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Uno studio di follow-up a lungo termine su partecipanti con anemia falciforme o β-talassemia dipendente da trasfusioni che hanno ricevuto EDIT-301

9 aprile 2024 aggiornato da: Editas Medicine, Inc.
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di EDIT-301 nei partecipanti con grave anemia falciforme (SCD) o β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) che hanno ricevuto EDIT-301.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico non interventistico che valuta la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di EDIT-301 in partecipanti con anemia falciforme grave (SCD) o b-talassemia dipendente da trasfusione (TDT) che hanno ricevuto EDIT-301 negli studi parentali EM- SCD-301-001 (NCT04853576) o EDIT-301-BThal-001 (NCT05444894). Nello studio LTFU non verrà somministrato alcun farmaco sperimentale.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

54

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio sarà costituita da soggetti attualmente arruolati in uno qualsiasi dei due studi principali (EM-SCD-301-001 o EM-301-BThal-001)

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante deve aver ricevuto un'infusione EDIT-301 come parte di uno studio clinico.
  • Il partecipante o il rappresentante legale/tutore (se applicabile) deve firmare e datare il modulo di consenso informato (ICF) o dare il proprio consenso, se applicabile, per questo studio di follow-up a lungo termine.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante è ancora attivamente arruolato in uno studio sul trattamento EDIT-301 e non ha ancora soddisfatto l'idoneità per il follow-up a lungo termine in questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Tutti i partecipanti
Tutti i partecipanti che completano o interrompono uno degli studi principali (EM-SCD-301-001 o EDIT-301-BThal-001)
Altro: Valutazioni di sicurezza ed efficacia
Valutato per tutta la durata dello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Eventi avversi di interesse (AEI)
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Eventi avversi (EA) correlati a EDIT-301
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti alla SCD con gravi eventi vaso-occlusivi (sVOE) nel tempo dopo l'infusione di EDIT-301
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Proporzione di partecipanti alla SCD con eventi vaso-occlusivi (VOE) nel tempo dopo l'infusione di EDIT-301
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Frequenza delle trasfusioni correlate alla SCD nel tempo dopo l'infusione post-EDIT-301 per i partecipanti alla SCD
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Proporzione di partecipanti al TDT con indipendenza dalle trasfusioni (TI) prolungata nel tempo
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Proporzione di partecipanti al TDT con riduzione trasfusionale sostenuta (TR) nel tempo
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Frequenza delle trasfusioni correlate al TDT nel tempo dopo l'infusione post-EDIT-301 per i partecipanti al TDT
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
SCD e TDT: percentuale di globuli rossi periferici (RBC) contenenti HbF (cellule F) nel tempo
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
SCD e TDT: concentrazione di emoglobina totale (Hb) (g/dL) nel tempo
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
SCD e TDT: proporzione di alleli con modificazione genetica prevista presenti nelle cellule nucleate del sangue periferico e nel CD34+ derivato dal midollo osseo nel tempo
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
HbF medio (pg) per RBC nel tempo per i partecipanti alla SCD
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Analisi completa degli indici dei globuli rossi nell'emocromo (CBC) nel tempo per i partecipanti alla SCD
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
HbF medio (pg) per cellula F nel tempo per i partecipanti alla SCD
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Concentrazione di HbF e HbS (g/dL) nel tempo per i partecipanti alla SCD
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Il livello di produzione di HbF determinato dal frazionamento di diverse forme di Hb (incluse ma non limitate a HbA, HbA2, HbC, HbD, HbE e HbS) nel tempo per i partecipanti alla SCD.
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Percentuale di HbF rispetto all'Hb totale non trasfusa (l'Hb totale non trasfusa si riferisce ai g/dl totali di tutte le varianti di Hb, esclusa l'HbA) nel tempo per i partecipanti al TDT.
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Concentrazione di HbF (g/dL) nel tempo per i partecipanti al TDT
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Sovraccarico di ferro dei partecipanti al TDT
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Misurato mediante a) concentrazione di ferro nel fegato (LIC) valutata mediante risonanza magnetica (MRI) R2* per i primi 3 anni in questo studio; b) Concentrazione cardiaca di ferro (CIC) valutata mediante MRI T2* per i primi 3 anni di questo studio; c) Livelli di ferritina sierica nel tempo.
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
Proporzione di partecipanti al TDT che hanno ricevuto terapia ferrochelante nel tempo.
Lasso di tempo: fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301
fino a 15 anni dopo l'infusione di EDIT-301

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Editas Medicine, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

4 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2040

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2040

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

12 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EDIT-301-LTFU-001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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