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RESET-MG: Um estudo para avaliar a segurança e eficácia do CABA-201 em participantes com miastenia gravis generalizada

12 de agosto de 2026 atualizado por: Cabaletta Bio

RESET-MG: Um estudo aberto de fase 1/2 para avaliar a segurança e eficácia de células T receptoras de antígeno quimérico específicas de CD19 autólogas (CABA-201) em participantes com miastenia gravis generalizada

RESET-MG: Um estudo aberto de fase 1/2 para avaliar a segurança e eficácia do CABA-201 em participantes com miastenia gravis generalizada

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A miastenia gravis (MG) é uma doença autoimune rara caracterizada por respostas de autoanticorpos que causam transmissão defeituosa de sinais na junção neuromuscular, resultando em um padrão distinto de fraqueza. Pacientes com MG generalizada (MGg) geralmente apresentam sintomas associados à doença ocular, além de fraqueza de muitos outros grupos musculares voluntários, incluindo músculos das extremidades, bulbares e respiratórios. MG é considerada um exemplo clássico de doença autoimune mediada por células B. Atualmente, não existem tratamentos curativos para MG. Este estudo está sendo conduzido para avaliar a segurança e eficácia de uma terapia celular experimental, CABA-201, que pode ser administrada a pacientes com gMG. Uma dose única de CABA-201 em combinação com ciclofosfamida (CY) e fludarabina (FLU) será avaliada.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

24

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • University of California Irvine
        • Investigador principal:
          • Ali Habib, MD
        • Contato:
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Recrutamento
        • UC Davis, Department of Neurology
        • Investigador principal:
          • David Richman, MD
        • Contato:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Recrutamento
        • University of California, San Francisco
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr. Min Kang, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic Florida
        • Investigador principal:
          • Dr. Jaimin Shah, MD
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Northwestern Memorial Hospital
        • Investigador principal:
          • Dr. Arjun Seth, MD
        • Contato:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Recrutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Investigador principal:
          • Mazen Dimachkie, MD
        • Contato:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Recrutamento
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Pushpa Narayanaswami, MD
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • Recrutamento
        • University of Massachusetts Chan Medical School
        • Investigador principal:
          • Dr. Margaret A. Owegi, DO
        • Contato:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Elie Naddaf, M.D.
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Recrutamento
        • University of Rochester Medical Center
        • Investigador principal:
          • Dr. Alexis Lizarraga, MD, MS
        • Contato:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health & Science University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr. Nizar Chahin, M.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Houston Methodist Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr. Sheetal Shroff, MD
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Uday Popat, MD
        • Contato:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Baylor College of Medicine Neurology Department
        • Investigador principal:
          • Milvia Pleitez, MD
        • Contato:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade ≥18 e ≤70 anos
  • Diagnóstico de MG com fraqueza muscular generalizada atendendo aos critérios definidos pelas classes II, III, IVa e IVb do MGFA.
  • Diagnóstico de MG soropositivo (autoanticorpos AChR, MuSK e/ou LRP4) ou soronegativo

Critério de exclusão:

  • Contra-indicação para leucaferese
  • História de reação anafilática ou sistêmica grave à fludarabina, ciclofosfamida ou qualquer um de seus metabólitos
  • Infecção ativa que requer intervenção médica na triagem
  • Sintomas atuais de doença renal, hepática, hematológica, gastrointestinal, pulmonar, psiquiátrica, cardíaca, neurológica ou cerebral grave, progressiva ou não controlada, incluindo infecções graves e não controladas, como sepse e infecções oportunistas.
  • Condições médicas concomitantes que, na opinião do investigador, possam colocar o sujeito em risco inaceitável de participação neste estudo, interferir na avaliação dos efeitos ou da segurança do produto sob investigação ou nos procedimentos do estudo
  • Comprometimento pulmonar ou cardíaco significativo
  • Transplante prévio de órgão sólido (coração, fígado, rim, pulmão) ou transplante de células hematopoiéticas

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: CABA-201
AChR Antibody-Positive Cohort or AChR Antibody-Negative Cohort
Biológico: CABA-201
Infusão intravenosa única de CABA-201 em dose única após pré-condicionamento com fludarabina e ciclofosfamida
Biológico: CABA-201
Infusão intravenosa única de CABA-201 em níveis de dose crescentes sem pré-condicionamento
Experimental: CABA-201, No Preconditioning
Infusion of CABA-201 with no preconditioning in subjects with gMG
Biológico: CABA-201
Infusão intravenosa única de CABA-201 em dose única após pré-condicionamento com fludarabina e ciclofosfamida
Biológico: CABA-201
Infusão intravenosa única de CABA-201 em níveis de dose crescentes sem pré-condicionamento

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar a incidência e gravidade dos eventos adversos (EAs)
Prazo: Até 28 dias após a infusão de CABA-201
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um paciente ou participante de um estudo clínico, temporariamente associada ao uso do tratamento do estudo, considerada ou não relacionada ao tratamento do estudo. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um resultado anormal de uma investigação), sintoma ou doença (nova ou exacerbada) temporariamente associada ao uso do tratamento do estudo. O termo EA é usado para incluir EAs graves e não graves.
Até 28 dias após a infusão de CABA-201

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Caracterizar a farmacodinâmica (PD)
Prazo: Até 156 semanas
Níveis de células B no sangue
Até 156 semanas
Para caracterizar a farmacocinética (PK)
Prazo: Até 156 semanas
Níveis de células T positivas para CABA-201 no sangue
Até 156 semanas
Avaliar a incidência e gravidade dos eventos adversos (EAs)
Prazo: Até 156 semanas
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um paciente ou participante de um estudo clínico, temporariamente associada ao uso do tratamento do estudo, considerada ou não relacionada ao tratamento do estudo. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um resultado anormal de uma investigação), sintoma ou doença (nova ou exacerbada) temporariamente associada ao uso do tratamento do estudo. O termo EA é usado para incluir EAs graves e não graves.
Até 156 semanas
Para avaliar biomarcadores relacionados à doença
Prazo: Até 156 semanas
Níveis de autoanticorpos específicos para MG no soro
Até 156 semanas
Para avaliar a eficácia pela mudança na pontuação de Miastenia Gravis - Atividades de Vida Diária (MG-ADL) ao longo do tempo.
Prazo: Até 156 semanas
A escala MG-ADL é um instrumento validado administrado por um avaliador qualificado com 8 áreas de atividades da vida diária relatadas pelos pacientes: falar, mastigar, engolir, respirar, capacidade de escovar os dentes ou pentear o cabelo, capacidade de levantar-se de uma cadeira, visão dupla e queda das pálpebras. Em cada área, a pontuação varia de 0 (normal) a 3 (mais grave). A pontuação total é a soma de todas as subpontuações.
Até 156 semanas
Para avaliar a eficácia pela mudança na pontuação quantitativa da miastenia gravis (QMG) ao longo do tempo.
Prazo: Até 156 semanas
A pontuação QMG é uma escala de 13 itens conduzida por um avaliador qualificado para avaliar a gravidade da doença em pacientes com MG. A pontuação total varia de um mínimo de 0 (sem achados miastênicos) a 39 (máximo de déficits miastênicos).
Até 156 semanas
Para avaliar a eficácia pela mudança na pontuação do Composto de Miastenia Gravis (MGC) ao longo do tempo.
Prazo: Até 156 semanas
A escala MGC é um instrumento relatado por médicos para a avaliação dos sintomas e deficiências dos pacientes com MG. Inclui 10 domínios e a pontuação total varia de 0 (normal) a 50 (mais grave).
Até 156 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Cabaletta Bio

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Medical Director, Cabaletta Bio

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de dezembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de março de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de abril de 2024

Primeira postagem (Real)

11 de abril de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CAB-201-004

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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