) から 50 (最も深刻) です。
最大156週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

捜査官

  • スタディチェア:Medical Director、Cabaletta Bio

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年12月17日

一次修了 (推定)

2029年9月1日

研究の完了 (推定)

2029年9月1日

試験登録日

最初に提出

2024年3月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年4月5日

最初の投稿 (実際)

2024年4月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月12日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する