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RESET-MG: un estudio para evaluar la seguridad y eficacia de CABA-201 en participantes con miastenia gravis generalizada

24 de abril de 2024 actualizado por: Cabaletta Bio

RESET-MG: un estudio abierto de fase 1/2 para evaluar la seguridad y eficacia de las células T autólogas del receptor de antígeno quimérico específico de CD19 (CABA-201) en participantes con miastenia gravis generalizada

RESET-MG: un estudio abierto de fase 1/2 para evaluar la seguridad y eficacia de CABA-201 en participantes con miastenia gravis generalizada

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La miastenia gravis (MG) es un trastorno autoinmune poco común caracterizado por respuestas de autoanticuerpos que causan una transmisión defectuosa de señales en la unión neuromuscular, lo que resulta en un patrón distintivo de debilidad. Los pacientes con MG generalizada (MGg) suelen experimentar síntomas asociados con enfermedades oculares además de debilidad de muchos otros grupos de músculos voluntarios, incluidos los músculos de las extremidades, bulbares y respiratorios. La MG se considera un ejemplo clásico de enfermedad autoinmune mediada por células B. Actualmente, no existen tratamientos curativos para la MG. Este estudio se lleva a cabo para evaluar la seguridad y eficacia de una terapia celular en investigación, CABA-201, que se puede administrar a pacientes con gMG. Se evaluará una dosis única de CABA-201 en combinación con ciclofosfamida (CY) y fludarabina (FLU).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad ≥18 y ≤70 años
  • Diagnóstico de MG con debilidad muscular generalizada que cumple con los criterios definidos por MGFA clase II, III, IVa y IVb.
  • Diagnóstico de MG seropositiva (autoanticuerpos AChR, MuSK y/o LRP4) o seronegativa

Criterio de exclusión:

  • Contraindicación para la leucoféresis.
  • Historia de reacción anafiláctica o sistémica grave a fludarabina, ciclofosfamida o cualquiera de sus metabolitos.
  • Infección activa que requiere intervención médica en el momento del cribado.
  • Síntomas actuales de enfermedad renal, hepática, hematológica, gastrointestinal, pulmonar, psiquiátrica, cardíaca, neurológica o cerebral grave, progresiva o no controlada, incluidas infecciones graves y no controladas, como sepsis e infecciones oportunistas.
  • Condiciones médicas concomitantes que, en opinión del investigador, podrían poner al sujeto en riesgo inaceptable para participar en este estudio, interferir con la evaluación de los efectos o la seguridad del producto en investigación o con los procedimientos del estudio.
  • Insuficiencia pulmonar o cardíaca significativa
  • Trasplante previo de órgano sólido (corazón, hígado, riñón, pulmón) o trasplante de células hematopoyéticas

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CABA-201
Cohorte con anticuerpos AChR positivos Cohorte con anticuerpos AChR negativos
Biológico: CABA-201
Infusión intravenosa única de CABA-201 a un nivel de dosis única después del acondicionamiento previo con fludarabina y ciclofosfamida

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la incidencia y gravedad de los eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 28 días después de la infusión de CABA-201
Un EA es cualquier suceso médico adverso en un paciente o participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso del tratamiento del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con el tratamiento del estudio. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable e involuntario (incluido un resultado anormal de una investigación), síntoma o enfermedad (nueva o exacerbada) asociada temporalmente con el uso del tratamiento del estudio. El término AA se utiliza para incluir AA tanto graves como no graves.
Hasta 28 días después de la infusión de CABA-201

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Caracterizar la farmacodinamia (PD)
Periodo de tiempo: Hasta 156 semanas
Niveles de células B en la sangre.
Hasta 156 semanas
Caracterizar la farmacocinética (PK)
Periodo de tiempo: Hasta 156 semanas
Niveles de células T positivas para CABA-201 en la sangre
Hasta 156 semanas
Evaluar la incidencia y gravedad de los eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 156 semanas
Un EA es cualquier suceso médico adverso en un paciente o participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso del tratamiento del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con el tratamiento del estudio. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable e involuntario (incluido un resultado anormal de una investigación), síntoma o enfermedad (nueva o exacerbada) asociada temporalmente con el uso del tratamiento del estudio. El término AA se utiliza para incluir AA tanto graves como no graves.
Hasta 156 semanas
Evaluar biomarcadores relacionados con enfermedades.
Periodo de tiempo: Hasta 156 semanas
Niveles de autoanticuerpos específicos de MG en el suero
Hasta 156 semanas
Evaluar la eficacia mediante el cambio en la puntuación de Miastenia Gravis - Actividades de la vida diaria (MG-ADL) a lo largo del tiempo.
Periodo de tiempo: Hasta 156 semanas
La escala MG-ADL es un instrumento validado administrado por un evaluador calificado con 8 áreas de actividades de la vida diaria reportadas por los pacientes: hablar, masticar, tragar, respirar, capacidad para cepillarse los dientes o peinarse, capacidad para levantarse de una silla, visión doble y párpados caídos. En cada área, la puntuación oscila entre 0 (normal) y 3 (más grave). La puntuación total es la suma de todas las subpuntuaciones.
Hasta 156 semanas
Evaluar la eficacia mediante el cambio en la puntuación de miastenia gravis cuantitativa (QMG) a lo largo del tiempo.
Periodo de tiempo: Hasta 156 semanas
La puntuación QMG es una escala de 13 ítems realizada por un evaluador calificado para evaluar la gravedad de la enfermedad en pacientes con MG. La puntuación total oscila entre un mínimo de 0 (sin hallazgos miasténicos) y 39 (déficit miasténico máximo).
Hasta 156 semanas
Evaluar la eficacia mediante el cambio en la puntuación Myasthenia Gravis Composite (MGC) a lo largo del tiempo.
Periodo de tiempo: Hasta 156 semanas
La escala MGC es un instrumento elaborado por médicos para la evaluación de los síntomas y deficiencias de los pacientes con MG. Incluye 10 dominios y la puntuación total oscila entre 0 (normal) y 50 (más grave).
Hasta 156 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cabaletta Bio

Investigadores

  • Silla de estudio: Medical Director, Cabaletta Bio

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de marzo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de abril de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

11 de abril de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CAB-201-004

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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