Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

RESET-MG: En studie for å evaluere sikkerheten og effekten av CABA-201 hos deltakere med generalisert myasthenia gravis

24. april 2024 oppdatert av: Cabaletta Bio

RESET-MG: En fase 1/2, åpen studie for å evaluere sikkerheten og effekten av autologe CD19-spesifikke kimære antigenreseptor-T-celler (CABA-201) hos deltakere med generalisert myasthenia gravis

RESET-MG: En fase 1/2 åpen studie for å evaluere sikkerheten og effekten av CABA-201 hos deltakere med generalisert myasthenia gravis

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Myasthenia gravis (MG) er en sjelden autoimmun lidelse karakterisert ved autoantistoffresponser som forårsaker defekt overføring av signaler ved det nevromuskulære krysset, noe som resulterer i et særegent mønster av svakhet. Pasienter med generalisert MG (gMG) opplever vanligvis symptomer assosiert med øyesykdom i tillegg til svakhet i mange andre frivillige muskelgrupper, inkludert ekstremitets-, bulbar- og respirasjonsmuskler. MG regnes som et klassisk eksempel på en B-cellemediert autoimmun sykdom. Foreløpig er det ingen kurative behandlinger for MG. Denne studien blir utført for å evaluere sikkerheten og effekten av en undersøkelsescelleterapi, CABA-201, som kan gis til pasienter med gMG. En enkeltdose av CABA-201 i kombinasjon med cyklofosfamid (CY) og fludarabin (FLU) vil bli evaluert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥18 og ≤70 år
  • Diagnose av MG med generalisert muskelsvakhet som oppfyller kriteriene som definert av MGFA klasse II, III, IVa og IVb.
  • Diagnose av seropositive (autoantistoffer AChR, MuSK og/eller LRP4) eller seronegativ MG

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikasjon mot leukaferese
  • Anamnese med anafylaktisk eller alvorlig systemisk reaksjon på fludarabin, cyklofosfamid eller noen av deres metabolitter
  • Aktiv infeksjon som krever medisinsk intervensjon ved screening
  • Aktuelle symptomer på alvorlig, progressiv eller ukontrollert nyre-, lever-, hematologisk, gastrointestinal, pulmonal, psykiatrisk, hjerte-, nevrologisk eller cerebral sykdom, inkludert alvorlige og ukontrollerte infeksjoner, som sepsis og opportunistiske infeksjoner.
  • Samtidige medisinske tilstander som, etter etterforskerens oppfatning, kan sette forsøkspersonen i en uakseptabel risiko for å delta i denne studien, forstyrrer vurderingen av effekten eller sikkerheten til undersøkelsesproduktet eller med studieprosedyrene
  • Betydelig lunge- eller hjertesvikt
  • Tidligere solid organ (hjerte, lever, nyre, lunge) transplantasjon eller hematopoetisk celletransplantasjon

Andre protokolldefinerte inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CABA-201
AChR-antistoff-positiv kohort AChR-antistoff-negativ kohort
Biologisk: CABA-201
Enkel intravenøs infusjon av CABA-201 på enkeltdosenivå etter prekondisjonering med fludarabin og cyklofosfamid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Inntil 28 dager etter CABA-201 infusjon
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en pasient eller klinisk studiedeltaker, midlertidig assosiert med bruk av studiebehandling, uansett om den anses relatert til studiebehandlingen eller ikke. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt resultat av en undersøkelse), symptom eller sykdom (ny eller forverret) som er tidsmessig forbundet med bruk av studiebehandling. Begrepet AE brukes til å inkludere både alvorlige og ikke-alvorlige AE.
Inntil 28 dager etter CABA-201 infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å karakterisere farmakodynamikken (PD)
Tidsramme: Opptil 156 uker
Nivåer av B-celler i blodet
Opptil 156 uker
For å karakterisere farmakokinetikken (PK)
Tidsramme: Opptil 156 uker
Nivåer av CABA-201-positive T-celler i blodet
Opptil 156 uker
For å evaluere forekomsten og alvorlighetsgraden av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Opptil 156 uker
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en pasient eller klinisk studiedeltaker, midlertidig assosiert med bruk av studiebehandling, uansett om den anses relatert til studiebehandlingen eller ikke. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt resultat av en undersøkelse), symptom eller sykdom (ny eller forverret) som er tidsmessig forbundet med bruk av studiebehandling. Begrepet AE brukes til å inkludere både alvorlige og ikke-alvorlige AE.
Opptil 156 uker
For å evaluere sykdomsrelaterte biomarkører
Tidsramme: Opptil 156 uker
Nivåer av MG-spesifikke autoantistoffer i serumet
Opptil 156 uker
For å evaluere effekt ved endring i Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living (MG-ADL) poengsum over tid.
Tidsramme: Opptil 156 uker
MG-ADL-skalaen er et validert instrument administrert av en kvalifisert bedømmer med 8 aktivitetsområder i dagliglivet som rapportert av pasienter: snakke, tygge, svelge, puste, evne til å pusse tenner eller gre hår, evne til å reise seg fra en stol, dobbeltsyn, og øyelokket henger. I hvert område varierer poengsummen fra 0 (normal) til 3 (mest alvorlig). Den totale poengsummen er summen av alle delpoeng.
Opptil 156 uker
For å evaluere effekt ved endring i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score over tid.
Tidsramme: Opptil 156 uker
QMG-skåren er en 13-elements skala utført av en kvalifisert bedømmer for å evaluere sykdommens alvorlighetsgrad hos pasienter med MG. Den totale poengsummen varierer fra minimum 0 (ingen myasteniske funn) til 39 (maksimale myasteniske underskudd).
Opptil 156 uker
For å evaluere effektiviteten ved endring i Myasthenia Gravis Composite (MGC)-score over tid.
Tidsramme: Opptil 156 uker
MGC-skalaen er et legerapportert instrument for vurdering av MG-pasienters symptomer og svekkelser. Den inkluderer 10 domener, og den totale poengsummen varierer fra 0 (normal) til 50 (mest alvorlig).
Opptil 156 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cabaletta Bio

Etterforskere

  • Studiestol: Medical Director, Cabaletta Bio

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. august 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. mars 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. april 2024

Først lagt ut (Faktiske)

11. april 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAB-201-004

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Generalisert myasthenia gravis (gMG)

Kliniske studier på CABA-201

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Senegal

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere