Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

RESET-MG: Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti CABA-201 u účastníků s generalizovanou myasthenia gravis

14. května 2026 aktualizováno: Cabaletta Bio

RESET-MG: Fáze 1/2, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti autologních CD19-specifických chimérických antigenních receptorových T buněk (CABA-201) u účastníků s generalizovanou myasthenia gravis

RESET-MG: Otevřená studie fáze 1/2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti CABA-201 u účastníků s generalizovanou myasthenia gravis

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Myasthenia gravis (MG) je vzácná autoimunitní porucha charakterizovaná autoprotilátkovými reakcemi, které způsobují vadný přenos signálů v neuromuskulárním spojení, což vede k výraznému vzoru slabosti. Pacienti s generalizovanou MG (gMG) typicky pociťují symptomy spojené s očním onemocněním kromě slabosti mnoha dalších dobrovolných svalových skupin, včetně končetinových, bulbárních a dýchacích svalů. MG je považována za klasický příklad autoimunitního onemocnění zprostředkovaného B-buňkami. V současné době neexistuje žádná kurativní léčba MG. Tato studie se provádí za účelem vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti experimentální buněčné terapie CABA-201, kterou lze podat pacientům s gMG. Bude hodnocena jednorázová dávka CABA-201 v kombinaci s cyklofosfamidem (CY) a fludarabinem (FLU).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California Irvine
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis, Department of Neurology
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine Neurology Department
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98122
        • Swedish Neuroscience Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥18 a ≤70 let
  • Diagnóza MG s generalizovanou svalovou slabostí splňující kritéria definovaná třídou MGFA II, III, IVa a IVb.
  • Diagnostika séropozitivní (autoprotilátky AChR, MuSK a/nebo LRP4) nebo séronegativní MG

Kritéria vyloučení:

  • Kontraindikace leukaferézy
  • Anamnéza anafylaktické nebo závažné systémové reakce na fludarabin, cyklofosfamid nebo jakýkoli z jejich metabolitů
  • Aktivní infekce vyžadující lékařskou intervenci při screeningu
  • Současné symptomy závažného, ​​progresivního nebo nekontrolovaného ledvinového, jaterního, hematologického, gastrointestinálního, plicního, psychiatrického, srdečního, neurologického nebo cerebrálního onemocnění, včetně těžkých a nekontrolovaných infekcí, jako je sepse a oportunní infekce.
  • Doprovodné zdravotní stavy, které by podle názoru zkoušejícího mohly vystavit subjekt nepřijatelnému riziku pro účast v této studii, narušují hodnocení účinků nebo bezpečnosti hodnoceného přípravku nebo postupy studie
  • Významné poškození plic nebo srdce
  • Předchozí transplantace pevných orgánů (srdce, játra, ledviny, plíce) nebo transplantace krvetvorných buněk

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CABA-201
AChR protilátka-pozitivní kohorta AChR protilátka-negativní kohorta
Biologický: CABA-201
Jednorázová intravenózní infuze CABA-201 v jedné dávce po předběžné úpravě fludarabinem a cyklofosfamidem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit výskyt a závažnost nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Až 28 dní po infuzi CABA-201
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní léčby, ať už je nebo není považována za související se studijní léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního výsledku vyšetřování), symptom nebo onemocnění (nové nebo exacerbované) dočasně spojené s použitím studijní léčby. Termín AE se používá pro zahrnutí závažných i nezávažných AE.
Až 28 dní po infuzi CABA-201

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Charakterizovat farmakodynamiku (PD)
Časové okno: Až 156 týdnů
Hladiny B buněk v krvi
Až 156 týdnů
Charakterizovat farmakokinetiku (PK)
Časové okno: Až 156 týdnů
Hladiny CABA-201-pozitivních T buněk v krvi
Až 156 týdnů
Vyhodnotit výskyt a závažnost nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Až 156 týdnů
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní léčby, ať už je nebo není považována za související se studijní léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního výsledku vyšetřování), symptom nebo onemocnění (nové nebo exacerbované) dočasně spojené s použitím studijní léčby. Termín AE se používá pro zahrnutí závažných i nezávažných AE.
Až 156 týdnů
Vyhodnotit biomarkery související s onemocněním
Časové okno: Až 156 týdnů
Hladiny MG-specifických autoprotilátek v séru
Až 156 týdnů
Vyhodnotit účinnost změnou skóre Myasthenia Gravis – aktivity denního života (MG-ADL) v průběhu času.
Časové okno: Až 156 týdnů
Stupnice MG-ADL je ověřený nástroj spravovaný kvalifikovaným hodnotitelem s 8 oblastmi činností každodenního života, jak uvádějí pacienti: mluvení, žvýkání, polykání, dýchání, schopnost čistit si zuby nebo česat vlasy, schopnost vstát ze židle, dvojité vidění a pokles očních víček. V každé oblasti se skóre pohybuje od 0 (normální) do 3 (nejzávažnější). Celkové skóre je součtem všech dílčích skóre.
Až 156 týdnů
Vyhodnotit účinnost změnou skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG) v průběhu času.
Časové okno: Až 156 týdnů
Skóre QMG je 13-ti položková škála, kterou provádí kvalifikovaný hodnotitel k hodnocení závažnosti onemocnění u pacientů s MG. Celkové skóre se pohybuje od minimálně 0 (žádné myastenické nálezy) do 39 (maximální myastenické deficity).
Až 156 týdnů
Vyhodnotit účinnost změnou skóre Myasthenia Gravis Composite (MGC) v průběhu času.
Časové okno: Až 156 týdnů
Škála MGC je lékařský nástroj pro hodnocení symptomů a poruch MG pacientů. Zahrnuje 10 domén a celkové skóre se pohybuje od 0 (normální) do 50 (nejzávažnější).
Až 156 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cabaletta Bio

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Medical Director, Cabaletta Bio

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. března 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

11. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAB-201-004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis (gMG)

Klinické studie na CABA-201

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit