Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RESET-MG: Tutkimus CABA-201:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis

keskiviikko 24. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Cabaletta Bio

RESET-MG: Vaihe 1/2, avoin tutkimus autologisten CD19-spesifisten kimeeristen antigeenireseptori-T-solujen (CABA-201) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis

RESET-MG: Vaiheen 1/2 avoin tutkimus CABA-201:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Myasthenia gravis (MG) on harvinainen autoimmuunisairaus, jolle on tunnusomaista autovasta-ainevasteet, jotka aiheuttavat virheellisen signaalin välityksen hermo-lihasliitoksessa, mikä johtaa erottuvaan heikkousmalliin. Potilaat, joilla on yleistynyt MG (gMG), kokevat tyypillisesti silmäsairauksiin liittyviä oireita monien muiden vapaaehtoisten lihasryhmien, mukaan lukien raajojen, bulbar- ja hengityslihasten, heikkouden lisäksi. MG:tä pidetään klassisena esimerkkinä B-soluvälitteisestä autoimmuunisairaudesta. Tällä hetkellä MG:lle ei ole parantavia hoitoja. Tämä tutkimus tehdään GMG-potilaille annettavan tutkittavan soluterapian CABA-201 turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi. Yksittäinen CABA-201-annos yhdessä syklofosfamidin (CY) ja fludarabiinin (FLU) kanssa arvioidaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

12

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä ≥18 ja ≤70 vuotta
  • MG:n diagnoosi yleistyneellä lihasheikkoudella, joka täyttää MGFA-luokkien II, III, IVa ja IVb määrittämät kriteerit.
  • Seropositiivisen (autovasta-aineet AChR, MuSK ja/tai LRP4) tai seronegatiivisen MG:n diagnoosi

Poissulkemiskriteerit:

  • Leukafereesin vasta-aihe
  • Aiempi anafylaktinen tai vaikea systeeminen reaktio fludarabiinille, syklofosfamidille tai mille tahansa niiden metaboliitteille
  • Aktiivinen infektio, joka vaatii lääkärinhoitoa seulonnassa
  • Vakavien, etenevien tai hallitsemattomien munuais-, maksa-, hematologisten, maha-suolikanavan, keuhkojen, psykiatristen, sydän-, neurologisten tai aivosairauksien nykyiset oireet, mukaan lukien vakavat ja hallitsemattomat infektiot, kuten sepsis ja opportunistiset infektiot.
  • Samanaikaiset sairaudet, jotka voivat tutkijan mielestä asettaa koehenkilölle kohtuuttoman riskin osallistua tähän tutkimukseen, häiritä tutkimustuotteen vaikutusten tai turvallisuuden arviointia tai tutkimusmenetelmiä
  • Merkittävä keuhkojen tai sydämen vajaatoiminta
  • Aiempi kiinteä elin (sydän, maksa, munuainen, keuhko) tai hematopoieettisten solujen siirto

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CABA-201
AChR-vasta-ainepositiivinen kohortti AChR-vasta-aine-negatiivinen kohortti
Biologinen: CABA-201
Yksi suonensisäinen CABA-201-infuusio yhdellä annoksella fludarabiinilla ja syklofosfamidilla tehdyn esikäsittelyn jälkeen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida haittatapahtumien ilmaantuvuutta ja vakavuutta
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää CABA-201-infuusion jälkeen
AE on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliinisen tutkimuksen osallistujalla, joka liittyy ajallisesti tutkimushoidon käyttöön riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän tutkimushoitoon vai ei. AE voi siksi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien tutkimuksen epänormaali tulos), oire tai sairaus (uusi tai pahentunut), joka liittyy ajallisesti tutkimushoidon käyttöön. Termiä AE käytetään sisältämään sekä vakavat että ei-vakavat AE.
Jopa 28 päivää CABA-201-infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakodynamiikan (PD) karakterisointi
Aikaikkuna: Jopa 156 viikkoa
B-solujen määrä veressä
Jopa 156 viikkoa
Farmakokinetiikka (PK) karakterisoida
Aikaikkuna: Jopa 156 viikkoa
CABA-201-positiivisten T-solujen tasot veressä
Jopa 156 viikkoa
Arvioida haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 156 viikkoa
AE on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliinisen tutkimuksen osallistujalla, joka liittyy ajallisesti tutkimushoidon käyttöön riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän tutkimushoitoon vai ei. AE voi siksi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien tutkimuksen epänormaali tulos), oire tai sairaus (uusi tai pahentunut), joka liittyy ajallisesti tutkimushoidon käyttöön. Termiä AE käytetään sisältämään sekä vakavat että ei-vakavat AE.
Jopa 156 viikkoa
Arvioida sairauteen liittyviä biomarkkereita
Aikaikkuna: Jopa 156 viikkoa
MG-spesifisten autovasta-aineiden tasot seerumissa
Jopa 156 viikkoa
Tehon arvioimiseksi Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living (MG-ADL) -pisteiden muutoksen perusteella ajan myötä.
Aikaikkuna: Jopa 156 viikkoa
MG-ADL-asteikko on validoitu instrumentti, jota hallinnoi pätevä arvioija ja jolla on kahdeksan päivittäisen elämän osa-aluetta potilaiden raportoimien mukaan: puhuminen, pureskelu, nieleminen, hengitys, kyky harjata hampaita tai kampata hiuksia, kyky nousta tuolista, kaksoisnäkö ja silmäluomien roikkuminen. Jokaisella alueella pisteet vaihtelevat 0:sta (normaali) 3:een (vakavin). Kokonaispistemäärä on kaikkien osapisteiden summa.
Jopa 156 viikkoa
Tehon arvioiminen kvantitatiivisen myasthenia gravis (QMG) -pistemäärän muutoksen perusteella ajan myötä.
Aikaikkuna: Jopa 156 viikkoa
QMG-pistemäärä on 13 kohdan asteikko, jonka suorittaa pätevä arvioija arvioidakseen taudin vakavuutta potilailla, joilla on MG. Kokonaispistemäärä vaihtelee vähintään 0:sta (ei myasteenisia löydöksiä) 39:ään (maksimi myasteeninen puute).
Jopa 156 viikkoa
Tehon arvioiminen Myasthenia Gravis Composite (MGC) -pistemäärän muutoksen perusteella ajan myötä.
Aikaikkuna: Jopa 156 viikkoa
MGC-asteikko on lääkärin ilmoittama instrumentti MG-potilaiden oireiden ja vaurioiden arvioimiseen. Se sisältää 10 verkkotunnusta, ja kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (normaali) 50:een (vakavin).
Jopa 156 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cabaletta Bio

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Medical Director, Cabaletta Bio

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Torstai 1. elokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. syyskuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. syyskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 21. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 11. huhtikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 25. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAB-201-004

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Yleistynyt myasthenia gravis (gMG)

Kliiniset tutkimukset CABA-201

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Senegal

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa