EDIT-301을 투여받은 겸상 적혈구 질환 또는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 참가자에 대한 장기 추적 연구
2025년 3월 28일 업데이트: Editas Medicine, Inc.
이 연구의 목적은 EDIT-301을 투여받은 중증 겸상 적혈구 질환(SCD) 또는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT)이 있는 참가자에서 EDIT-301의 장기적인 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이는 모 연구 EM에서 EDIT-301을 투여받은 중증 겸상 적혈구 질환(SCD) 또는 수혈 의존성 b-지중해빈혈(TDT)이 있는 참가자를 대상으로 EDIT-301의 장기적인 안전성과 효능을 평가하는 비중재 다기관 연구입니다. SCD-301-001(NCT04853576) 또는 EDIT-301-BThal-001(NCT05444894).
LTFU 연구에서는 연구용 의약품이 투여되지 않습니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
54
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06511
- Smilow Cancer Hospital
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Florida
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Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55410
- University of Minnesota
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
- Atrium Health
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37203
- Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
-
-
Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75246
- Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
-
Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L6
- Ottawa Hospital Research Institute
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
연구 모집단은 현재 두 가지 모 연구(EM-SCD-301-001 또는 EM-301-BThal-001) 중 하나에 등록된 피험자가 됩니다.
설명
포함 기준:
- 참가자는 임상 연구의 일환으로 EDIT-301 주입을 받아야 합니다.
- 참가자 또는 법적 대리인/보호자(해당되는 경우)는 장기 추적 연구에 해당되는 경우 사전 동의서(ICF) 또는 동의서에 서명하고 날짜를 기재해야 합니다.
제외 기준:
- 참가자는 여전히 EDIT-301 치료 연구에 적극적으로 등록되어 있으며 아직 이 연구의 장기 추적 조사에 대한 적격성을 충족하지 못했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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모든 참가자
상위 연구(EM-SCD-301-001 또는 EDIT-301-BThal-001) 중 하나를 완료하거나 중단한 모든 참가자
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연구 기간 내내 평가됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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특별한 관심을 끄는 부작용(AESI)
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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관심 있는 부작용(AEI)
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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모든 원인으로 인한 사망
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301과 관련된 부작용(AE)
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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심각한 부작용(SAE)
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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EDIT-301 주입 후 시간이 지남에 따라 심각한 혈관 폐쇄 사건(sVOE)이 발생한 SCD 참가자의 비율
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 시간 경과에 따른 혈관 폐쇄 사건(VOE)이 있는 SCD 참가자의 비율
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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SCD 참가자에 대한 EDIT-301 주입 후 시간 경과에 따른 SCD 관련 수혈 빈도
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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시간이 지남에 따라 지속적인 수혈 독립(TI)을 유지하는 TDT 참가자의 비율
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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시간이 지남에 따라 지속적으로 수혈 감소(TR)를 받은 TDT 참가자의 비율
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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TDT 참가자에 대한 EDIT-301 주입 후 시간 경과에 따른 TDT 관련 수혈 빈도
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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SCD 및 TDT: 시간 경과에 따른 HbF(F세포)를 함유한 말초 적혈구(RBC)의 비율
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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SCD 및 TDT: 시간 경과에 따른 총 헤모글로빈(Hb) 농도(g/dL)
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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SCD 및 TDT: 시간 경과에 따라 말초 혈액 유핵 세포 및 골수 유래 CD34+에 존재하는 의도된 유전적 변형이 있는 대립 유전자의 비율
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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SCD 참가자의 시간 경과에 따른 RBC당 평균 HbF(pg)
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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SCD 참가자에 대한 시간 경과에 따른 전체 혈구 수(CBC) 적혈구 지수 분석
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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SCD 참가자의 시간 경과에 따른 F세포당 평균 HbF(pg)
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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SCD 참가자의 시간 경과에 따른 HbF 및 HbS 농도(g/dL)
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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SCD 참가자에 대해 시간 경과에 따라 다양한 형태의 Hb(HbA, HbA2, HbC, HbD, HbE 및 HbS를 포함하되 이에 국한되지 않음)를 분류하여 결정된 HbF 생산 수준.
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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TDT 참가자의 시간 경과에 따른 총 비수혈 총 Hb에 대한 HbF의 비율(비수혈 총 Hb는 HbA를 제외한 모든 Hb 변형의 총 g/dL을 나타냄)입니다.
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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TDT 참가자의 시간 경과에 따른 HbF 농도(g/dL)
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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TDT 참가자의 철분 과부하
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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A) 본 연구에서 처음 3년 동안 R2* 자기공명영상(MRI)으로 평가한 간 철분 농도(LIC); b) 본 연구의 처음 3년 동안 T2* MRI로 평가한 심장 철분 농도(CIC); c) 시간 경과에 따른 혈청 페리틴 수치.
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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시간이 지남에 따라 철 킬레이트화 요법을 받는 TDT 참가자의 비율.
기간: EDIT-301 주입 후 최대 15년
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EDIT-301 주입 후 최대 15년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 6월 17일
기본 완료 (추정된)
2040년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2040년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 4월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 4월 9일
처음 게시됨 (실제)
2024년 4월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 4월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 28일
마지막으로 확인됨
2025년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- EDIT-301-LTFU-001
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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