Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

RESET-MG: een onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van CABA-201 te evalueren bij deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia Gravis

12 augustus 2026 bijgewerkt door: Cabaletta Bio

RESET-MG: een fase 1/2, open-label onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van autologe CD19-specifieke chimere antigeenreceptor-T-cellen (CABA-201) te evalueren bij deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis

RESET-MG: een fase 1/2 open-labelonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van CABA-201 te evalueren bij deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Myasthenia gravis (MG) is een zeldzame auto-immuunziekte die wordt gekarakteriseerd door auto-antilichaamreacties die een gebrekkige overdracht van signalen op de neuromusculaire junctie veroorzaken, wat resulteert in een kenmerkend patroon van zwakte. Patiënten met gegeneraliseerde MG (gMG) ervaren doorgaans symptomen die verband houden met oogziekten, naast zwakte van vele andere vrijwillige spiergroepen, waaronder extremiteits-, bulbaire en ademhalingsspieren. MG wordt beschouwd als een klassiek voorbeeld van een door B-cellen gemedieerde auto-immuunziekte. Momenteel zijn er geen curatieve behandelingen voor MG. Deze studie wordt uitgevoerd om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van een experimentele celtherapie, CABA-201, die aan patiënten met gMG kan worden gegeven. Een enkele dosis CABA-201 in combinatie met cyclofosfamide (CY) en fludarabine (FLU) zal worden geëvalueerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Werving
        • University of California Irvine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ali Habib, MD
        • Contact:
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Werving
        • UC Davis, Department of Neurology
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Richman, MD
        • Contact:
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Werving
        • University of California, San Francisco
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr. Min Kang, MD
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Werving
        • Mayo Clinic Florida
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr. Jaimin Shah, MD
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Northwestern Memorial Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr. Arjun Seth, MD
        • Contact:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Werving
        • University of Kansas Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mazen Dimachkie, MD
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Werving
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Pushpa Narayanaswami, MD
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • Werving
        • University of Massachusetts Chan Medical School
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr. Margaret A. Owegi, DO
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Elie Naddaf, M.D.
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • Werving
        • University of Rochester Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr. Alexis Lizarraga, MD, MS
        • Contact:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health & Science University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr. Nizar Chahin, M.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Houston Methodist Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr. Sheetal Shroff, MD
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Uday Popat, MD
        • Contact:
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Baylor College of Medicine Neurology Department
        • Hoofdonderzoeker:
          • Milvia Pleitez, MD
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98122

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥18 en ≤70 jaar
  • Diagnose van MG met gegeneraliseerde spierzwakte die voldoet aan de criteria zoals gedefinieerd door de MGFA-klasse II, III, IVa en IVb.
  • Diagnose van seropositieve (auto-antilichamen AChR, MuSK en/of LRP4) of seronegatieve MG

Uitsluitingscriteria:

  • Contra-indicatie voor leukaferese
  • Voorgeschiedenis van anafylactische of ernstige systemische reactie op fludarabine, cyclofosfamide of een van hun metabolieten
  • Actieve infectie die medische tussenkomst bij screening vereist
  • Huidige symptomen van ernstige, progressieve of ongecontroleerde nier-, lever-, hematologische, gastro-intestinale, long-, psychiatrische, hart-, neurologische of hersenziekten, waaronder ernstige en ongecontroleerde infecties, zoals sepsis en opportunistische infecties.
  • Bijkomende medische aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon een onaanvaardbaar risico zouden kunnen opleveren voor deelname aan dit onderzoek, interfereren met de beoordeling van de effecten of veiligheid van het onderzoeksproduct of met de onderzoeksprocedures
  • Aanzienlijke long- of hartfunctiestoornis
  • Eerdere orgaantransplantatie (hart, lever, nier, long) of hematopoietische celtransplantatie

Er kunnen andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CABA-201
AChR Antibody-Positive Cohort or AChR Antibody-Negative Cohort
Biologisch: CABA-201
Enkelvoudige intraveneuze infusie van CABA-201 op een enkel dosisniveau na preconditionering met fludarabine en cyclofosfamide
Biologisch: CABA-201
Enkele intraveneuze infusie van CABA-201 in oplopende doseringsniveaus zonder preconditionering
Experimenteel: CABA-201, No Preconditioning
Infusion of CABA-201 with no preconditioning in subjects with gMG
Biologisch: CABA-201
Enkelvoudige intraveneuze infusie van CABA-201 op een enkel dosisniveau na preconditionering met fludarabine en cyclofosfamide
Biologisch: CABA-201
Enkele intraveneuze infusie van CABA-201 in oplopende doseringsniveaus zonder preconditionering

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de incidentie en ernst van bijwerkingen (AE's) te evalueren
Tijdsspanne: Tot 28 dagen na CABA-201-infusie
Een bijwerking is elk ongewenst medisch voorval bij een patiënt of deelnemer aan een klinische studie, dat tijdelijk verband houdt met het gebruik van de onderzoeksbehandeling, ongeacht of dit wel of niet verband houdt met de onderzoeksbehandeling. Een bijwerking kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (inclusief een abnormaal resultaat van een onderzoek), symptoom of ziekte (nieuw of verergerd) die tijdelijk verband houdt met het gebruik van de onderzoeksbehandeling. De term AE wordt gebruikt om zowel ernstige als niet-ernstige bijwerkingen te omvatten.
Tot 28 dagen na CABA-201-infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Karakteriseren van de farmacodynamiek (PD)
Tijdsspanne: Tot 156 weken
Niveaus van B-cellen in het bloed
Tot 156 weken
Karakteriseren van de farmacokinetiek (PK)
Tijdsspanne: Tot 156 weken
Niveaus van CABA-201-positieve T-cellen in het bloed
Tot 156 weken
Om de incidentie en ernst van bijwerkingen (AE's) te evalueren
Tijdsspanne: Tot 156 weken
Een bijwerking is elk ongewenst medisch voorval bij een patiënt of deelnemer aan een klinische studie, dat tijdelijk verband houdt met het gebruik van de onderzoeksbehandeling, ongeacht of dit wel of niet verband houdt met de onderzoeksbehandeling. Een bijwerking kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (inclusief een abnormaal resultaat van een onderzoek), symptoom of ziekte (nieuw of verergerd) die tijdelijk verband houdt met het gebruik van de onderzoeksbehandeling. De term AE wordt gebruikt om zowel ernstige als niet-ernstige bijwerkingen te omvatten.
Tot 156 weken
Om ziektegerelateerde biomarkers te evalueren
Tijdsspanne: Tot 156 weken
Niveaus van MG-specifieke auto-antilichamen in het serum
Tot 156 weken
Om de werkzaamheid te evalueren door verandering in de score van Myasthenia Gravis - Activiteiten van het dagelijks leven (MG-ADL) in de loop van de tijd.
Tijdsspanne: Tot 156 weken
De MG-ADL-schaal is een gevalideerd instrument dat wordt toegediend door een gekwalificeerde beoordelaar met 8 activiteitengebieden van het dagelijks leven zoals gerapporteerd door patiënten: praten, kauwen, slikken, ademen, vermogen om tanden te poetsen of haar te kammen, vermogen om op te staan ​​uit een stoel, dubbelzien en hangende oogleden. Op elk gebied varieert de score van 0 (normaal) tot 3 (zeer ernstig). De totaalscore is de som van alle subscores.
Tot 156 weken
Om de werkzaamheid te evalueren door verandering in de kwantitatieve Myasthenia Gravis (QMG)-score in de loop van de tijd.
Tijdsspanne: Tot 156 weken
De QMG-score is een schaal van 13 items, uitgevoerd door een gekwalificeerde beoordelaar, om de ernst van de ziekte bij patiënten met MG te beoordelen. De totaalscore varieert van minimaal 0 (geen myasthenische bevindingen) tot 39 (maximale myasthenische tekorten).
Tot 156 weken
Om de werkzaamheid te evalueren door verandering in de Myasthenia Gravis Composite (MGC)-score in de loop van de tijd.
Tijdsspanne: Tot 156 weken
De MGC-schaal is een door artsen gerapporteerd instrument voor de beoordeling van de symptomen en beperkingen van MG-patiënten. Het omvat 10 domeinen en de totale score varieert van 0 (normaal) tot 50 (zeer ernstig).
Tot 156 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cabaletta Bio

Onderzoekers

  • Studie stoel: Medical Director, Cabaletta Bio

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 december 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 maart 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 april 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 april 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAB-201-004

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren