Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность инъекционного гентамицина при наследственном ихтиозе (GENTIC)

30 августа 2024 г. обновлено: University Hospital, Toulouse

Исследование фазы 2 по оценке эффективности инъекционного гентамицина при наследственном ихтиозе

В этом исследовании будет оценена эффективность и безопасность внутривенного введения гентамицина при врожденном ихтиозе, вызванном нонсенс-мутацией. Основной целью является выраженность чешуек и эритемы на третьем месяце лечения по сравнению с исходным уровнем. Вторичные цели будут включать: важность зуда, трансэпидермальную потерю воды, кожную экспрессию целевого белка, безопасность препарата и удовлетворенность пациентов.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Врожденные ихтиозы представляют собой группу заболеваний, характеризующихся инвалидизирующими кожными аномалиями (чешуйками и непостоянной эритемой), часто сочетающимися с внекожными аномалиями, которые могут быть тяжелыми. Лечение является нелечебным и симптоматическим, включая местное лечение (т. смягчающие средства). Пероральные ретиноиды могут быть полезны при умеренных и тяжелых формах. Существует огромная потребность в новых методах лечения, в идеале нацеленных на молекулярный дефект. Гентамицин может стать новым терапевтическим вариантом при врожденном ихтиозе.

Помимо антимикробного эффекта, гентамицин может обеспечивать считывание стоп-кодонов и производить полноразмерный белок.

В этом исследовании гентамицин (10 мг/кг) будет вводиться один раз в неделю в течение 3 месяцев. Исследование будет включать ежемесячные визиты, контрольный визит через 3 месяца после прекращения приема препарата и визит в конце исследования через 3 месяца после контрольного визита. Функции почек и слуха будут регулярно оцениваться.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

26

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: TEXIER Hélène
  • Номер телефона: 33 05 67 77 81 80
  • Электронная почта: texier.h@chu-toulouse.fr

Места учебы

  • Франция
      • Paris, Франция, 75010
        • Hôpital Saint-Louis APHP
        • Контакт:
          • BOURRAT Emmanuelle, MD
          • Номер телефона: 33 01 42 49 90 90
          • Электронная почта: emmanuelle.bourrat@aphp.fr
      • Toulouse, Франция, 31059
        • CHU de Toulouse
        • Контакт:
        • Контакт:
          • TEXIER Hélène
          • Номер телефона: 33 05 67 77 81 80
          • Электронная почта: texier.h@chu-toulouse.fr
        • Младший исследователь:
          • MAZEREEUW-HAUTIER Juliette, MD, PhD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Взрослые пациенты, включенные в систему социального страхования.
  2. Наследственный ихтиоз, вызванный гомозиготной нонсенс-мутацией гена, ответственного за наследственный ихтиоз (TGM1, PNPLA1, ALOX12B, NIPAL4, ALOXE3, SDR9C7, ABCA12, CERS3, SPINK5 и CDSN).
  3. Умеренные и тяжелые формы ихтиоза, определяемые как подтверждение индекса тяжести ихтиоза на уровне 2–3 по крайней мере в 2 из 4 оцениваемых областей (спина, верхние конечности, нижние конечности, задняя часть стопы)
  4. Свободное информированное согласие, письменное и подписанное участником и исследователем (не позднее дня включения и до проведения любого обследования, необходимого для исследования).

Критерий исключения:

  1. Кожные признаки, указывающие на суринфекцию
  2. Повышенная чувствительность к действующему веществу или одному из вспомогательных веществ гентамицина.
  3. Прием аминозидов в течение предыдущих 3 месяцев.
  4. Лечение нефротоксическими или ототоксическими препаратами в течение предыдущих 6 недель.
  5. Беременные или кормящие женщины, а также женщины, планирующие забеременеть или кормить грудью во время исследования. Женщины детородного возраста, потенциально сексуально активные и не желающие использовать приемлемые меры контрацепции в соответствии с рекомендациями группы содействия и координации клинических исследований.
  6. Субъекты >75 лет (физиологическое нарушение функции почек)
  7. Левожелудочковая недостаточность
  8. Гипоальбуминемия
  9. Миастения
  10. Некроз в месте инъекции в анамнезе во время предыдущего лечения аминозидом
  11. Цирроз печени B или C степени по классификации Чайлд-Пью.
  12. Нефропатия или другая ситуация, связанная с риском почечной дисфункции
  13. Почечная недостаточность со скоростью клубочковой фильтрации < 60 мл/мин.
  14. Пороки, которые не вызваны чешуйками в наружных слуховых проходах или другой ситуацией, сопряженной с риском пороков развития, включая наличие мутации A1555G в гене 12S рибонуклеиновой кислоты (митохондриальной дезоксирибонуклеиновой кислоты).
  15. Пациент, который изменил свое кератолитическое или смягчающее лечение за последние две недели перед включенным визитом.
  16. Пациент, который изменил лечение ретиноидами за месяц до включения в исследование.
  17. Пациент, который изменил свое системное лечение ретиноидами за 3 месяца до визита включения.
  18. Пациент, находящийся под опекой, попечительством или лишенный свободы
  19. Пациент с ранее существовавшим нервно-мышечным заболеванием
  20. Пациент, участвующий в другом клиническом исследовании с исследуемым лечением

Критерии исключения по окончании периода «обкатки»:

Отклонение более 15 % в показателе оценки тяжести ихтиоза между двумя исходными измерениями.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Гентамицин
Гентамицин для инъекций
Лекарство: Гентамицин раствор для инъекций
Гентамицин (10 мг/кг) будет вводиться один раз в неделю в течение 3 месяцев.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность гентамицина
Временное ограничение: 3 месяца
Доля пациентов со снижением визуального индекса ихтиоза по шкале тяжести не менее 15%.
3 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность гентамицина
Временное ограничение: Месяц 1, Месяц 2, Месяц 4, Месяц 5, Месяц 6 и Месяц 9
Доля пациентов со снижением визуального индекса степени тяжести ихтиоза
Месяц 1, Месяц 2, Месяц 4, Месяц 5, Месяц 6 и Месяц 9
Влияние гентамицина на качество жизни
Временное ограничение: Месяц 3, Месяц 6 и Месяц 9
Оценка качества жизни по шкале IQoL-32 (специфическая для ихтиоза)
Месяц 3, Месяц 6 и Месяц 9

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Hospital, Toulouse

Следователи

  • Главный следователь: SEVERINO-FREIRE Maella, MD, University Hospital, Toulouse

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 сентября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 апреля 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 апреля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 апреля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 апреля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

5 сентября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 августа 2024 г.

Последняя проверка

1 августа 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RC31/22/0320

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться