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RESET-MG: Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CABA-201 bei Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis

14. Mai 2026 aktualisiert von: Cabaletta Bio

RESET-MG: Eine offene Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit autologer CD19-spezifischer chimärer Antigenrezeptor-T-Zellen (CABA-201) bei Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis

RESET-MG: Eine offene Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CABA-201 bei Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Myasthenia gravis (MG) ist eine seltene Autoimmunerkrankung, die durch Autoantikörperreaktionen gekennzeichnet ist, die eine fehlerhafte Signalübertragung an der neuromuskulären Verbindung verursachen, was zu einem ausgeprägten Schwächemuster führt. Bei Patienten mit generalisierter MG (gMG) treten typischerweise Symptome auf, die mit einer Augenerkrankung verbunden sind, zusätzlich zu einer Schwäche vieler anderer willkürlicher Muskelgruppen, einschließlich der Extremitäten-, Bulbus- und Atemmuskulatur. MG gilt als klassisches Beispiel einer B-Zell-vermittelten Autoimmunerkrankung. Derzeit gibt es keine heilende Behandlung für MG. Diese Studie wird durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit einer experimentellen Zelltherapie, CABA-201, zu bewerten, die Patienten mit gMG verabreicht werden kann. Eine Einzeldosis CABA-201 in Kombination mit Cyclophosphamid (CY) und Fludarabin (FLU) wird bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis, Department of Neurology
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Chan Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine Neurology Department
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98122
        • Swedish Neuroscience Research

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥18 und ≤70 Jahre
  • Diagnose von MG mit generalisierter Muskelschwäche, die die Kriterien der MGFA-Klassen II, III, IVa und IVb erfüllt.
  • Diagnose einer seropositiven (Autoantikörper AChR, MuSK und/oder LRP4) oder seronegativen MG

Ausschlusskriterien:

  • Kontraindikation für Leukapherese
  • Vorgeschichte einer anaphylaktischen oder schweren systemischen Reaktion auf Fludarabin, Cyclophosphamid oder einen ihrer Metaboliten
  • Aktive Infektion, die einen medizinischen Eingriff beim Screening erfordert
  • Aktuelle Symptome einer schweren, fortschreitenden oder unkontrollierten Nieren-, Leber-, hämatologischen, gastrointestinalen, pulmonalen, psychiatrischen, kardialen, neurologischen oder zerebralen Erkrankung, einschließlich schwerer und unkontrollierter Infektionen wie Sepsis und opportunistische Infektionen.
  • Begleiterkrankungen, die nach Ansicht des Prüfarztes den Probanden einem unzumutbaren Risiko für die Teilnahme an dieser Studie aussetzen könnten, beeinträchtigen die Beurteilung der Wirkung oder Sicherheit des Prüfpräparats oder die Studienabläufe
  • Erhebliche Lungen- oder Herzfunktionsstörung
  • Vorherige Organtransplantation (Herz, Leber, Niere, Lunge) oder hämatopoetische Zelltransplantation

Es können andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CABA-201
AChR-Antikörper-positive Kohorte AChR-Antikörper-negative Kohorte
Biologisch: CABA-201
Einmalige intravenöse Infusion von CABA-201 in einer Einzeldosis nach Vorkonditionierung mit Fludarabin und Cyclophosphamid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Bewertung der Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Bis zu 28 Tage nach der CABA-201-Infusion
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Patienten oder Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Anwendung einer Studienbehandlung verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um ein mit der Studienbehandlung zusammenhängendes Ereignis handelt oder nicht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines abnormalen Ergebnisses einer Untersuchung), jedes Symptom oder jede Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, die zeitlich mit der Anwendung des Studienmedikaments verbunden ist. Der Begriff UE umfasst sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende UE.
Bis zu 28 Tage nach der CABA-201-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Charakterisierung der Pharmakodynamik (PD)
Zeitfenster: Bis zu 156 Wochen
Spiegel der B-Zellen im Blut
Bis zu 156 Wochen
Zur Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK)
Zeitfenster: Bis zu 156 Wochen
Spiegel an CABA-201-positiven T-Zellen im Blut
Bis zu 156 Wochen
Um die Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse (UE) zu bewerten
Zeitfenster: Bis zu 156 Wochen
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Patienten oder Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Anwendung einer Studienbehandlung verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um ein mit der Studienbehandlung zusammenhängendes Ereignis handelt oder nicht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines abnormalen Ergebnisses einer Untersuchung), jedes Symptom oder jede Krankheit (neu oder verschlimmert) sein, die zeitlich mit der Anwendung des Studienmedikaments verbunden ist. Der Begriff UE umfasst sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende UE.
Bis zu 156 Wochen
Zur Bewertung krankheitsbedingter Biomarker
Zeitfenster: Bis zu 156 Wochen
Spiegel MG-spezifischer Autoantikörper im Serum
Bis zu 156 Wochen
Bewertung der Wirksamkeit anhand der Veränderung des Myasthenia Gravis – Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL)-Scores im Laufe der Zeit.
Zeitfenster: Bis zu 156 Wochen
Die MG-ADL-Skala ist ein validiertes Instrument, das von einem qualifizierten Gutachter verwaltet wird und 8 von Patienten angegebene Bereiche des täglichen Lebens umfasst: Sprechen, Kauen, Schlucken, Atmen, Fähigkeit, Zähne zu putzen oder Haare zu kämmen, Fähigkeit, von einem Stuhl aufzustehen, Doppeltsehen und hängendes Augenlid. In jedem Bereich reicht die Bewertung von 0 (normal) bis 3 (am schwersten). Der Gesamtscore ist die Summe aller Teilscores.
Bis zu 156 Wochen
Bewertung der Wirksamkeit anhand der Veränderung des Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-Scores im Laufe der Zeit.
Zeitfenster: Bis zu 156 Wochen
Der QMG-Score ist eine 13-Punkte-Skala, die von einem qualifizierten Gutachter zur Beurteilung der Schwere der Erkrankung bei Patienten mit MG durchgeführt wird. Der Gesamtscore reicht von mindestens 0 (keine myasthenischen Befunde) bis 39 (maximale myasthenische Defizite).
Bis zu 156 Wochen
Bewertung der Wirksamkeit anhand der Veränderung des Myasthenia Gravis Composite (MGC)-Scores im Laufe der Zeit.
Zeitfenster: Bis zu 156 Wochen
Die MGC-Skala ist ein von Ärzten empfohlenes Instrument zur Beurteilung der Symptome und Beeinträchtigungen von MG-Patienten. Es umfasst 10 Bereiche und die Gesamtpunktzahl reicht von 0 (normal) bis 50 (am schwersten).
Bis zu 156 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cabaletta Bio

Ermittler

  • Studienstuhl: Medical Director, Cabaletta Bio

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Dezember 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. März 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAB-201-004

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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