RESET-MG: Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti CABA-201 u účastníků s generalizovanou myasthenia gravis
12. srpna 2026 aktualizováno: Cabaletta Bio
RESET-MG: Fáze 1/2, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti autologních CD19-specifických chimérických antigenních receptorových T buněk (CABA-201) u účastníků s generalizovanou myasthenia gravis
RESET-MG: Otevřená studie fáze 1/2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti CABA-201 u účastníků s generalizovanou myasthenia gravis
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Myasthenia gravis (MG) je vzácná autoimunitní porucha charakterizovaná autoprotilátkovými reakcemi, které způsobují vadný přenos signálů v neuromuskulárním spojení, což vede k výraznému vzoru slabosti.
Pacienti s generalizovanou MG (gMG) typicky pociťují symptomy spojené s očním onemocněním kromě slabosti mnoha dalších dobrovolných svalových skupin, včetně končetinových, bulbárních a dýchacích svalů.
MG je považována za klasický příklad autoimunitního onemocnění zprostředkovaného B-buňkami.
V současné době neexistuje žádná kurativní léčba MG.
Tato studie se provádí za účelem vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti experimentální buněčné terapie CABA-201, kterou lze podat pacientům s gMG.
Bude hodnocena jednorázová dávka CABA-201 v kombinaci s cyklofosfamidem (CY) a fludarabinem (FLU).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
24
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Cabaletta Bio
- Telefonní číslo: 4444 267 759 3100
- E-mail: clinicaltrials@cabalettabio.com
Studijní místa
-
-
California
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Nábor
- University of California Irvine
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ali Habib, MD
-
Kontakt:
- Alpha Clinic
- Telefonní číslo: 949-824-3990
- E-mail: alphaclinic@uci.edu
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- Nábor
- UC Davis, Department of Neurology
-
Vrchní vyšetřovatel:
- David Richman, MD
-
Kontakt:
- Sahar Jammal
- Telefonní číslo: 916-734-1798
- E-mail: sjammal@ucdavis.edu
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- Nábor
- University of California, San Francisco
-
Kontakt:
- Zane Ashkar
- Telefonní číslo: 415-501-0671
- E-mail: Zane.Ashkar@ucsf.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Dr. Min Kang, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Nábor
- University of Colorado
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Amanda Piquet, MD
-
Kontakt:
- Recruitment Specialist
- Telefonní číslo: 303-724-4644
- E-mail: neuroresearch@cuanschutz.edu
-
Kontakt:
- Alyssa Alviez
- E-mail: Alyssa.avilez@cuanschutz.edu
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Nábor
- Mayo Clinic Florida
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Dr. Jaimin Shah, MD
-
Kontakt:
- Huy Tran CRC
- Telefonní číslo: 904-953-4503
- E-mail: Tran.Huy1@mayo.edu
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Nábor
- Northwestern Memorial Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Dr. Arjun Seth, MD
-
Kontakt:
- Kaitlin King
- Telefonní číslo: 312-921-2371
- E-mail: Kaitlin.King@nm.org
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- Nábor
- University of Kansas Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Mazen Dimachkie, MD
-
Kontakt:
- Lilli Saavedra
- Telefonní číslo: 913-945-9937
- E-mail: lsaavedra2@kumc.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Nábor
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Kontakt:
- Amy Lewandowski
- Telefonní číslo: 617-667-2545
- E-mail: alewand2@bidmc.harvard.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Pushpa Narayanaswami, MD
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
- Nábor
- University of Massachusetts Chan Medical School
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Dr. Margaret A. Owegi, DO
-
Kontakt:
- Catherine Douthwright
- Telefonní číslo: 508-856-1524
- E-mail: Catherine.Douthwright@umassmed.edu
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Nábor
- Mayo Clinic - Rochester
-
Kontakt:
- Bridget Neja
- Telefonní číslo: 507-266-9150
- E-mail: neja.bridget@mayo.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Elie Naddaf, M.D.
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Nábor
- Columbia University
-
Kontakt:
- CPDM Nursing Navigator
- Telefonní číslo: 212-342-5162
- E-mail: cpdm_celltherapy@lists.cumc.columbia.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Dr. Christina Ulane, MD
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- Nábor
- University of Rochester Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Dr. Alexis Lizarraga, MD, MS
-
Kontakt:
- Olivia Tauriello
- Telefonní číslo: 585-275-3707
- E-mail: Olivia_Tauriello@URMC.Rochester.edu
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Nábor
- Oregon Health & Science University
-
Kontakt:
- Katie Lewis
- Telefonní číslo: 503-494-7394
- E-mail: lewiskat@ohsu.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Dr. Nizar Chahin, M.D.
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- Houston Methodist Hospital
-
Kontakt:
- Delrose A Vernon, BS, MBA, CCRP
- Telefonní číslo: 346-238-8226
- E-mail: davernon@houstonmethodist.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Dr. Sheetal Shroff, MD
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Uday Popat, MD
-
Kontakt:
- Meredith del Rosario
- Telefonní číslo: 713-792-1416
- E-mail: mcdel@mdanderson.org
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- Baylor College of Medicine Neurology Department
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Milvia Pleitez, MD
-
Kontakt:
- Victoria Herrick
- Telefonní číslo: 713-798-5670
- E-mail: victoria.herrick@bcm.edu
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98122
- Nábor
- Swedish Neuroscience Research
-
Kontakt:
- Mark Loreen
- E-mail: mark.loreen@swedish.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Dr. Christyn Edmundson, MD
-
Kontakt:
- Desiree Iriarte
- Telefonní číslo: 206-320-2282
- E-mail: desiree.iriarte@swedish.org
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk ≥18 a ≤70 let
- Diagnóza MG s generalizovanou svalovou slabostí splňující kritéria definovaná třídou MGFA II, III, IVa a IVb.
- Diagnostika séropozitivní (autoprotilátky AChR, MuSK a/nebo LRP4) nebo séronegativní MG
Kritéria vyloučení:
- Kontraindikace leukaferézy
- Anamnéza anafylaktické nebo závažné systémové reakce na fludarabin, cyklofosfamid nebo jakýkoli z jejich metabolitů
- Aktivní infekce vyžadující lékařskou intervenci při screeningu
- Současné symptomy závažného, progresivního nebo nekontrolovaného ledvinového, jaterního, hematologického, gastrointestinálního, plicního, psychiatrického, srdečního, neurologického nebo cerebrálního onemocnění, včetně těžkých a nekontrolovaných infekcí, jako je sepse a oportunní infekce.
- Doprovodné zdravotní stavy, které by podle názoru zkoušejícího mohly vystavit subjekt nepřijatelnému riziku pro účast v této studii, narušují hodnocení účinků nebo bezpečnosti hodnoceného přípravku nebo postupy studie
- Významné poškození plic nebo srdce
- Předchozí transplantace pevných orgánů (srdce, játra, ledviny, plíce) nebo transplantace krvetvorných buněk
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: CABA-201
AChR Antibody-Positive Cohort or AChR Antibody-Negative Cohort
|
Jednorázová intravenózní infuze CABA-201 v jedné dávce po předběžné úpravě fludarabinem a cyklofosfamidem
Jediná intravenózní infuze CABA-201 ve vzestupných dávkových úrovních bez předpřípravy
|
|
Experimentální: CABA-201, No Preconditioning
Infusion of CABA-201 with no preconditioning in subjects with gMG
|
Jednorázová intravenózní infuze CABA-201 v jedné dávce po předběžné úpravě fludarabinem a cyklofosfamidem
Jediná intravenózní infuze CABA-201 ve vzestupných dávkových úrovních bez předpřípravy
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnotit výskyt a závažnost nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Až 28 dní po infuzi CABA-201
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní léčby, ať už je nebo není považována za související se studijní léčbou.
AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního výsledku vyšetřování), symptom nebo onemocnění (nové nebo exacerbované) dočasně spojené s použitím studijní léčby.
Termín AE se používá pro zahrnutí závažných i nezávažných AE.
|
Až 28 dní po infuzi CABA-201
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Charakterizovat farmakodynamiku (PD)
Časové okno: Až 156 týdnů
|
Hladiny B buněk v krvi
|
Až 156 týdnů
|
|
Charakterizovat farmakokinetiku (PK)
Časové okno: Až 156 týdnů
|
Hladiny CABA-201-pozitivních T buněk v krvi
|
Až 156 týdnů
|
|
Vyhodnotit výskyt a závažnost nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Až 156 týdnů
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní léčby, ať už je nebo není považována za související se studijní léčbou.
AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního výsledku vyšetřování), symptom nebo onemocnění (nové nebo exacerbované) dočasně spojené s použitím studijní léčby.
Termín AE se používá pro zahrnutí závažných i nezávažných AE.
|
Až 156 týdnů
|
|
Vyhodnotit biomarkery související s onemocněním
Časové okno: Až 156 týdnů
|
Hladiny MG-specifických autoprotilátek v séru
|
Až 156 týdnů
|
|
Vyhodnotit účinnost změnou skóre Myasthenia Gravis – aktivity denního života (MG-ADL) v průběhu času.
Časové okno: Až 156 týdnů
|
Stupnice MG-ADL je ověřený nástroj spravovaný kvalifikovaným hodnotitelem s 8 oblastmi činností každodenního života, jak uvádějí pacienti: mluvení, žvýkání, polykání, dýchání, schopnost čistit si zuby nebo česat vlasy, schopnost vstát ze židle, dvojité vidění a pokles očních víček.
V každé oblasti se skóre pohybuje od 0 (normální) do 3 (nejzávažnější).
Celkové skóre je součtem všech dílčích skóre.
|
Až 156 týdnů
|
|
Vyhodnotit účinnost změnou skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG) v průběhu času.
Časové okno: Až 156 týdnů
|
Skóre QMG je 13-ti položková škála, kterou provádí kvalifikovaný hodnotitel k hodnocení závažnosti onemocnění u pacientů s MG.
Celkové skóre se pohybuje od minimálně 0 (žádné myastenické nálezy) do 39 (maximální myastenické deficity).
|
Až 156 týdnů
|
|
Vyhodnotit účinnost změnou skóre Myasthenia Gravis Composite (MGC) v průběhu času.
Časové okno: Až 156 týdnů
|
Škála MGC je lékařský nástroj pro hodnocení symptomů a poruch MG pacientů.
Zahrnuje 10 domén a celkové skóre se pohybuje od 0 (normální) do 50 (nejzávažnější).
|
Až 156 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Medical Director, Cabaletta Bio
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. prosince 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. září 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. září 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. března 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. dubna 2024
První zveřejněno (Aktuální)
11. dubna 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Novotvary podle místa
- Novotvary
- Neuromuskulární onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Neurodegenerativní onemocnění
- Paraneoplastické syndromy, nervový systém
- Novotvary nervového systému
- Paraneoplastické syndromy
- Nemoci neuromuskulárního spojení
- Myasthenia Gravis
- Autoimunitní onemocnění
Další identifikační čísla studie
- CAB-201-004
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .