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Wirksamkeit von injizierbarem Gentamicin bei hereditärer Ichthyose (GENTIC)

30. August 2024 aktualisiert von: University Hospital, Toulouse

Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von injizierbarem Gentamicin bei hereditärer Ichthyose

Diese Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit von intravenösem Gentamicin bei angeborener Ichthyose aufgrund einer Non-Sens-Mutation bewerten. Das primäre Ziel ist der Schweregrad der Schuppenbildung und des Erythems im dritten Monat im Vergleich zum Ausgangswert. Zu den sekundären Zielen gehören: die Bedeutung des Juckreizes, der transepidermale Wasserverlust, die kutane Expression des Zielproteins, die Sicherheit des Arzneimittels und die Zufriedenheit der Patienten.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Angeborene Ichthyosen stellen eine Gruppe von Krankheiten dar, die durch behindernde kutane Anomalien (Schuppen und unregelmäßige Erytheme) gekennzeichnet sind, die oft mit extrakutanen Anomalien einhergehen, die schwerwiegend sein können. Die Behandlung ist nicht heilend und symptomatisch, einschließlich lokaler Behandlungen (d. h. Weichmacher). Orale Retinoide können bei mittelschweren bis schweren Formen hilfreich sein. Es besteht ein großer Bedarf an neuartigen Therapien, die idealerweise auf den molekularen Defekt abzielen. Gentamicin könnte eine neue Therapieoption für die angeborene Ichthyose sein.

Abgesehen von seiner antimikrobiellen Wirkung kann Gentamicin das Durchlesen von Codons stoppen und Protein in voller Länge produzieren.

In dieser Studie wird Gentamicin (10 mg/kg) 3 Monate lang einmal wöchentlich verabreicht. Die Studie umfasst monatliche Besuche, einen Nachuntersuchungsbesuch 3 Monate nach Absetzen des Arzneimittels und einen Studienabschlussbesuch 3 Monate nach dem Nachuntersuchungsbesuch. Die Nieren- und Hörfunktionen werden regelmäßig beurteilt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

26

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erwachsene Patienten, die einem Sozialversicherungssystem angeschlossen sind.
  2. Hereditäre Ichthyose, verursacht durch eine homozygote Non-Sense-Mutation eines Gens, das für die hereditäre Ichthyose verantwortlich ist (TGM1, PNPLA1, ALOX12B, NIPAL4, ALOXE3, SDR9C7, ABCA12, CERS3, SPINK5 und CDSN)
  3. Mittelschwere bis schwere Formen der Ichthyose, definiert als Validierung eines Ichthyose-Schweregradindex von 2–3 in mindestens 2 von 4 bewerteten Bereichen (Rücken, obere Gliedmaßen, untere Gliedmaßen, Fußrücken).
  4. Kostenlose, informierte Einwilligung, schriftlich und unterzeichnet vom Teilnehmer und dem Prüfer (spätestens am Tag der Aufnahme und vor jeder für die Forschung erforderlichen Untersuchung).

Ausschlusskriterien:

  1. Hautsymptome, die auf eine Surininfektion hinweisen
  2. Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der Gentamicin-Hilfsstoffe
  3. Gabe eines Aminosids in den letzten 3 Monaten
  4. Behandlung mit nephrotoxischen oder ototoxischen Medikamenten in den letzten 6 Wochen
  5. Schwangere oder stillende Frauen oder Frauen, die während der Studie schwanger werden oder stillen möchten. Frauen im gebärfähigen Alter, potenziell sexuell aktiv und nicht bereit, akzeptable Verhütungsmaßnahmen gemäß den Empfehlungen der Clinical Trials Facilitation and Coordination Group anzuwenden
  6. Probanden >75 Jahre (physiologische Beeinträchtigung der Nierenfunktion)
  7. Linksventrikuläre Insuffizienz
  8. Hypoalbuminämie
  9. Myasthenie
  10. Anamnese einer Nekrose an der Injektionsstelle während einer vorherigen Behandlung mit Aminosid
  11. Zirrhose Grad B oder C gemäß Child-Pugh-Klassifikation
  12. Nephropathie oder andere Situation, bei der das Risiko einer Nierenfunktionsstörung besteht
  13. Niereninsuffizienz mit glomerulärer Filtrationsrate < 60 ml/min
  14. Ohrgeräusche, die nicht durch Pfropfenschuppen in den äußeren Gehörgängen oder andere Situationen, in denen das Risiko eines Ohrgeräusches besteht, einschließlich des Vorhandenseins der A1555G-Mutation im 12S-Ribonukleinsäure-Gen (mitochondriale Desoxyribonukleinsäure), verursacht werden
  15. Patient, der seine keratolytische oder erweichende Behandlung in den letzten zwei Wochen vor dem Aufnahmebesuch geändert hat
  16. Patient, der seine Retinoid-Therapie im Monat vor dem Aufnahmebesuch geändert hat
  17. Patient, der seine systemische Retinoidbehandlung in den 3 Monaten vor dem Aufnahmebesuch geändert hat
  18. Patienten unter Vormundschaft, Kuratorium oder unter Freiheitsentzug
  19. Patient mit vorbestehender neuromuskulärer Erkrankung
  20. Patient, der an einer anderen klinischen Studie mit Prüfbehandlung teilnimmt

Ausschlusskriterien am Ende der „Run-in“-Periode:

Abweichung von mehr als 15 % im Validating an Ichthyosis Severity Index Score zwischen zwei Basismessungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gentamicin
Gentamicin-Injektion
Arzneimittel: Gentamicin-Injektionslösung
Gentamicin (10 mg/kg) wird 3 Monate lang einmal wöchentlich verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gentamicin-Wirksamkeit
Zeitfenster: 3 Monate
Anteil der Patienten mit einer Verringerung des Visual Index of Ichthyosis Severity Score um mindestens 15 %
3 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gentamicin-Wirksamkeit
Zeitfenster: Monat 1, Monat 2, Monat 4, Monat 5, Monat 6 und Monat 9
Anteil der Patienten mit einer Verringerung des Visual Index of Ichthyosis Severity Score
Monat 1, Monat 2, Monat 4, Monat 5, Monat 6 und Monat 9
Gentamicin-Wirksamkeit auf die Lebensqualität
Zeitfenster: Monat 3, Monat 6 und Monat 9
Beurteilung der Lebensqualität anhand des IQoL-32-Scores (spezifisch für Ichthyose)
Monat 3, Monat 6 und Monat 9

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Ermittler

  • Hauptermittler: SEVERINO-FREIRE Maella, MD, University Hospital, Toulouse

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. September 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

5. September 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. August 2024

Zuletzt verifiziert

1. August 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RC31/22/0320

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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