Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

RESET-MG: исследование по оценке безопасности и эффективности CABA-201 у участников с генерализованной миастенией гравис

12 августа 2026 г. обновлено: Cabaletta Bio

RESET-MG: открытое исследование фазы 1/2 для оценки безопасности и эффективности аутологичных CD19-специфичных Т-клеток химерного антигенного рецептора (CABA-201) у участников с генерализованной миастенией гравис

RESET-MG: открытое исследование фазы 1/2 для оценки безопасности и эффективности CABA-201 у участников с генерализованной миастенией гравис

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Миастения гравис (МГ) — редкое аутоиммунное заболевание, характеризующееся выработкой аутоантител, вызывающих нарушение передачи сигналов в нервно-мышечных соединениях, что приводит к характерному характеру слабости. Пациенты с генерализованной МГ (гМГ) обычно испытывают симптомы, связанные с заболеванием глаз, в дополнение к слабости многих других групп мышц, включая мышцы конечностей, бульбарные и дыхательные мышцы. МГ считается классическим примером аутоиммунного заболевания, опосредованного В-клетками. В настоящее время не существует методов лечения МГ. Это исследование проводится для оценки безопасности и эффективности исследуемой клеточной терапии CABA-201, которую можно назначать пациентам с gMG. Будет оценена однократная доза CABA-201 в сочетании с циклофосфамидом (CY) и флударабином (FLU).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

24

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Рекрутинг
        • University of California Irvine
        • Главный следователь:
          • Ali Habib, MD
        • Контакт:
          • Alpha Clinic
          • Номер телефона: 949-824-3990
          • Электронная почта: alphaclinic@uci.edu
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Рекрутинг
        • UC Davis, Department of Neurology
        • Главный следователь:
          • David Richman, MD
        • Контакт:
          • Sahar Jammal
          • Номер телефона: 916-734-1798
          • Электронная почта: sjammal@ucdavis.edu
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • Рекрутинг
        • University of California, San Francisco
        • Контакт:
          • Zane Ashkar
          • Номер телефона: 415-501-0671
          • Электронная почта: Zane.Ashkar@ucsf.edu
        • Главный следователь:
          • Dr. Min Kang, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • University of Colorado
        • Главный следователь:
          • Amanda Piquet, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic Florida
        • Главный следователь:
          • Dr. Jaimin Shah, MD
        • Контакт:
          • Huy Tran CRC
          • Номер телефона: 904-953-4503
          • Электронная почта: Tran.Huy1@mayo.edu
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Northwestern Memorial Hospital
        • Главный следователь:
          • Dr. Arjun Seth, MD
        • Контакт:
          • Kaitlin King
          • Номер телефона: 312-921-2371
          • Электронная почта: Kaitlin.King@nm.org
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Рекрутинг
        • University of Kansas Medical Center
        • Главный следователь:
          • Mazen Dimachkie, MD
        • Контакт:
          • Lilli Saavedra
          • Номер телефона: 913-945-9937
          • Электронная почта: lsaavedra2@kumc.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Рекрутинг
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Pushpa Narayanaswami, MD
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • Рекрутинг
        • University of Massachusetts Chan Medical School
        • Главный следователь:
          • Dr. Margaret A. Owegi, DO
        • Контакт:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Контакт:
          • Bridget Neja
          • Номер телефона: 507-266-9150
          • Электронная почта: neja.bridget@mayo.edu
        • Главный следователь:
          • Elie Naddaf, M.D.
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Рекрутинг
        • Columbia University
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dr. Christina Ulane, MD
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • Рекрутинг
        • University of Rochester Medical Center
        • Главный следователь:
          • Dr. Alexis Lizarraga, MD, MS
        • Контакт:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Рекрутинг
        • Oregon Health & Science University
        • Контакт:
          • Katie Lewis
          • Номер телефона: 503-494-7394
          • Электронная почта: lewiskat@ohsu.edu
        • Главный следователь:
          • Dr. Nizar Chahin, M.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Houston Methodist Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dr. Sheetal Shroff, MD
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Главный следователь:
          • Uday Popat, MD
        • Контакт:
          • Meredith del Rosario
          • Номер телефона: 713-792-1416
          • Электронная почта: mcdel@mdanderson.org
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Baylor College of Medicine Neurology Department
        • Главный следователь:
          • Milvia Pleitez, MD
        • Контакт:
          • Victoria Herrick
          • Номер телефона: 713-798-5670
          • Электронная почта: victoria.herrick@bcm.edu
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98122
        • Рекрутинг
        • Swedish Neuroscience Research
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dr. Christyn Edmundson, MD
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст ≥18 и ≤70 лет
  • Диагностика MG с генерализованной мышечной слабостью, соответствующей критериям, определенным классом II, III, IVa и IVb MGFA.
  • Диагностика серопозитивной (аутоантитела AChR, MuSK и/или LRP4) или серонегативной МГ.

