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RESET-MG : une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du CABA-201 chez les participants atteints de myasthénie grave généralisée

12 août 2026 mis à jour par: Cabaletta Bio

RESET-MG : Une étude ouverte de phase 1/2 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité des cellules T autologues du récepteur d'antigène chimérique spécifique de CD19 (CABA-201) chez les participants atteints de myasthénie grave généralisée

RESET-MG : Une étude ouverte de phase 1/2 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du CABA-201 chez les participants atteints de myasthénie grave généralisée

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La myasthénie grave (MG) est une maladie auto-immune rare caractérisée par des réponses d'auto-anticorps qui provoquent une transmission défectueuse des signaux au niveau de la jonction neuromusculaire, entraînant un schéma distinctif de faiblesse. Les patients atteints de MG généralisée (gMG) présentent généralement des symptômes associés à une maladie oculaire en plus de la faiblesse de nombreux autres groupes musculaires volontaires, notamment les muscles des extrémités, bulbaires et respiratoires. La MG est considérée comme un exemple classique de maladie auto-immune médiée par les lymphocytes B. Actuellement, il n’existe aucun traitement curatif pour la MG. Cette étude est menée pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une thérapie cellulaire expérimentale, CABA-201, qui peut être administrée aux patients atteints de gMG. Une dose unique de CABA-201 en association avec le cyclophosphamide (CY) et la fludarabine (FLU) sera évaluée.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

24

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Recrutement
        • University of California Irvine
        • Chercheur principal:
          • Ali Habib, MD
        • Contact:
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Recrutement
        • UC Davis, Department of Neurology
        • Chercheur principal:
          • David Richman, MD
        • Contact:
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Recrutement
        • University of California, San Francisco
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Dr. Min Kang, MD
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Recrutement
        • Mayo Clinic Florida
        • Chercheur principal:
          • Dr. Jaimin Shah, MD
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Northwestern Memorial Hospital
        • Chercheur principal:
          • Dr. Arjun Seth, MD
        • Contact:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Recrutement
        • University of Kansas Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Mazen Dimachkie, MD
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Recrutement
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Pushpa Narayanaswami, MD
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • Recrutement
        • University of Massachusetts Chan Medical School
        • Chercheur principal:
          • Dr. Margaret A. Owegi, DO
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Elie Naddaf, M.D.
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • Recrutement
        • University of Rochester Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Dr. Alexis Lizarraga, MD, MS
        • Contact:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Oregon Health & Science University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Dr. Nizar Chahin, M.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Houston Methodist Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Dr. Sheetal Shroff, MD
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Chercheur principal:
          • Uday Popat, MD
        • Contact:
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Baylor College of Medicine Neurology Department
        • Chercheur principal:
          • Milvia Pleitez, MD
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98122

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Âge ≥18 et ≤70 ans
  • Diagnostic de MG avec faiblesse musculaire généralisée répondant aux critères définis par les classes MGFA II, III, IVa et IVb.
  • Diagnostic de MG séropositive (autoanticorps AChR, MuSK et/ou LRP4) ou séronégative

Critère d'exclusion:

  • Contre-indication à la leucaphérèse
  • Antécédents de réaction anaphylactique ou systémique grave à la fludarabine, au cyclophosphamide ou à l'un de leurs métabolites
  • Infection active nécessitant une intervention médicale lors du dépistage
  • Symptômes actuels d'une maladie rénale, hépatique, hématologique, gastro-intestinale, pulmonaire, psychiatrique, cardiaque, neurologique ou cérébrale grave, progressive ou incontrôlée, y compris des infections graves et incontrôlées, telles que la septicémie et les infections opportunistes.
  • Conditions médicales concomitantes qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient exposer le sujet à un risque inacceptable de participation à cette étude, interférer avec l'évaluation des effets ou de la sécurité du produit expérimental ou avec les procédures de l'étude.
  • Déficience pulmonaire ou cardiaque importante
  • Greffe antérieure d'organe solide (cœur, foie, rein, poumon) ou greffe de cellules hématopoïétiques

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CABA-201
AChR Antibody-Positive Cohort or AChR Antibody-Negative Cohort
Biologique: CABA-201
Perfusion intraveineuse unique de CABA-201 à dose unique après préconditionnement avec de la fludarabine et du cyclophosphamide
Biologique: CABA-201
Perfusion intraveineuse unique de CABA-201 à des doses croissantes sans conditionnement préalable
Expérimental: CABA-201, No Preconditioning
Infusion of CABA-201 with no preconditioning in subjects with gMG
Biologique: CABA-201
Perfusion intraveineuse unique de CABA-201 à dose unique après préconditionnement avec de la fludarabine et du cyclophosphamide
Biologique: CABA-201
Perfusion intraveineuse unique de CABA-201 à des doses croissantes sans conditionnement préalable

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'incidence et la gravité des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 28 jours après la perfusion de CABA-201
Un EI est tout événement médical indésirable chez un patient ou un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation du traitement à l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié au traitement à l'étude. Un EI peut donc être tout signe défavorable et involontaire (y compris un résultat anormal d'une investigation), un symptôme ou une maladie (nouvelle ou exacerbée) temporairement associé à l'utilisation du traitement à l'étude. Le terme EI est utilisé pour inclure les EI graves et non graves.
Jusqu'à 28 jours après la perfusion de CABA-201

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Caractériser la pharmacodynamie (PD)
Délai: Jusqu'à 156 semaines
Niveaux de cellules B dans le sang
Jusqu'à 156 semaines
Caractériser la pharmacocinétique (PK)
Délai: Jusqu'à 156 semaines
Niveaux de lymphocytes T CABA-201 positifs dans le sang
Jusqu'à 156 semaines
Évaluer l'incidence et la gravité des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 156 semaines
Un EI est tout événement médical indésirable chez un patient ou un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation du traitement à l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié au traitement à l'étude. Un EI peut donc être tout signe défavorable et involontaire (y compris un résultat anormal d'une investigation), un symptôme ou une maladie (nouvelle ou exacerbée) temporairement associé à l'utilisation du traitement à l'étude. Le terme EI est utilisé pour inclure les EI graves et non graves.
Jusqu'à 156 semaines
Évaluer les biomarqueurs liés à la maladie
Délai: Jusqu'à 156 semaines
Niveaux d'autoanticorps spécifiques à la MG dans le sérum
Jusqu'à 156 semaines
Évaluer l'efficacité en fonction de l'évolution du score de myasthénie grave - Activités de la vie quotidienne (MG-ADL) au fil du temps.
Délai: Jusqu'à 156 semaines
L'échelle MG-ADL est un instrument validé administré par un évaluateur qualifié avec 8 domaines d'activités de la vie quotidienne rapportés par les patients : parler, mâcher, avaler, respirer, capacité à se brosser les dents ou à se coiffer, capacité à se lever d'une chaise, vision double et affaissement des paupières. Dans chaque domaine, le score varie de 0 (normal) à 3 (le plus grave). Le score total est la somme de tous les sous-scores.
Jusqu'à 156 semaines
Évaluer l'efficacité par l'évolution du score quantitatif de myasthénie grave (QMG) au fil du temps.
Délai: Jusqu'à 156 semaines
Le score QMG est une échelle de 13 éléments réalisée par un évaluateur qualifié pour évaluer la gravité de la maladie chez les patients atteints de MG. Le score total varie d'un minimum de 0 (pas de résultats myasthéniques) à 39 (déficits myasthéniques maximaux).
Jusqu'à 156 semaines
Évaluer l'efficacité en fonction de l'évolution du score Myasthenia Gravis Composite (MGC) au fil du temps.
Délai: Jusqu'à 156 semaines
L'échelle MGC est un instrument déclaré par les médecins pour l'évaluation des symptômes et des déficiences des patients MG. Il comprend 10 domaines et le score total varie de 0 (normal) à 50 (le plus sévère).
Jusqu'à 156 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cabaletta Bio

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Medical Director, Cabaletta Bio

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 décembre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 mars 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 avril 2024

Première publication (Réel)

11 avril 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CAB-201-004

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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