Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

RESET-MG: En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​CABA-201 hos deltagere med generaliseret myasthenia gravis

12. august 2026 opdateret af: Cabaletta Bio

RESET-MG: En fase 1/2, åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​autologe CD19-specifikke kimære antigenreceptor-T-celler (CABA-201) hos deltagere med generaliseret myasthenia gravis

RESET-MG: En fase 1/2 åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​CABA-201 hos deltagere med generaliseret myasthenia gravis

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Myasthenia gravis (MG) er en sjælden autoimmun lidelse karakteriseret ved autoantistofreaktioner, der forårsager defekt transmission af signaler ved det neuromuskulære kryds, hvilket resulterer i et karakteristisk mønster af svaghed. Patienter med generaliseret MG (gMG) oplever typisk symptomer forbundet med øjensygdom ud over svaghed i mange andre frivillige muskelgrupper, herunder ekstremitets-, bulbar- og respiratoriske muskler. MG betragtes som et klassisk eksempel på en B-cellemedieret autoimmun sygdom. I øjeblikket er der ingen helbredende behandlinger for MG. Denne undersøgelse udføres for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​en undersøgelsescelleterapi, CABA-201, som kan gives til patienter med gMG. En enkelt dosis CABA-201 i kombination med cyclophosphamid (CY) og fludarabin (FLU) vil blive evalueret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • University of California Irvine
        • Ledende efterforsker:
          • Ali Habib, MD
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Rekruttering
        • UC Davis, Department of Neurology
        • Ledende efterforsker:
          • David Richman, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Min Kang, MD
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Florida
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Jaimin Shah, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern Memorial Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Arjun Seth, MD
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Mazen Dimachkie, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Pushpa Narayanaswami, MD
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • Rekruttering
        • University of Massachusetts Chan Medical School
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Margaret A. Owegi, DO
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Elie Naddaf, M.D.
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • Rekruttering
        • University of Rochester Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Alexis Lizarraga, MD, MS
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Nizar Chahin, M.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Houston Methodist Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Sheetal Shroff, MD
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Uday Popat, MD
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine Neurology Department
        • Ledende efterforsker:
          • Milvia Pleitez, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98122

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥18 og ≤70 år
  • Diagnose af MG med generaliseret muskelsvaghed, der opfylder kriterier som defineret af MGFA klasse II, III, IVa og IVb.
  • Diagnose af seropositive (autoantistoffer AChR, MuSK og/eller LRP4) eller seronegativ MG

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikation til leukaferese
  • Anamnese med anafylaktisk eller alvorlig systemisk reaktion på fludarabin, cyclophosphamid eller nogen af ​​deres metabolitter
  • Aktiv infektion, der kræver medicinsk intervention ved screening
  • Aktuelle symptomer på alvorlig, progressiv eller ukontrolleret nyre-, lever-, hæmatologisk, gastrointestinal, pulmonal, psykiatrisk, hjerte-, neurologisk eller cerebral sygdom, herunder alvorlige og ukontrollerede infektioner, såsom sepsis og opportunistiske infektioner.
  • Samtidige medicinske tilstande, der efter investigatorens mening kan udsætte forsøgspersonen for en uacceptabel risiko for deltagelse i denne undersøgelse, forstyrrer vurderingen af ​​undersøgelsesproduktets virkninger eller sikkerhed eller med undersøgelsesprocedurerne
  • Betydelig lunge- eller hjertefunktionsnedsættelse
  • Tidligere fast organ (hjerte, lever, nyre, lunge) transplantation eller hæmatopoietisk celletransplantation

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CABA-201
AChR Antibody-Positive Cohort or AChR Antibody-Negative Cohort
Biologisk: CABA-201
Enkelt intravenøs infusion af CABA-201 på et enkelt dosisniveau efter prækonditionering med fludarabin og cyclophosphamid
Biologisk: CABA-201
Enkelt intravenøs infusion af CABA-201 i stigende dosisniveauer uden forbehandling
Eksperimentel: CABA-201, No Preconditioning
Infusion of CABA-201 with no preconditioning in subjects with gMG
Biologisk: CABA-201
Enkelt intravenøs infusion af CABA-201 på et enkelt dosisniveau efter prækonditionering med fludarabin og cyclophosphamid
Biologisk: CABA-201
Enkelt intravenøs infusion af CABA-201 i stigende dosisniveauer uden forbehandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Op til 28 dage efter CABA-201 infusion
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient eller klinisk undersøgelsesdeltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesbehandling, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesbehandlingen eller ej. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt resultat af en undersøgelse), symptom eller sygdom (ny eller forværret) tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesbehandling. Udtrykket AE bruges til at inkludere både alvorlige og ikke-alvorlige AE'er.
Op til 28 dage efter CABA-201 infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At karakterisere farmakodynamikken (PD)
Tidsramme: Op til 156 uger
Niveauer af B-celler i blodet
Op til 156 uger
At karakterisere farmakokinetikken (PK)
Tidsramme: Op til 156 uger
Niveauer af CABA-201-positive T-celler i blodet
Op til 156 uger
For at evaluere forekomsten og sværhedsgraden af ​​bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Op til 156 uger
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient eller klinisk undersøgelsesdeltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesbehandling, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesbehandlingen eller ej. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt resultat af en undersøgelse), symptom eller sygdom (ny eller forværret) tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesbehandling. Udtrykket AE bruges til at inkludere både alvorlige og ikke-alvorlige AE'er.
Op til 156 uger
At evaluere sygdomsrelaterede biomarkører
Tidsramme: Op til 156 uger
Niveauer af MG-specifikke autoantistoffer i serum
Op til 156 uger
At evaluere effektivitet ved ændring i Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living (MG-ADL) score over tid.
Tidsramme: Op til 156 uger
MG-ADL-skalaen er et valideret instrument administreret af en kvalificeret bedømmer med 8 dagligdagsaktiviteter som rapporteret af patienter: at tale, tygge, synke, trække vejret, evne til at børste tænder eller rede hår, evne til at rejse sig fra en stol, dobbeltsyn og øjenlåg hængende. I hvert område varierer scoren fra 0 (normal) til 3 (mest alvorlig). Den samlede score er summen af ​​alle subscores.
Op til 156 uger
At evaluere effektivitet ved ændring i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score over tid.
Tidsramme: Op til 156 uger
QMG-scoren er en 13-punktsskala udført af en kvalificeret bedømmer for at evaluere sygdommens sværhedsgrad hos patienter med MG. Den samlede score spænder fra et minimum på 0 (ingen myastheniske fund) til 39 (maksimale myastheniske underskud).
Op til 156 uger
At evaluere effektivitet ved ændring i Myasthenia Gravis Composite (MGC) score over tid.
Tidsramme: Op til 156 uger
MGC-skalaen er et lægerapporteret instrument til vurdering af MG-patienters symptomer og svækkelse. Det omfatter 10 domæner, og den samlede score spænder fra 0 (normal) til 50 (mest alvorlig).
Op til 156 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cabaletta Bio

Efterforskere

  • Studiestol: Medical Director, Cabaletta Bio

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. december 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. marts 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. april 2024

Først opslået (Faktiske)

11. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAB-201-004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner