对接受 EDIT-301 的镰状细胞病或输血依赖性 β-地中海贫血患者的长期随访研究
2025年3月28日 更新者：Editas Medicine, Inc.
本研究的目的是评估 EDIT-301 对接受 EDIT-301 治疗的严重镰状细胞病 (SCD) 或输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT) 参与者的长期安全性和有效性。
研究概览
详细说明
这是一项非介入性、多中心研究，评估 EDIT-301 对于在父母研究中接受 EDIT-301 的严重镰状细胞病 (SCD) 或输血依赖性 β 地中海贫血 (TDT) 参与者的长期安全性和有效性SCD-301-001 (NCT04853576) 或 EDIT-301-BThal-001 (NCT05444894)。
LTFU 研究中不会使用任何研究药物。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
54
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L6
- Ottawa Hospital Research Institute
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
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California
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Oakland、California、美国、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06511
- Smilow Cancer Hospital
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Florida
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Saint Petersburg、Florida、美国、33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55410
- University of Minnesota
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28204
- Atrium Health
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37203
- Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75246
- Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
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Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
研究人群将是目前参加两项家长研究中任何一项的受试者（EM-SCD-301-001 或 EM-301-BThal-001）
描述
纳入标准：
- 作为临床研究的一部分，参与者必须接受过 EDIT-301 输注。
- 参与者或法定代表人/监护人（如果适用）必须签署知情同意书 (ICF) 并注明日期，或同意书（如果适用于本长期随访研究）。
排除标准：
- 参与者仍在积极参加 EDIT-301 治疗研究，但尚未符合本研究长期随访的资格。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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所有参与者
所有完成或终止其中一项家长研究的参与者（EM-SCD-301-001 或 EDIT-301-BThal-001）
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在整个研究期间进行评估。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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特别关注的不良事件 (AESI)
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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感兴趣的不良事件 (AEI)
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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全因死亡率
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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与 EDIT-301 相关的不良事件 (AE)
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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严重不良事件 (SAE)
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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EDIT-301 输注后一段时间内出现严重血管闭塞事件 (sVOE) 的 SCD 参与者比例
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后一段时间内发生血管闭塞事件 (VOE) 的 SCD 参与者比例
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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SCD 参与者在 EDIT-301 输注后随时间变化的 SCD 相关输血频率
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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随着时间的推移，持续输血独立 (TI) 的 TDT 参与者比例
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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随着时间的推移持续减少输血 (TR) 的 TDT 参与者比例
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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TDT 参与者在 EDIT-301 输注后一段时间内 TDT 相关输血的频率
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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SCD 和 TDT：随着时间的推移，含有 HbF（F 细胞）的外周红细胞 (RBC) 的百分比
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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SCD 和 TDT：随时间变化的总血红蛋白 (Hb) 浓度 (g/dL)
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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SCD 和 TDT：随着时间的推移，外周血有核细胞和骨髓来源的 CD34+ 中存在预期基因修饰的等位基因的比例
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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SCD 参与者随时间变化的每个 RBC 的平均 HbF (pg)
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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SCD 参与者随时间的全血计数 (CBC) 红细胞指数测定
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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SCD 参与者随时间推移每个 F 细胞的平均 HbF (pg)
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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SCD 参与者随时间变化的 HbF 和 HbS 浓度 (g/dL)
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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SCD 参与者随时间推移不同形式的 Hb（包括但不限于 HbA、HbA2、HbC、HbD、HbE 和 HbS）的分级确定的 HbF 产生水平。
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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TDT 参与者随时间变化的 HbF 占未输血总 Hb 的百分比（非输血总 Hb 是指所有 Hb 变异体的总 g/dL，不包括 HbA）。
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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TDT 参与者随时间变化的 HbF 浓度 (g/dL)
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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TDT 参与者的铁超载
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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A) 本研究前 3 年通过 R2* 磁共振成像 (MRI) 评估的肝铁浓度 (LIC)； b) 本研究前 3 年通过 T2* MRI 评估的心脏铁浓度 (CIC)； c) 血清铁蛋白水平随时间的变化。
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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随着时间的推移，接受铁螯合疗法的 TDT 参与者比例。
大体时间：EDIT-301 输注后最长 15 年
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EDIT-301 输注后最长 15 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年6月17日
初级完成 (估计的)
2040年8月1日
研究完成 (估计的)
2040年8月1日
研究注册日期
首次提交
2024年4月9日
首先提交符合 QC 标准的
2024年4月9日
首次发布 (实际的)
2024年4月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年4月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年3月28日
最后验证
2025年3月1日
更多信息
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