Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

RESET-MG: En studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av CABA-201 hos deltagare med generaliserad myasthenia gravis

12 augusti 2026 uppdaterad av: Cabaletta Bio

RESET-MG: En öppen fas 1/2-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av autologa CD19-specifika chimära antigenreceptor-T-celler (CABA-201) hos deltagare med generaliserad myasthenia gravis

RESET-MG: En fas 1/2 öppen studie för att utvärdera säkerheten och effekten av CABA-201 hos deltagare med generaliserad myasthenia gravis

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Myasthenia gravis (MG) är en sällsynt autoimmun sjukdom som kännetecknas av autoantikroppssvar som orsakar defekt överföring av signaler vid den neuromuskulära korsningen, vilket resulterar i ett distinkt mönster av svaghet. Patienter med generaliserad MG (gMG) upplever vanligtvis symtom associerade med ögonsjukdom utöver svaghet hos många andra frivilliga muskelgrupper, inklusive extremitets-, bulbar- och andningsmuskler. MG anses vara ett klassiskt exempel på en B-cellsmedierad autoimmun sjukdom. För närvarande finns det inga botande behandlingar för MG. Denna studie genomförs för att utvärdera säkerheten och effekten av en undersökningscellterapi, CABA-201, som kan ges till patienter med gMG. En engångsdos av CABA-201 i kombination med cyklofosfamid (CY) och fludarabin (FLU) kommer att utvärderas.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

24

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Rekrytering
        • University of California Irvine
        • Huvudutredare:
          • Ali Habib, MD
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • Rekrytering
        • UC Davis, Department of Neurology
        • Huvudutredare:
          • David Richman, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Rekrytering
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dr. Min Kang, MD
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic Florida
        • Huvudutredare:
          • Dr. Jaimin Shah, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Northwestern Memorial Hospital
        • Huvudutredare:
          • Dr. Arjun Seth, MD
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Rekrytering
        • University of Kansas Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Mazen Dimachkie, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Rekrytering
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Pushpa Narayanaswami, MD
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
        • Rekrytering
        • University of Massachusetts Chan Medical School
        • Huvudutredare:
          • Dr. Margaret A. Owegi, DO
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Elie Naddaf, M.D.
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • Rekrytering
        • University of Rochester Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Dr. Alexis Lizarraga, MD, MS
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dr. Nizar Chahin, M.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Houston Methodist Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dr. Sheetal Shroff, MD
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Huvudutredare:
          • Uday Popat, MD
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Baylor College of Medicine Neurology Department
        • Huvudutredare:
          • Milvia Pleitez, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98122

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder ≥18 och ≤70 år
  • Diagnos av MG med generaliserad muskelsvaghet som uppfyller kriterierna enligt definitionen av MGFA klass II, III, IVa och IVb.
  • Diagnos av seropositiv (autoantikroppar AChR, MuSK och/eller LRP4) eller seronegativ MG

Exklusions kriterier:

  • Kontraindikation mot leukaferes
  • Anamnes på anafylaktisk eller allvarlig systemisk reaktion på fludarabin, cyklofosfamid eller någon av deras metaboliter
  • Aktiv infektion som kräver medicinsk intervention vid screening
  • Aktuella symtom på allvarliga, progressiva eller okontrollerade njur-, lever-, hematologiska, gastrointestinala, pulmonella, psykiatriska, hjärt-, neurologiska eller cerebrala sjukdomar, inklusive allvarliga och okontrollerade infektioner, såsom sepsis och opportunistiska infektioner.
  • Samtidiga medicinska tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan innebära att försökspersonen löper en oacceptabel risk för deltagande i denna studie, stör bedömningen av undersökningsproduktens effekter eller säkerhet eller med studieprocedurerna
  • Betydande lung- eller hjärtsvikt
  • Tidigare solid organ (hjärta, lever, njure, lung) transplantation eller hematopoetisk celltransplantation

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CABA-201
AChR Antibody-Positive Cohort or AChR Antibody-Negative Cohort
Biologisk: CABA-201
Enstaka intravenös infusion av CABA-201 på en enstaka dosnivå efter förkonditionering med fludarabin och cyklofosfamid
Biologisk: CABA-201
Enkel intravenös infusion av CABA-201 i stigande dosnivåer utan förbehandling
Experimentell: CABA-201, No Preconditioning
Infusion of CABA-201 with no preconditioning in subjects with gMG
Biologisk: CABA-201
Enstaka intravenös infusion av CABA-201 på en enstaka dosnivå efter förkonditionering med fludarabin och cyklofosfamid
Biologisk: CABA-201
Enkel intravenös infusion av CABA-201 i stigande dosnivåer utan förbehandling

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att utvärdera förekomst och svårighetsgrad av biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till 28 dagar efter CABA-201-infusion
En AE är alla ogynnsamma medicinska händelser hos en patient eller deltagare i en klinisk studie, tillfälligt förknippad med användningen av studiebehandling, oavsett om den anses relaterad till studiebehandlingen eller inte. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt resultat av en undersökning), symtom eller sjukdom (ny eller förvärrad) som är tidsmässigt förknippad med användningen av studiebehandling. Termen AE används för att inkludera både allvarliga och icke-allvarliga AE.
Upp till 28 dagar efter CABA-201-infusion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Att karakterisera farmakodynamiken (PD)
Tidsram: Upp till 156 veckor
Nivåer av B-celler i blodet
Upp till 156 veckor
Att karakterisera farmakokinetiken (PK)
Tidsram: Upp till 156 veckor
Nivåer av CABA-201-positiva T-celler i blodet
Upp till 156 veckor
För att utvärdera förekomsten och svårighetsgraden av biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till 156 veckor
En AE är alla ogynnsamma medicinska händelser hos en patient eller deltagare i en klinisk studie, tillfälligt förknippad med användningen av studiebehandling, oavsett om den anses relaterad till studiebehandlingen eller inte. En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt resultat av en undersökning), symtom eller sjukdom (ny eller förvärrad) som är tidsmässigt förknippad med användningen av studiebehandling. Termen AE används för att inkludera både allvarliga och icke-allvarliga AE.
Upp till 156 veckor
Att utvärdera sjukdomsrelaterade biomarkörer
Tidsram: Upp till 156 veckor
Nivåer av MG-specifika autoantikroppar i serumet
Upp till 156 veckor
Att utvärdera effektivitet genom förändring av Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living (MG-ADL) poäng över tid.
Tidsram: Upp till 156 veckor
MG-ADL-skalan är ett validerat instrument som administreras av en kvalificerad bedömare med 8 aktiviteter i det dagliga livet som rapporterats av patienter: prata, tugga, svälja, andas, förmåga att borsta tänder eller kamma hår, förmåga att resa sig från en stol, dubbelseende och hängande ögonlock. I varje område varierar poängen från 0 (normal) till 3 (allvarligst). Den totala poängen är summan av alla delpoäng.
Upp till 156 veckor
Att utvärdera effektivitet genom förändring av Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) poäng över tid.
Tidsram: Upp till 156 veckor
QMG-poängen är en 13-punktsskala utförd av en kvalificerad bedömare för att utvärdera sjukdomens svårighetsgrad hos patienter med MG. Den totala poängen varierar från ett minimum av 0 (inga myasteniska fynd) till 39 (maximala myasteniska underskott).
Upp till 156 veckor
Att utvärdera effekt genom förändring av Myasthenia Gravis Composite (MGC) poäng över tid.
Tidsram: Upp till 156 veckor
MGC-skalan är ett läkarrapporterat instrument för bedömning av MG-patienters symtom och funktionsnedsättningar. Den innehåller 10 domäner och den totala poängen varierar från 0 (normal) till 50 (allvarligst).
Upp till 156 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Cabaletta Bio

Utredare

  • Studiestol: Medical Director, Cabaletta Bio

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 december 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 september 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 mars 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 april 2024

Första postat (Faktisk)

11 april 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CAB-201-004

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera