RESET-MG: 중증 근무력증 환자를 대상으로 CABA-201의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 연구
2026년 8월 12일 업데이트: Cabaletta Bio
RESET-MG: 중증 근무력증 환자를 대상으로 자가 CD19 특이적 키메라 항원 수용체 T 세포(CABA-201)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상 공개 라벨 연구
RESET-MG: 중증 근무력증 환자를 대상으로 CABA-201의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상 공개 라벨 연구
연구 개요
상세 설명
중증근육무력증(MG)은 자가항체 반응을 특징으로 하는 희귀 자가면역 질환으로, 신경근 접합부에서 신호 전달 결함을 유발하여 독특한 약화 패턴을 초래합니다.
전신 MG(gMG) 환자는 일반적으로 사지, 연수 및 호흡 근육을 포함한 많은 다른 수의근 그룹의 약화 외에도 안구 질환과 관련된 증상을 경험합니다.
MG는 B세포 매개 자가면역 질환의 전형적인 예로 간주됩니다.
현재 MG에 대한 완치 치료법은 없습니다.
본 연구는 gMG 환자에게 투여할 수 있는 시험용 세포치료제 CABA-201의 안전성과 유효성을 평가하기 위해 수행됩니다.
시클로포스파미드(CY) 및 플루다라빈(FLU)과 결합된 CABA-201의 단일 용량이 평가됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
24
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Cabaletta Bio
- 전화번호: 4444 267 759 3100
- 이메일: clinicaltrials@cabalettabio.com
연구 장소
-
-
California
-
Orange, California, 미국, 92868
- 모병
- University of California Irvine
-
수석 연구원:
- Ali Habib, MD
-
연락하다:
- Alpha Clinic
- 전화번호: 949-824-3990
- 이메일: alphaclinic@uci.edu
-
Sacramento, California, 미국, 95817
- 모병
- UC Davis, Department of Neurology
-
수석 연구원:
- David Richman, MD
-
연락하다:
- Sahar Jammal
- 전화번호: 916-734-1798
- 이메일: sjammal@ucdavis.edu
-
San Francisco, California, 미국, 94143
- 모병
- University of California, San Francisco
-
연락하다:
- Zane Ashkar
- 전화번호: 415-501-0671
- 이메일: Zane.Ashkar@ucsf.edu
-
수석 연구원:
- Dr. Min Kang, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- University of Colorado
-
수석 연구원:
- Amanda Piquet, MD
-
연락하다:
- Recruitment Specialist
- 전화번호: 303-724-4644
- 이메일: neuroresearch@cuanschutz.edu
-
연락하다:
- Alyssa Alviez
- 이메일: Alyssa.avilez@cuanschutz.edu
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- 모병
- Mayo Clinic Florida
-
수석 연구원:
- Dr. Jaimin Shah, MD
-
연락하다:
- Huy Tran CRC
- 전화번호: 904-953-4503
- 이메일: Tran.Huy1@mayo.edu
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 모병
- Northwestern Memorial Hospital
-
수석 연구원:
- Dr. Arjun Seth, MD
-
연락하다:
- Kaitlin King
- 전화번호: 312-921-2371
- 이메일: Kaitlin.King@nm.org
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- 모병
- University of Kansas Medical Center
-
수석 연구원:
- Mazen Dimachkie, MD
-
연락하다:
- Lilli Saavedra
- 전화번호: 913-945-9937
- 이메일: lsaavedra2@kumc.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- 모병
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
연락하다:
- Amy Lewandowski
- 전화번호: 617-667-2545
- 이메일: alewand2@bidmc.harvard.edu
-
수석 연구원:
- Pushpa Narayanaswami, MD
-
Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- 모병
- University of Massachusetts Chan Medical School
-
수석 연구원:
- Dr. Margaret A. Owegi, DO
-
연락하다:
- Catherine Douthwright
- 전화번호: 508-856-1524
- 이메일: Catherine.Douthwright@umassmed.edu
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Mayo Clinic - Rochester
-
연락하다:
- Bridget Neja
- 전화번호: 507-266-9150
- 이메일: neja.bridget@mayo.edu
-
수석 연구원:
- Elie Naddaf, M.D.
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- 모병
- Columbia University
-
연락하다:
- CPDM Nursing Navigator
- 전화번호: 212-342-5162
- 이메일: cpdm_celltherapy@lists.cumc.columbia.edu
-
수석 연구원:
- Dr. Christina Ulane, MD
-
Rochester, New York, 미국, 14642
- 모병
- University of Rochester Medical Center
-
수석 연구원:
- Dr. Alexis Lizarraga, MD, MS
-
연락하다:
- Olivia Tauriello
- 전화번호: 585-275-3707
- 이메일: Olivia_Tauriello@URMC.Rochester.edu
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- 모병
- Oregon Health & Science University
-
연락하다:
- Katie Lewis
- 전화번호: 503-494-7394
- 이메일: lewiskat@ohsu.edu
-
수석 연구원:
- Dr. Nizar Chahin, M.D.
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Houston Methodist Hospital
-
연락하다:
- Delrose A Vernon, BS, MBA, CCRP
- 전화번호: 346-238-8226
- 이메일: davernon@houstonmethodist.org
-
수석 연구원:
- Dr. Sheetal Shroff, MD
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
수석 연구원:
- Uday Popat, MD
-
연락하다:
- Meredith del Rosario
- 전화번호: 713-792-1416
- 이메일: mcdel@mdanderson.org
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Baylor College of Medicine Neurology Department
-
수석 연구원:
- Milvia Pleitez, MD
-
연락하다:
- Victoria Herrick
- 전화번호: 713-798-5670
- 이메일: victoria.herrick@bcm.edu
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98122
- 모병
- Swedish Neuroscience Research
-
연락하다:
- Mark Loreen
- 이메일: mark.loreen@swedish.org
-
수석 연구원:
- Dr. Christyn Edmundson, MD
-
연락하다:
- Desiree Iriarte
- 전화번호: 206-320-2282
- 이메일: desiree.iriarte@swedish.org
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18세 이상, 70세 이하
- MGFA 클래스 II, III, IVa 및 IVb에 정의된 기준을 충족하는 전신 근력 약화가 있는 MG를 진단합니다.
