遺伝性魚鱗癬におけるゲンタマイシン注射の有効性 (GENTIC)
2024年8月30日 更新者：University Hospital, Toulouse
遺伝性魚鱗癬におけるゲンタマイシン注射の有効性を評価する第 2 相研究
この研究では、non-sens 変異による先天性魚鱗癬におけるゲンタマイシンの静脈内投与の有効性と安全性を評価します。
主な目的は、ベースラインと比較した 3 か月目の鱗屑と紅斑の重症度です。
二次的な目的には、かゆみの重要性、表皮からの水分喪失、標的タンパク質の皮膚発現、薬剤の安全性、患者の満足度が含まれます。
調査の概要
詳細な説明
先天性魚鱗癬は、重度の可能性のある余分な皮膚異常を伴うことが多い、生活に支障をきたす皮膚異常（鱗屑や不定な紅斑）を特徴とする一連の疾患です。 治療は非治癒的であり、局所治療を含む対症療法的なものです。 皮膚軟化剤）。 経口レチノイドは、中等度から重度の症状に役立つ場合があります。 理想的には分子欠陥を標的とした、新しい治療法に対する大きなニーズがあります。 ゲンタマイシンは、先天性魚鱗癬の新しい治療選択肢となる可能性があります。
抗菌効果とは別に、ゲンタマイシンは終止コドンのリードスルーを達成し、完全長タンパク質を生成します。
この研究では、ゲンタマイシン (10 mg/kg) を週に 1 回、3 か月間投与します。 この研究には、毎月の来院、薬物投与中止から3か月後のフォローアップ来院、およびフォローアップ来院から3か月後の研究終了時の来院が含まれます。 腎臓と聴覚の機能は定期的に評価されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
26
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：SEVERINO-FREIRE Maella, MD
- 電話番号：33 05 67 77 81 41
- メール：severino-freire.m@chu-toulouse.fr
研究連絡先のバックアップ
- 名前：TEXIER Hélène
- 電話番号：33 05 67 77 81 80
- メール：texier.h@chu-toulouse.fr
研究場所
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Paris、フランス、75010
- Hôpital Saint-Louis APHP
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コンタクト：
- BOURRAT Emmanuelle, MD
- 電話番号：33 01 42 49 90 90
- メール：emmanuelle.bourrat@aphp.fr
-
Toulouse、フランス、31059
- CHU de Toulouse
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コンタクト：
- SEVERINO-FREIRE Maella, MD
- 電話番号：33 05 67 77 81 41
- メール：severino-freire.m@chu-toulouse.fr
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コンタクト：
- TEXIER Hélène
- 電話番号：33 05 67 77 81 80
- メール：texier.h@chu-toulouse.fr
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副調査官：
- MAZEREEUW-HAUTIER Juliette, MD, PhD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 社会保険に加入している成人患者。
- 遺伝性魚鱗癬の原因遺伝子（TGM1、PNPLA1、ALOX12B、NIPAL4、ALOXE3、SDR9C7、ABCA12、CERS3、SPINK5およびCDSN）のホモ接合性ナンセンス変異によって引き起こされる遺伝性魚鱗癬
- 中等度から重度の魚鱗癬は、評価された 4 つの領域 (背中、上肢、下肢、足の裏) のうち少なくとも 2 つで魚鱗癬重症度指数スコアを 2 ～ 3 で検証すると定義されます。
- 参加者と研究者が書面で署名した無料のインフォームドコンセント（遅くとも参加日および研究に必要な検査前）。
除外基準:
- 汗腺感染を示唆する皮膚の兆候
- 活性物質またはゲンタマイシン賦形剤のいずれかに対する過敏症
- 過去 3 か月以内にアミノシドの投与
- 過去6週間以内に腎毒性または聴器毒性のある薬剤による治療を受けている
- 妊娠中または授乳中の女性、または研究中に妊娠または授乳を計画している女性。 妊娠可能年齢で、性的に活動的である可能性があり、臨床試験円滑化および調整グループの推奨事項に従って許容される避妊手段を使用することに消極的な女性
- 75歳以上の対象（腎機能の生理的障害）
- 左心室機能不全
- 低アルブミン血症
- 筋無力症
- 以前のアミノシド治療中の注射部位の壊死の病歴
- Child-Pugh 分類によるグレード B または C の肝硬変
- 腎症または腎機能障害のリスクのあるその他の状況
- 糸球体濾過速度が60mL/分未満の腎不全
- 外耳道のプラグスケールによって引き起こされない濁り、または12Sリボ核酸（ミトコンドリアデオキシリボ核酸）遺伝子におけるA1555G変異の存在を含む、濁りのリスクのあるその他の状況
- -包括的訪問前の過去2週間に角質溶解療法または皮膚軟化剤治療を変更した患者
- 包括的来院の前月にレチノイド局所治療を変更した患者
- 包括的来院前の3か月以内に全身レチノイド治療を変更した患者
- 後見人、保佐人、または自由を剥奪されている患者
- 既存の神経筋疾患のある患者
- 治験治療を伴う別の臨床研究に参加している患者
「慣らし運転」期間終了時の除外基準:
2 つのベースライン測定間の魚鱗癬重症度指数スコアの検証で 15% を超える変動。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：ゲンタマイシン
ゲンタマイシン注射
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ゲンタマイシン (10 mg/kg) を週に 1 回、3 か月間投与します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ゲンタマイシンの有効性
時間枠：3ヶ月
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魚鱗癬の視覚指数の重症度スコアが少なくとも 15% 低下した患者の割合
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3ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ゲンタマイシンの有効性
時間枠：1ヶ月目、2ヶ月目、4ヶ月目、5ヶ月目、6ヶ月目、9ヶ月目
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魚鱗癬の重症度スコアの視覚指数が低下した患者の割合
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1ヶ月目、2ヶ月目、4ヶ月目、5ヶ月目、6ヶ月目、9ヶ月目
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生活の質に対するゲンタマイシンの有効性
時間枠：3ヶ月目、6ヶ月目、9ヶ月目
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IQoL-32スコアによる生活の質の評価（魚鱗癬に特有）
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3ヶ月目、6ヶ月目、9ヶ月目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：SEVERINO-FREIRE Maella, MD、University Hospital, Toulouse
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2024年9月1日
一次修了 (推定)
2026年4月1日
研究の完了 (推定)
2027年4月1日
試験登録日
最初に提出
2024年4月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年4月8日
最初の投稿 (実際)
2024年4月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年9月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年8月30日
最終確認日
2024年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RC31/22/0320
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。