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RESET-MG: uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di CABA-201 nei partecipanti con miastenia gravis generalizzata

12 agosto 2026 aggiornato da: Cabaletta Bio

RESET-MG: uno studio di fase 1/2 in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule T autologhe del recettore dell'antigene chimerico specifico per CD19 (CABA-201) in partecipanti con miastenia grave generalizzata

RESET-MG: uno studio in aperto di fase 1/2 per valutare la sicurezza e l'efficacia di CABA-201 in partecipanti con miastenia grave generalizzata

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La miastenia gravis (MG) è una rara malattia autoimmune caratterizzata da risposte autoanticorpali che causano una trasmissione difettosa dei segnali a livello della giunzione neuromuscolare, determinando un caratteristico modello di debolezza. I pazienti con MG generalizzata (MGg) presentano tipicamente sintomi associati a malattie oculari oltre alla debolezza di molti altri gruppi muscolari volontari, inclusi i muscoli delle estremità, bulbari e respiratori. La MG è considerata un classico esempio di malattia autoimmune mediata dalle cellule B. Attualmente non esistono trattamenti curativi per la MG. Questo studio è stato condotto per valutare la sicurezza e l'efficacia di una terapia cellulare sperimentale, CABA-201, che può essere somministrata a pazienti con MGg. Verrà valutata una singola dose di CABA-201 in combinazione con ciclofosfamide (CY) e fludarabina (FLU).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • University of California Irvine
        • Investigatore principale:
          • Ali Habib, MD
        • Contatto:
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Reclutamento
        • UC Davis, Department of Neurology
        • Investigatore principale:
          • David Richman, MD
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California, San Francisco
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Min Kang, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Florida
        • Investigatore principale:
          • Dr. Jaimin Shah, MD
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Northwestern Memorial Hospital
        • Investigatore principale:
          • Dr. Arjun Seth, MD
        • Contatto:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Mazen Dimachkie, MD
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Pushpa Narayanaswami, MD
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • Reclutamento
        • University of Massachusetts Chan Medical School
        • Investigatore principale:
          • Dr. Margaret A. Owegi, DO
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Elie Naddaf, M.D.
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • Reclutamento
        • University of Rochester Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Dr. Alexis Lizarraga, MD, MS
        • Contatto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Science University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Nizar Chahin, M.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Houston Methodist Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Sheetal Shroff, MD
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Uday Popat, MD
        • Contatto:
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Baylor College of Medicine Neurology Department
        • Investigatore principale:
          • Milvia Pleitez, MD
        • Contatto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98122

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥18 e ≤70 anni
  • Diagnosi di MG con debolezza muscolare generalizzata che soddisfa i criteri definiti dalla classe MGFA II, III, IVa e IVb.
  • Diagnosi di MG sieropositiva (autoanticorpi AChR, MuSK e/o LRP4) o sieronegativa

Criteri di esclusione:

  • Controindicazione alla leucaferesi
  • Storia di reazione anafilattica o grave sistemica alla fludarabina, alla ciclofosfamide o ad uno qualsiasi dei loro metaboliti
  • Infezione attiva che richiede intervento medico allo screening
  • Sintomi attuali di malattie renali, epatiche, ematologiche, gastrointestinali, polmonari, psichiatriche, cardiache, neurologiche o cerebrali gravi, progressive o incontrollate, comprese infezioni gravi e incontrollate, come sepsi e infezioni opportunistiche.
  • Condizioni mediche concomitanti che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero esporre il soggetto a un rischio inaccettabile per la partecipazione a questo studio, interferire con la valutazione degli effetti o della sicurezza del prodotto sperimentale o con le procedure dello studio
  • Compromissione polmonare o cardiaca significativa
  • Precedente trapianto di organo solido (cuore, fegato, rene, polmone) o trapianto di cellule emopoietiche

Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CABA-201
AChR Antibody-Positive Cohort or AChR Antibody-Negative Cohort
Biologico: CABA-201
Singola infusione endovenosa di CABA-201 ad un unico livello di dose dopo precondizionamento con fludarabina e ciclofosfamide
Biologico: CABA-201
Infusione endovenosa singola di CABA-201 a livelli di dose crescenti senza precondizionamento
Sperimentale: CABA-201, No Preconditioning
Infusion of CABA-201 with no preconditioning in subjects with gMG
Biologico: CABA-201
Singola infusione endovenosa di CABA-201 ad un unico livello di dose dopo precondizionamento con fludarabina e ciclofosfamide
Biologico: CABA-201
Infusione endovenosa singola di CABA-201 a livelli di dose crescenti senza precondizionamento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l’incidenza e la gravità degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni dopo l'infusione di CABA-201
Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o partecipante a uno studio clinico, temporaneamente associato all'uso del trattamento in studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al trattamento in studio. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato anomalo di un'indagine), sintomo o malattia (nuova o esacerbata) temporaneamente associata all'uso del trattamento in studio. Il termine EA viene utilizzato per includere sia gli EA gravi che quelli non gravi.
Fino a 28 giorni dopo l'infusione di CABA-201

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Caratterizzare la farmacodinamica (PD)
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane
Livelli di cellule B nel sangue
Fino a 156 settimane
Caratterizzare la farmacocinetica (PK)
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane
Livelli di cellule T CABA-201 positive nel sangue
Fino a 156 settimane
Valutare l’incidenza e la gravità degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane
Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o partecipante a uno studio clinico, temporaneamente associato all'uso del trattamento in studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al trattamento in studio. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato anomalo di un'indagine), sintomo o malattia (nuova o esacerbata) temporaneamente associata all'uso del trattamento in studio. Il termine EA viene utilizzato per includere sia gli EA gravi che quelli non gravi.
Fino a 156 settimane
Valutare i biomarcatori correlati alla malattia
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane
Livelli di autoanticorpi specifici per MG nel siero
Fino a 156 settimane
Valutare l'efficacia in base alla variazione del punteggio Miastenia Gravis - Attività della vita quotidiana (MG-ADL) nel tempo.
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane
La scala MG-ADL è uno strumento validato somministrato da un valutatore qualificato con 8 aree di attività della vita quotidiana riferite dai pazienti: parlare, masticare, deglutire, respirare, capacità di lavarsi i denti o pettinarsi, capacità di alzarsi da una sedia, visione doppia e abbassamento delle palpebre. In ciascuna area, il punteggio varia da 0 (normale) a 3 (più grave). Il punteggio totale è la somma di tutti i sottopunteggi.
Fino a 156 settimane
Valutare l’efficacia in base alla variazione del punteggio quantitativo della miastenia grave (QMG) nel tempo.
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane
Il punteggio QMG è una scala di 13 elementi condotta da un valutatore qualificato per valutare la gravità della malattia nei pazienti con MG. Il punteggio totale varia da un minimo di 0 (nessun risultato miastenico) a 39 (massimo deficit miastenico).
Fino a 156 settimane
Valutare l’efficacia in base alla variazione del punteggio della Miastenia Gravis Composite (MGC) nel tempo.
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane
La scala MGC è uno strumento consigliato dai medici per la valutazione dei sintomi e dei disturbi dei pazienti con MG. Comprende 10 domini e il punteggio totale varia da 0 (normale) a 50 (più grave).
Fino a 156 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cabaletta Bio

Investigatori

  • Cattedra di studio: Medical Director, Cabaletta Bio

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 marzo 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

11 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAB-201-004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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