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鎌状赤血球症または輸血依存性βサラセミアを患い、EDIT-301の投与を受けた参加者の長期追跡研究

2025年3月28日 更新者：Editas Medicine, Inc.
この研究の目的は、EDIT-301の投与を受けた重症鎌状赤血球症（SCD）または輸血依存性βサラセミア（TDT）の参加者におけるEDIT-301の長期安全性と有効性を評価することです。

調査の概要

状態

招待による登録

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、親研究でEDIT-301の投与を受けた重症鎌状赤血球症（SCD）または輸血依存性βサラセミア（TDT）の参加者を対象に、EDIT-301の長期安全性と有効性を評価する非介入多施設共同研究である。 SCD-301-001 (NCT04853576) または EDIT-301-BThal-001 (NCT05444894)。 LTFU 研究では治験薬は投与されません。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

54

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06511
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55410
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75246
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's
  • カナダ
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

研究対象集団は、2 つの親研究 (EM-SCD-301-001 または EM-301-BThal-001) のいずれかに現在登録されている被験者になります。

説明

包含基準:

  • 参加者は臨床研究の一環としてEDIT-301点滴を受けている必要があります。
  • この長期追跡研究に該当する場合、参加者または法定代理人/保護者 (該当する場合) は、インフォームド・コンセント書 (ICF) または同意書に署名し、日付を記入する必要があります。

除外基準:

  • 参加者は現在もEDIT-301治療研究に積極的に参加しているが、この研究の長期追跡調査の資格をまだ満たしていない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
参加者全員
親研究のいずれかを完了または中止したすべての参加者 (EM-SCD-301-001 または EDIT-301-BThal-001)
他の：安全性と有効性の評価
研究期間全体を通じて評価されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
特別に関心のある有害事象 (AESI)
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年
関心のある有害事象 (AEI)
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年
全死因死亡率
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301に関連する有害事象（AE）
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年
重篤な有害事象 (SAE)
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
EDIT-301 注入後の経時的な重度血管閉塞イベント (sVOE) を起こした SCD 参加者の割合
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後の経時的な血管閉塞イベント (VOE) を起こした SCD 参加者の割合
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年
SCD 参加者に対する EDIT-301 注入後の SCD 関連輸血頻度の経時変化
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年
経時的に輸血独立性（TI）が持続したTDT参加者の割合
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年
長期にわたる持続的な輸血削減（TR）を達成したTDT参加者の割合
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年
TDT 参加者に対する EDIT-301 注入後の TDT 関連輸血頻度の経時変化
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年
SCD および TDT: HbF を含む末梢赤血球 (RBC) (F 細胞) の経時的な割合
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年
SCD および TDT: 経時的な総ヘモグロビン (Hb) 濃度 (g/dL)
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年
SCD および TDT: 末梢血有核細胞および骨髄由来 CD34+ に存在する意図された遺伝子改変を伴う対立遺伝子の割合 (経時的)
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年
SCD 参加者の長期にわたる赤血球あたりの平均 HbF (pg)
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年
SCD参加者を対象とした経時的な全血球計算（CBC）赤血球指数アッセイ
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年
SCD 参加者の経時的な F 細胞あたりの平均 HbF (pg)
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年
SCD 参加者の経時的な HbF および HbS 濃度 (g/dL)
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年
SCD参加者の経時的なHbF産生レベルは、さまざまな形態のHb（HbA、HbA2、HbC、HbD、HbE、およびHbSを含むがこれらに限定されない）を分画することによって決定されます。
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年
TDT 参加者の経時的な非輸血総 Hb に対する HbF の割合（非輸血総 Hb とは、HbA を除くすべての Hb 変異体の合計 g/dL を指します）。
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年
TDT 参加者の経時的な HbF 濃度 (g/dL)
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年
TDT参加者の鉄分過多
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
A) この研究の最初の 3 年間に R2* 磁気共鳴画像法 (MRI) によって評価された肝鉄濃度 (LIC)。 b) この研究の最初の 3 年間に T2* MRI によって評価された心臓鉄濃度 (CIC)。 c) 経時的な血清フェリチンレベル。
EDIT-301 注入後最大 15 年
鉄キレーション療法を受けているTDT参加者の割合。
時間枠：EDIT-301 注入後最大 15 年
EDIT-301 注入後最大 15 年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Editas Medicine, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年6月17日

一次修了 (推定)

2040年8月1日

研究の完了 (推定)

2040年8月1日

試験登録日

最初に提出

2024年4月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年4月9日

最初の投稿 (実際)

2024年4月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年4月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年3月28日

最終確認日

2025年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EDIT-301-LTFU-001

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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