Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

RESET-MG: Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność CABA-201 u uczestników z uogólnioną miastenią

12 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Cabaletta Bio

RESET-MG: Otwarte badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności autologicznych, chimerycznych komórek T receptora antygenu specyficznych dla CD19 (CABA-201) u uczestników z uogólnioną miastenią

RESET-MG: Otwarte badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności CABA-201 u uczestników z uogólnioną miastenią

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Myasthenia gravis (MG) to rzadka choroba autoimmunologiczna charakteryzująca się reakcją autoprzeciwciał, która powoduje wadliwą transmisję sygnałów w połączeniach nerwowo-mięśniowych, co skutkuje charakterystycznym osłabieniem. Pacjenci z uogólnionym MG (gMG) zazwyczaj doświadczają objawów związanych z chorobą oczu, a także osłabienia wielu innych dobrowolnych grup mięśni, w tym mięśni kończyn, opuszki i mięśni oddechowych. MG uważa się za klasyczny przykład choroby autoimmunologicznej, w której pośredniczą komórki B. Obecnie nie ma leczenia leczniczego MG. Badanie to przeprowadza się w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności eksperymentalnej terapii komórkowej CABA-201, którą można podawać pacjentom z gMG. Ocenie zostanie poddana pojedyncza dawka CABA-201 w połączeniu z cyklofosfamidem (CY) i fludarabiną (FLU).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

24

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • University of California Irvine
        • Główny śledczy:
          • Ali Habib, MD
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Rekrutacyjny
        • UC Davis, Department of Neurology
        • Główny śledczy:
          • David Richman, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Min Kang, MD
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic Florida
        • Główny śledczy:
          • Dr. Jaimin Shah, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Northwestern Memorial Hospital
        • Główny śledczy:
          • Dr. Arjun Seth, MD
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Mazen Dimachkie, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Rekrutacyjny
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Pushpa Narayanaswami, MD
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • Rekrutacyjny
        • University of Massachusetts Chan Medical School
        • Główny śledczy:
          • Dr. Margaret A. Owegi, DO
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Elie Naddaf, M.D.
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • Rekrutacyjny
        • University of Rochester Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Dr. Alexis Lizarraga, MD, MS
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Nizar Chahin, M.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Houston Methodist Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Sheetal Shroff, MD
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Uday Popat, MD
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Baylor College of Medicine Neurology Department
        • Główny śledczy:
          • Milvia Pleitez, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98122

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥18 i ≤70 lat
  • Rozpoznanie MG z uogólnionym osłabieniem mięśni spełniającym kryteria określone w klasie II, III, IVa i IVb MGFA.
  • Diagnostyka seropozytywna (autoprzeciwciała AChR, MuSK i/lub LRP4) lub seronegatywna MG

Kryteria wyłączenia:

  • Przeciwwskazania do leukaferezy
  • Historia reakcji anafilaktycznej lub ciężkiej reakcji ogólnoustrojowej na fludarabinę, cyklofosfamid lub którykolwiek z ich metabolitów
  • Aktywna infekcja wymagająca interwencji medycznej podczas badań przesiewowych
  • Obecne objawy ciężkiej, postępującej lub niekontrolowanej choroby nerek, wątroby, hematologicznej, żołądkowo-jelitowej, płucnej, psychicznej, sercowej, neurologicznej lub mózgowej, w tym ciężkich i niekontrolowanych zakażeń, takich jak posocznica i zakażenia oportunistyczne.
  • Współistniejące schorzenia, które w opinii badacza mogą narazić uczestnika na niedopuszczalne ryzyko udziału w tym badaniu, zakłócać ocenę skutków lub bezpieczeństwa badanego produktu lub procedury badania
  • Znaczące uszkodzenie płuc lub serca
  • Przebyty przeszczep narządu miąższowego (serca, wątroby, nerek, płuc) lub przeszczep komórek krwiotwórczych

Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CABA-201
AChR Antibody-Positive Cohort or AChR Antibody-Negative Cohort
Biologiczny: CABA-201
Pojedynczy wlew dożylny CABA-201 na poziomie pojedynczej dawki po wstępnym kondycjonowaniu fludarabiną i cyklofosfamidem
Biologiczny: CABA-201
Pojedyncza dożylna infuzja preparatu CABA-201 w rosnących dawkach bez kondycjonowania
Eksperymentalny: CABA-201, No Preconditioning
Infusion of CABA-201 with no preconditioning in subjects with gMG
Biologiczny: CABA-201
Pojedynczy wlew dożylny CABA-201 na poziomie pojedynczej dawki po wstępnym kondycjonowaniu fludarabiną i cyklofosfamidem
Biologiczny: CABA-201
Pojedyncza dożylna infuzja preparatu CABA-201 w rosnących dawkach bez kondycjonowania

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena częstości występowania i nasilenia zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do 28 dni po infuzji CABA-201
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, czasowo związane ze stosowaniem badanego leczenia, niezależnie od tego, czy jest ono uważane za związane z badanym leczeniem, czy też nie. AE może zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowy wynik badania), objaw lub chorobę (nową lub zaostrzoną) czasowo związaną ze stosowaniem badanego leczenia. Termin AE stosowany jest w odniesieniu do zarówno poważnych, jak i mniej poważnych działań niepożądanych.
Do 28 dni po infuzji CABA-201

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby scharakteryzować farmakodynamikę (PD)
Ramy czasowe: Do 156 tygodni
Poziom komórek B we krwi
Do 156 tygodni
Scharakteryzować farmakokinetykę (PK)
Ramy czasowe: Do 156 tygodni
Poziomy limfocytów T CABA-201-dodatnich we krwi
Do 156 tygodni
Ocena częstości występowania i nasilenia zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do 156 tygodni
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, czasowo związane ze stosowaniem badanego leczenia, niezależnie od tego, czy jest ono uważane za związane z badanym leczeniem, czy też nie. AE może zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowy wynik badania), objaw lub chorobę (nową lub zaostrzoną) czasowo związaną ze stosowaniem badanego leczenia. Termin AE stosowany jest w odniesieniu do zarówno poważnych, jak i mniej poważnych działań niepożądanych.
Do 156 tygodni
Ocena biomarkerów związanych z chorobą
Ramy czasowe: Do 156 tygodni
Poziomy autoprzeciwciał specyficznych dla MG w surowicy
Do 156 tygodni
Ocena skuteczności na podstawie zmiany wyniku miastenii gravis w zakresie czynności życia codziennego (MG-ADL) w czasie.
Ramy czasowe: Do 156 tygodni
Skala MG-ADL jest zatwierdzonym narzędziem administrowanym przez wykwalifikowanego asesora, uwzględniającym 8 obszarów aktywności życia codziennego zgłaszanych przez pacjentów: mówienie, żucie, połykanie, oddychanie, umiejętność mycia zębów lub czesania włosów, zdolność wstawania z krzesła, podwójne widzenie i opadanie powiek. W każdym obszarze wynik waha się od 0 (normalny) do 3 (najbardziej poważny). Wynik całkowity jest sumą wszystkich wyników cząstkowych.
Do 156 tygodni
Ocena skuteczności poprzez zmianę wyniku ilościowego miastenii (QMG) w czasie.
Ramy czasowe: Do 156 tygodni
Wynik QMG to 13-punktowa skala przeprowadzana przez wykwalifikowanego asesora w celu oceny ciężkości choroby u pacjentów z MG. Całkowity wynik waha się od minimum 0 (brak zmian miastenicznych) do 39 (maksymalne deficyty miasteniczne).
Do 156 tygodni
Ocena skuteczności na podstawie zmiany wyniku w skali Myasthenia Gravis Composite (MGC) w czasie.
Ramy czasowe: Do 156 tygodni
Skala MGC jest narzędziem stosowanym przez lekarza, służącym do oceny objawów i upośledzenia pacjentów z MG. Obejmuje 10 domen, a łączny wynik waha się od 0 (normalny) do 50 (najbardziej poważny).
Do 156 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cabaletta Bio

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Medical Director, Cabaletta Bio

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 grudnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAB-201-004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj