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RESET-MG:一项评估 CABA-201 在全身性重症肌无力患者中的安全性和有效性的研究

2024年4月24日 更新者:Cabaletta Bio

RESET-MG:一项 1/2 期开放标签研究,旨在评估自体 CD19 特异性嵌合抗原受体 T 细胞 (CABA-201) 在全身性重症肌无力患者中的安全性和有效性

RESET-MG:一项 1/2 期开放标签研究,旨在评估 CABA-201 在全身性重症肌无力患者中的安全性和有效性

研究概览

地位

尚未招聘

干预/治疗

详细说明

重症肌无力 (MG) 是一种罕见的自身免疫性疾病,其特征是自身抗体反应导致神经肌肉接头信号传输缺陷,导致独特的无力模式。 全身性 MG (gMG) 患者除了许多其他随意肌群(包括四肢肌、延髓肌和呼吸肌)无力外,通常还会出现与眼部疾病相关的症状。 MG 被认为是 B 细胞介导的自身免疫性疾病的典型例子。 目前,重症肌无力尚无治疗方法。 本研究旨在评估可用于 gMG 患者的研究性细胞疗法 CABA-201 的安全性和有效性。 将评估单剂量 CABA-201 与环磷酰胺 (CY) 和氟达拉滨 (FLU) 的组合。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

12

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

描述

纳入标准:

  • 年龄≥18岁且≤70岁
  • 患有全身性肌无力的 MG 诊断符合 MGFA II、III、IVa 和 IVb 级定义的标准。
  • 诊断血清反应阳性(自身抗体 AChR、MuSK 和/或 LRP4)或血清反应阴性 MG

排除标准:

  • 白细胞分离术的禁忌症
  • 对氟达拉滨、环磷酰胺或其任何代谢物有过敏史或严重全身反应史
  • 筛查时需要医疗干预的活动性感染
  • 严重、进行性或不受控制的肾脏、肝脏、血液、胃肠道、肺部、精神、心脏、神经或脑部疾病的当前症状,包括严重和不受控制的感染,例如败血症和机会性感染。
  • 研究者认为,伴随的医疗状况可能使受试者面临参与本研究的不可接受的风险,干扰对研究产品的效果或安全性的评估或研究程序
  • 严重的肺或心脏损伤
  • 既往实体器官(心、肝、肾、肺)移植或造血细胞移植

其他协议定义的纳入/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:CABA-201
AChR 抗体阳性队列 AChR 抗体阴性队列
用氟达拉滨和环磷酰胺预处理后,单剂量水平单次静脉输注 CABA-201

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
评估不良事件 (AE) 的发生率和严重程度
大体时间:CABA-201 输注后最多 28 天
AE 是患者或临床研究参与者发生的任何不良医疗事件,暂时与研究治疗的使用相关,无论是否被认为与研究治疗相关。 因此,AE 可以是与研究治疗的使用暂时相关的任何不利和非预期的体征(包括调查的异常结果)、症状或疾病(新发或恶化)。 术语 AE 用于包括严重和非严重 AE。
CABA-201 输注后最多 28 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
表征药效学 (PD)
大体时间:长达 156 周
血液中 B 细胞的水平
长达 156 周
表征药代动力学 (PK)
大体时间:长达 156 周
血液中 CABA-201 阳性 T 细胞的水平
长达 156 周
评估不良事件 (AE) 的发生率和严重程度
大体时间:长达 156 周
AE 是患者或临床研究参与者发生的任何不良医疗事件,暂时与研究治疗的使用相关,无论是否被认为与研究治疗相关。 因此,AE 可以是与研究治疗的使用暂时相关的任何不利和非预期的体征(包括调查的异常结果)、症状或疾病(新发或恶化)。 术语 AE 用于包括严重和非严重 AE。
长达 156 周
评估疾病相关的生物标志物
大体时间:长达 156 周
血清中 MG 特异性自身抗体的水平
长达 156 周
通过重症肌无力 - 日常生活活动 (MG-ADL) 评分随时间的变化来评估疗效。
大体时间:长达 156 周
MG-ADL 量表是一种经过验证的工具,由合格的评估员管理,涵盖患者报告的 8 个日常生活活动领域:说话、咀嚼、吞咽、呼吸、刷牙或梳头的能力、从椅子上站起来的能力、复视、眼睑下垂。 每个区域的得分范围为 0(正常)到 3(最严重)。 总分是所有单项分数的总和。
长达 156 周
通过定量重症肌无力 (QMG) 评分随时间的变化来评估疗效。
大体时间:长达 156 周
QMG 评分是由合格评估员进行的包含 13 项的量表,用于评估 MG 患者的疾病严重程度。 总分范围从最低 0(无肌无力症状)到 39(最大肌无力缺陷)。
长达 156 周
通过重症肌无力综合评分 (MGC) 随时间的变化来评估疗效。
大体时间:长达 156 周
MGC 量表是医生报告的用于评估 MG 患者症状和损伤的工具。 它包括10个领域,总分范围从0(正常)到50(最严重)。
长达 156 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

调查人员

  • 学习椅:Medical Director、Cabaletta Bio

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2024年8月1日

初级完成 (估计的)

2029年9月1日

研究完成 (估计的)

2029年9月1日

研究注册日期

首次提交

2024年3月21日

首先提交符合 QC 标准的

2024年4月5日

首次发布 (实际的)

2024年4月11日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月24日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

CABA-201的临床试验

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