- 혈청양성(자가항체 AChR, MuSK 및/또는 LRP4) 또는 혈청음성 MG 진단
제외 기준:
- 백혈구분출술에 대한 금기 사항
- 플루다라빈, 시클로포스파미드 또는 이들의 대사산물에 대한 아나필락시스 또는 심각한 전신 반응의 병력
- 선별검사 시 의학적 개입이 필요한 활동성 감염
- 패혈증 및 기회 감염과 같은 심각하고 통제되지 않는 감염을 포함하여 중증, 진행성 또는 조절되지 않는 신장, 간, 혈액, 위장, 폐, 정신, 심장, 신경 또는 뇌 질환의 현재 증상.
- 연구자의 의견으로 피험자가 본 연구에 참여하는 데 허용할 수 없는 위험에 처할 수 있고, 연구 제품의 효과나 안전성 평가 또는 연구 절차를 방해할 수 있는 수반되는 의학적 상태
- 심각한 폐 또는 심장 손상
- 이전의 고형 장기(심장, 간, 신장, 폐) 이식 또는 조혈 세포 이식
프로토콜에 정의된 다른 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: CABA-201
AChR Antibody-Positive Cohort or AChR Antibody-Negative Cohort
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플루다라빈 및 사이클로포스파미드를 사용한 전처리 후 단일 용량 수준으로 CABA-201의 단일 정맥 주입
전처리 없이 점증적 용량 수준으로 CABA-201의 단일 정맥 주입
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실험적: CABA-201, No Preconditioning
Infusion of CABA-201 with no preconditioning in subjects with gMG
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플루다라빈 및 사이클로포스파미드를 사용한 전처리 후 단일 용량 수준으로 CABA-201의 단일 정맥 주입
전처리 없이 점증적 용량 수준으로 CABA-201의 단일 정맥 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용(AE)의 발생률과 중증도를 평가하기 위해
기간: CABA-201 주입 후 최대 28일
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AE는 연구 치료제와 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 치료제의 사용과 일시적으로 연관된 환자 또는 임상 연구 참가자의 모든 바람직하지 않은 의학적 사건입니다.
따라서 AE는 연구 치료제의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 조사 결과 포함), 증상 또는 질병(새로운 또는 악화된)일 수 있습니다.
AE라는 용어는 심각한 AE와 심각하지 않은 AE를 모두 포함하는 데 사용됩니다.
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CABA-201 주입 후 최대 28일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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약력학(PD)을 특성화하기 위해
기간: 최대 156주
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혈액 내 B 세포 수준
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최대 156주
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약동학(PK)을 특성화하기 위해
기간: 최대 156주
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혈액 내 CABA-201 양성 T 세포 수준
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최대 156주
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부작용(AE)의 발생률과 중증도를 평가하기 위해
기간: 최대 156주
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AE는 연구 치료제와 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 치료제의 사용과 일시적으로 연관된 환자 또는 임상 연구 참가자의 모든 바람직하지 않은 의학적 사건입니다.
따라서 AE는 연구 치료제의 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 조사 결과 포함), 증상 또는 질병(새로운 또는 악화된)일 수 있습니다.
AE라는 용어는 심각한 AE와 심각하지 않은 AE를 모두 포함하는 데 사용됩니다.
|
최대 156주
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질병 관련 바이오마커를 평가하기 위해
기간: 최대 156주
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혈청 내 MG 특이적 자가항체 수준
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최대 156주
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시간 경과에 따른 중증근육무력증 - 일상생활 활동(MG-ADL) 점수의 변화를 통해 효능을 평가합니다.
기간: 최대 156주
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MG-ADL 척도는 환자가 보고한 일상 생활 활동의 8가지 영역(말하기, 씹기, 삼키기, 호흡, 양치질 또는 머리 빗기 능력, 의자에서 일어나는 능력, 복시 및 눈꺼풀 처짐.
각 영역의 점수 범위는 0(정상)부터 3(가장 심각)까지입니다.
총점은 모든 하위 점수의 합입니다.
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최대 156주
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시간 경과에 따른 정량적 중증근육무력증(QMG) 점수의 변화를 통해 효능을 평가합니다.
기간: 최대 156주
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QMG 점수는 MG 환자의 질병 중증도를 평가하기 위해 자격을 갖춘 평가자가 실시한 13개 항목 척도입니다.
총점의 범위는 최소 0(근무력증 소견 없음)부터 39(최대 근무력증 결핍)까지입니다.
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최대 156주
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시간 경과에 따른 중증근육무력증 복합(MGC) 점수의 변화를 통해 효능을 평가합니다.
기간: 최대 156주
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MGC 척도는 MG 환자의 증상과 장애를 평가하기 위해 의사가 보고한 도구입니다.
10개의 도메인이 포함되어 있으며 총점의 범위는 0(정상)부터 50(가장 심각)까지입니다.
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최대 156주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 의자: Medical Director, Cabaletta Bio
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 12월 17일
기본 완료 (추정된)
2029년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 3월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 4월 5일
처음 게시됨 (실제)
2024년 4월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 12일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CAB-201-004
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .