Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost injekčního gentamicinu u dědičné ichtyózy (GENTIC)

8. dubna 2024 aktualizováno: University Hospital, Toulouse

Studie fáze 2 hodnotící účinnost injekčního gentamicinu u dědičné ichtyózy

Tato studie bude hodnotit účinnost a bezpečnost intravenózního gentamicinu u vrozené ichtyózy způsobené non-sens mutací. Primárním cílem je závažnost šupin a erytému ve třetím měsíci ve srovnání s výchozí hodnotou. Sekundární cíle budou zahrnovat: význam svědění, transepidermální ztrátu vody, kožní expresi cíleného proteinu, bezpečnost léku a spokojenost pacientů.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Vrozené ichtyózy představují skupinu onemocnění charakterizovaných invalidizujícími kožními anomáliemi (šupiny a nestálý erytém), které jsou často spojeny s extra kožními anomáliemi, které mohou být závažné. Léčba je nekurativní a symptomatická, včetně lokální léčby (tj. změkčovadla). Perorální retinoidy mohou být užitečné u středně těžkých až těžkých forem. Existuje obrovská potřeba nových terapií, ideálně zaměřených na molekulární defekt. Gentamicin může být novou terapeutickou možností pro kongenitální ichtyózu.

Kromě svého antimikrobiálního účinku může gentamicin dosáhnout čtení stop kodonů a produkovat protein plné délky.

V této studii bude gentamicin (10 mg/kg) podáván jednou týdně po dobu 3 měsíců. Studie bude zahrnovat měsíční návštěvy, následnou návštěvu 3 měsíce po vysazení léku a návštěvu na konci studie 3 měsíce po následné návštěvě. Funkce ledvin a sluchu budou pravidelně hodnoceny.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

26

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75010
        • Hôpital Saint-Louis APHP
        • Kontakt:
      • Toulouse, Francie, 31059
        • CHU de Toulouse
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • MAZEREEUW-HAUTIER Juliette, MD, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí pacienti zapojení do systému ochrany sociálního pojištění.
  2. Dědičná ichtyóza způsobená homozygotní non-sense mutací genu odpovědného za dědičnou ichtyózu (TGM1, PNPLA1, ALOX12B, NIPAL4, ALOXE3, SDR9C7, ABCA12, CERS3, SPINK5 a CDSN)
  3. Středně těžké až těžké formy ichtyózy definované jako Ověření skóre indexu závažnosti ichtyózy na 2-3 na alespoň 2 ze 4 hodnocených oblastí (záda, horní končetiny, dolní končetiny, zadní část chodidla)
  4. Svobodný, informovaný souhlas, písemný a podepsaný účastníkem a zkoušejícím (nejpozději v den zařazení a před jakýmkoli vyšetřením požadovaným výzkumem).

Kritéria vyloučení:

  1. Kožní příznaky naznačující surinfekci
  2. Hypersenzitivita na léčivou látku nebo některou z pomocných látek gentamicinu
  3. Podávání aminosidu v předchozích 3 měsících
  4. Léčba nefrotoxickými nebo ototoxickými léky v předchozích 6 týdnech
  5. Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy, které plánují otěhotnět nebo kojit během studie. Ženy v plodném věku, potenciálně sexuálně aktivní a neochotné používat přijatelná antikoncepční opatření v souladu s doporučeními skupiny pro usnadnění a koordinaci klinických studií
  6. Osoby > 75 let (fyziologické poškození funkce ledvin)
  7. Insuficience levé komory
  8. Hypoalbuminémie
  9. Myastenie
  10. Anamnéza nekrózy v místě vpichu během předchozí léčby aminosidy
  11. Cirhóza stupně B nebo C podle klasifikace Child-Pugh
  12. Nefropatie nebo jiná situace s rizikem renální dysfunkce
  13. Renální insuficience s rychlostí glomerulární filtrace < 60 ml/min
  14. surovost, která není způsobena šupinami ve zevních zvukovodech nebo jiná situace ohrožená surovostí, včetně přítomnosti mutace A1555G v genu 12S ribonukleové kyseliny (mitochondriální deoxyribonukleové kyseliny)
  15. Pacient, který změnil svou keratolytickou nebo změkčující léčbu v posledních dvou týdnech před inkluzní návštěvou
  16. Pacient, který změnil svou léčbu retinoidy v měsíci předcházejícím inkluzní návštěvě
  17. Pacient, který upravil svou systémovou léčbu retinoidy během 3 měsíců před inkluzní návštěvou
  18. Pacient pod opatrovnictvím, opatrovnictvím nebo zbavený svobody
  19. Pacient s již existujícím neuromuskulárním onemocněním
  20. Pacient účastnící se jiné klinické studie s hodnocenou léčbou

Kritéria vyloučení na konci „záběhového“ období:

Variace větší než 15 % ve skóre Validating an Ichthyosis Severity Index mezi dvěma základními měřeními.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Gentamicin
Injekce gentamicinu
Lék: Injekční roztok gentamicinu
Gentamicin (10 mg/kg) bude podáván jednou týdně po dobu 3 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost gentamicinu
Časové okno: 3 měsíce
Podíl pacientů se snížením skóre závažnosti zrakového indexu ichtyózy alespoň o 15 %
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost gentamicinu
Časové okno: 1. měsíc, 2. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc a 9. měsíc
Podíl pacientů se snížením skóre závažnosti zrakového indexu ichtyózy
1. měsíc, 2. měsíc, 4. měsíc, 5. měsíc, 6. měsíc a 9. měsíc
Účinnost gentamicinu na kvalitu života
Časové okno: 3. měsíc, 6. měsíc a 9. měsíc
Hodnocení kvality života skóre IQoL-32 (specifické pro ichtyózu)
3. měsíc, 6. měsíc a 9. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Toulouse

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: SEVERINO-FREIRE Maella, MD, University Hospital, Toulouse

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

23. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

12. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RC31/22/0320

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ichtyóza

Klinické studie na Injekční roztok gentamicinu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Benin

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit