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Eficácia da gentamicina injetável na ictiose hereditária (GENTIC)

30 de agosto de 2024 atualizado por: University Hospital, Toulouse

Estudo de fase 2 que avalia a eficácia da gentamicina injetável na ictiose hereditária

Este estudo avaliará a eficácia e segurança da gentamicina intravenosa na ictiose congênita devido a uma mutação sem sentido. O objetivo principal é a gravidade das escamas e do eritema no terceiro mês, em comparação com a linha de base. Os objetivos secundários incluirão: a importância da coceira, perda de água transepidérmica, expressão cutânea da proteína alvo, a segurança do medicamento e a satisfação dos pacientes.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

As ictioses congênitas representam um grupo de doenças caracterizadas por anomalias cutâneas incapacitantes (escamas e eritema inconstante) frequentemente associadas a anomalias extracutâneas que podem ser graves. O tratamento não é curativo e sintomático, incluindo tratamentos locais (ou seja, emolientes). Os retinóides orais podem ser úteis nas formas moderadas a graves. Há uma enorme necessidade de novas terapias, visando idealmente o defeito molecular. A gentamicina pode ser uma nova opção terapêutica para a ictiose congênita.

Além de seu efeito antimicrobiano, a gentamicina pode realizar a leitura do códon de parada e produzir proteína completa.

Neste estudo, a gentamicina (10 mg/kg) será administrada uma vez por semana durante 3 meses. O estudo incluirá visitas mensais, uma visita de acompanhamento 3 meses após a interrupção do medicamento e uma visita de final de estudo 3 meses após a visita de acompanhamento. As funções renais e auditivas serão avaliadas regularmente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

26

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França, 75010
        • Hôpital Saint-Louis APHP
        • Contato:
      • Toulouse, França, 31059

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes adultos inscritos em regime de proteção social.
  2. Ictiose hereditária causada por uma mutação homozigótica sem sentido de um gene responsável pela ictiose hereditária (TGM1, PNPLA1, ALOX12B, NIPAL4, ALOXE3, SDR9C7, ABCA12, CERS3, SPINK5 e CDSN)
  3. Formas moderadas a graves de ictiose definidas como validação de uma pontuação do Índice de Gravidade de Ictiose de 2 a 3 em pelo menos 2 de 4 áreas avaliadas (costas, membros superiores, membros inferiores, parte posterior do pé)
  4. Consentimento livre e informado, escrito e assinado pelo participante e pelo investigador (no máximo no dia da inclusão e antes de qualquer exame exigido pela pesquisa).

Critério de exclusão:

  1. Sinais cutâneos que sugerem uma surinfecção
  2. Hipersensibilidade da substância ativa ou de um dos excipientes da gentamicina
  3. Administração de um aminosídeo nos últimos 3 meses
  4. Tratamento com medicação nefrotóxica ou ototóxica nas últimas 6 semanas
  5. Mulheres grávidas ou amamentando, ou mulheres que planejam engravidar ou amamentar durante o estudo. Mulheres em idade fértil, potencialmente sexualmente ativas e que não desejam usar medidas contraceptivas aceitáveis, de acordo com as recomendações do Grupo de Facilitação e Coordenação de Ensaios Clínicos
  6. Indivíduos >75 anos (comprometimento fisiológico da função renal)
  7. Insuficiência ventricular esquerda
  8. Hipoalbuminemia
  9. Miastenia
  10. História de necrose no local da injeção durante tratamento anterior com aminosídeo
  11. Cirrose grau B ou C de acordo com a classificação de Child-Pugh
  12. Nefropatia ou outra situação de risco de disfunção renal
  13. Insuficiência renal com taxa de filtração glomerular < 60mL/min
  14. Surdez que não é causada por escamas nos canais auditivos externos ou outra situação de risco de surdez, incluindo a presença da mutação A1555G no gene do ácido ribonucleico 12S (ácido desoxirribonucleico mitocondrial)
  15. Paciente que modificou seu tratamento ceratolítico ou emoliente nas últimas duas semanas anteriores à consulta de inclusão
  16. Paciente que modificou seu tratamento tópico com retinóides no mês anterior à consulta de inclusão
  17. Paciente que modificou seu tratamento com retinóides sistêmicos nos 3 meses anteriores à consulta de inclusão
  18. Paciente sob tutela, curadoria ou privado de liberdade
  19. Paciente com doença neuromuscular pré-existente
  20. Paciente participando de outro estudo clínico com tratamento experimental

Critérios de exclusão no final do período de “run-in”:

Variação superior a 15% na pontuação do Validating an Ichthyosis Severity Index entre duas medições iniciais.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Gentamicina
Injeção de gentamicina
Medicamento: Solução injetável de gentamicina
Gentamicina (10 mg/kg) será administrada uma vez por semana durante 3 meses

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia da gentamicina
Prazo: 3 meses
Proporção de pacientes com redução na pontuação do Índice Visual de Gravidade da Ictiose de pelo menos 15%
3 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia da gentamicina
Prazo: Mês 1, Mês 2, Mês 4, Mês 5, Mês 6 e Mês 9
Proporção de pacientes com redução na pontuação do Índice Visual de Gravidade da Ictiose
Mês 1, Mês 2, Mês 4, Mês 5, Mês 6 e Mês 9
Eficácia da gentamicina na qualidade de vida
Prazo: Mês 3, Mês 6 e Mês 9
Avaliação da qualidade de vida pelo escore IQoL-32 (específico para ictiose)
Mês 3, Mês 6 e Mês 9

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University Hospital, Toulouse

Investigadores

  • Investigador principal: SEVERINO-FREIRE Maella, MD, University Hospital, Toulouse

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de abril de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de abril de 2024

Primeira postagem (Real)

12 de abril de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

5 de setembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de agosto de 2024

Última verificação

1 de agosto de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RC31/22/0320

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

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