Критерий исключения:

  • Противопоказания к лейкаферезам
  • Анафилактические или тяжелые системные реакции в анамнезе на флударабин, циклофосфамид или любой из их метаболитов.
  • Активная инфекция, требующая медицинского вмешательства при скрининге
  • Текущие симптомы тяжелых, прогрессирующих или неконтролируемых заболеваний почек, печени, гематологических, желудочно-кишечных, легочных, психиатрических, сердечных, неврологических или церебральных заболеваний, включая тяжелые и неконтролируемые инфекции, такие как сепсис и оппортунистические инфекции.
  • Сопутствующие медицинские состояния, которые, по мнению исследователя, могут подвергнуть субъекта неприемлемому риску для участия в этом исследовании, помешать оценке эффектов или безопасности исследуемого продукта или процедурам исследования.
  • Значительное поражение легких или сердца
  • Предыдущая трансплантация твердых органов (сердца, печени, почек, легких) или трансплантация гемопоэтических клеток

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: CABA-201
AChR Antibody-Positive Cohort or AChR Antibody-Negative Cohort
Биологический: КАБА-201
Однократная внутривенная инфузия CABA-201 на уровне разовой дозы после предварительного кондиционирования флударабином и циклофосфамидом.
Биологический: CABA-201
Единичное внутривенное введение CABA-201 в возрастающих дозах без предварительной подготовки
Экспериментальный: CABA-201, No Preconditioning
Infusion of CABA-201 with no preconditioning in subjects with gMG
Биологический: КАБА-201
Однократная внутривенная инфузия CABA-201 на уровне разовой дозы после предварительного кондиционирования флударабином и циклофосфамидом.
Биологический: CABA-201
Единичное внутривенное введение CABA-201 в возрастающих дозах без предварительной подготовки

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить частоту и тяжесть нежелательных явлений (НЯ).
Временное ограничение: До 28 дней после инфузии CABA-201
НЯ – это любое неблагоприятное медицинское явление у пациента или участника клинического исследования, временно связанное с применением исследуемого лечения, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым лечением или нет. Таким образом, НЯ может представлять собой любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая аномальный результат исследования), симптом или заболевание (новое или обострившееся), временно связанные с применением исследуемого препарата. Термин НЯ используется для обозначения как серьезных, так и несерьезных НЯ.
До 28 дней после инфузии CABA-201

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Охарактеризовать фармакодинамику (ФД)
Временное ограничение: До 156 недель
Уровни B-клеток в крови
До 156 недель
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК)
Временное ограничение: До 156 недель
Уровни CABA-201-положительных Т-клеток в крови
До 156 недель
Оценить частоту и тяжесть нежелательных явлений (НЯ).
Временное ограничение: До 156 недель
НЯ – это любое неблагоприятное медицинское явление у пациента или участника клинического исследования, временно связанное с применением исследуемого лечения, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым лечением или нет. Таким образом, НЯ может представлять собой любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая аномальный результат исследования), симптом или заболевание (новое или обострившееся), временно связанные с применением исследуемого препарата. Термин НЯ используется для обозначения как серьезных, так и несерьезных НЯ.
До 156 недель
Для оценки биомаркеров, связанных с заболеванием
Временное ограничение: До 156 недель
Уровни MG-специфических аутоантител в сыворотке
До 156 недель
Оценить эффективность по изменению показателя миастении гравис – повседневная активность (MG-ADL) с течением времени.
Временное ограничение: До 156 недель
Шкала MG-ADL представляет собой проверенный инструмент, проводимый квалифицированным экспертом, с 8 областями повседневной деятельности по сообщениям пациентов: разговор, жевание, глотание, дыхание, способность чистить зубы или расчесывать волосы, способность вставать со стула, двоение в глазах и опущение век. В каждой области оценка варьируется от 0 (нормальная) до 3 (наиболее тяжелая). Общий балл представляет собой сумму всех подсчетов.
До 156 недель
Оценить эффективность по изменению количественного показателя миастении гравис (QMG) с течением времени.
Временное ограничение: До 156 недель
Оценка QMG представляет собой шкалу из 13 пунктов, проводимую квалифицированным экспертом для оценки тяжести заболевания у пациентов с MG. Общий балл варьируется от минимума 0 (отсутствие миастенических признаков) до 39 (максимальный миастенический дефицит).
До 156 недель
Оценить эффективность по изменению совокупного показателя миастении гравис (MGC) с течением времени.
Временное ограничение: До 156 недель
Шкала MGC представляет собой инструмент для оценки симптомов и нарушений у пациентов с МГ, сообщаемый врачами. Он включает 10 доменов, а общий балл варьируется от 0 (нормальный) до 50 (наиболее тяжелый).
До 156 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Cabaletta Bio

Следователи

  • Учебный стул: Medical Director, Cabaletta Bio

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 декабря 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 марта 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 апреля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 апреля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CAB-201-004

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться