Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​injicerbar gentamicin i arvelig iktyose (GENTIC)

30. august 2024 opdateret af: University Hospital, Toulouse

Fase 2-undersøgelse, der evaluerer effektiviteten af ​​injicerbart gentamicin ved arvelig iktyose

Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​intravenøs gentamicin ved medfødt ikthyose på grund af en non-sens mutation. Det primære mål er sværhedsgraden af ​​skæl og erytem i den tredje måned sammenlignet med baseline. Sekundære mål vil omfatte: vigtigheden af ​​kløe, transepidermalt vandtab, kutan ekspression af det målrettede protein, lægemidlets sikkerhed og patienternes tilfredshed.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Medfødte ikthyoser repræsenterer en gruppe af sygdomme karakteriseret ved invaliderende kutane anomalier (skæl og inkonstant erytem), ofte forbundet med ekstra kutane anomalier, der kan være alvorlige. Behandlingen er ikke-kurativ og symptomatisk, herunder lokale behandlinger (dvs. blødgørende midler). Orale retinoider kan være nyttige i moderate til svære former. Der er et enormt behov for nye terapier, ideelt rettet mod den molekylære defekt. Gentamicin kan være en ny terapeutisk mulighed for medfødt iktyose.

Bortset fra dets antimikrobielle virkning kan gentamicin opnå stopkodongennemgang og producere protein i fuld længde.

I denne undersøgelse vil gentamicin (10 mg/kg) blive administreret én gang om ugen i 3 måneder. Undersøgelsen vil omfatte månedlige besøg, et opfølgningsbesøg 3 måneder efter ophør med lægemidlet og et afslutningsbesøg 3 måneder efter opfølgningsbesøget. Nyre- og hørefunktioner vil blive vurderet regelmæssigt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

26

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksne patienter, der er tilknyttet en socialsikringsordning.
  2. Arvelig iktyose forårsaget af en homozygot non-sense-mutation af et gen, der er ansvarlig for arvelig iktyose (TGM1, PNPLA1, ALOX12B, NIPAL4, ALOXE3, SDR9C7, ABCA12, CERS3, SPINK5 og CDSN)
  3. Moderate til svære former for ichthyosis defineret som validering af en Ichthyosis Severity Index-score på 2-3 på mindst 2 ud af 4 evaluerede områder (ryg, øvre lemmer, underekstremiteter, bagside af foden)
  4. Gratis, informeret samtykke, skrevet og underskrevet af deltageren og investigatoren (senest på dagen for inklusion og før enhver undersøgelse, der kræves af forskningen).

Ekskluderingskriterier:

  1. Hudtegn, der tyder på en surinfektion
  2. Overfølsomhed af det aktive stof eller et af gentamicin-hjælpestofferne
  3. Administration af et aminosid i de foregående 3 måneder
  4. Behandling med nefrotoksisk eller ototoksisk medicin i de foregående 6 uger
  5. Gravide eller ammende kvinder, eller kvinder, der planlægger at blive gravide eller amme under undersøgelsen. Kvinder i den fødedygtige alder, potentielt seksuelt aktive og uvillige til at bruge acceptable præventionsforanstaltninger i overensstemmelse med anbefalingerne fra Clinical Trials Facilitation and Coordination Group
  6. Forsøgspersoner >75 år (fysiologisk svækkelse af nyrefunktionen)
  7. Venstre ventrikulær insufficiens
  8. Hypoalbuminæmi
  9. Myasteni
  10. Anamnese med nekrose på injektionsstedet under tidligere behandling med aminosid
  11. Grade B eller C skrumpelever i henhold til Child-Pugh klassificering
  12. Nefropati eller anden situation med risiko for nyreinsufficiens
  13. Nyreinsufficiens med glomerulær filtrationshastighed < 60mL/min
  14. Surditet, der ikke er forårsaget af skæl i de ydre øregange eller andre situationer med risiko for surditet, herunder tilstedeværelsen af ​​A1555G-mutationen i 12S ribonukleinsyre-genet (mitokondriel deoxyribonukleinsyre)
  15. Patient, der ændrede sin keratolytiske eller blødgørende behandling inden for de sidste to uger før inklusionsbesøget
  16. Patient, der ændrede sin retinoid-emnebehandling i måneden før inklusionsbesøget
  17. Patient, der ændrede sin systemiske retinoidbehandling i de 3 måneder forud for inklusionsbesøget
  18. Patient under værgemål, kuratorskab eller frihedsberøvet
  19. Patient med allerede eksisterende neuromuskulær sygdom
  20. Patient, der deltager i et andet klinisk studie med forsøgsbehandling

Eksklusionskriterier ved slutningen af ​​"indkøringsperioden":

Variation større end 15 % i validering af en Ichthyosis Severity Index-score mellem to baseline-målinger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gentamicin
Gentamicin injektion
Medicin: Gentamicin injicerbar opløsning
Gentamicin (10 mg/kg) vil blive administreret én gang om ugen i 3 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gentamicin effektivitet
Tidsramme: 3 måneder
Andel af patienter med en reduktion i visuelt indeks for iktyoses sværhedsgrad på mindst 15 %
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gentamicin effektivitet
Tidsramme: Måned 1, Måned 2, Måned 4, Måned 5, Måned 6 og Måned 9
Andel af patienter med en reduktion i Visual Index of Ichthyosis Severity-score
Måned 1, Måned 2, Måned 4, Måned 5, Måned 6 og Måned 9
Gentamicins effekt på livskvalitet
Tidsramme: Måned 3, Måned 6 og Måned 9
Vurdering af livskvalitet ved IQoL-32 score (specifik for ikthyose)
Måned 3, Måned 6 og Måned 9

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: SEVERINO-FREIRE Maella, MD, University Hospital, Toulouse

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. september 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. april 2024

Først opslået (Faktiske)

12. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

5. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. august 2024

Sidst verificeret

1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RC31/22/0320

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Iktyose

Kliniske forsøg med Gentamicin injicerbar opløsning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner