Une étude de suivi à long terme auprès de participants atteints de drépanocytose ou de β-thalassémie transfusionnelle qui ont reçu EDIT-301
28 mars 2025 mis à jour par: Editas Medicine, Inc.
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme d'EDIT-301 chez les participants atteints de drépanocytose (SCD) ou de β-thalassémie transfusionnelle (TDT) qui ont reçu EDIT-301.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude multicentrique non interventionnelle évaluant l'innocuité et l'efficacité à long terme d'EDIT-301 chez des participants atteints de drépanocytose sévère (SCD) ou de b-thalassémie transfusionnelle (TDT) qui ont reçu EDIT-301 dans des études parentales EM- SCD-301-001 (NCT04853576) ou EDIT-301-BThal-001 (NCT05444894).
Aucun produit médicamenteux expérimental ne sera administré dans le cadre de l'étude LTFU.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
54
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
- Ottawa Hospital Research Institute
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, États-Unis, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, États-Unis, 06511
- Smilow Cancer Hospital
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55410
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
- Atrium Health
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
- Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75246
- Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
-
Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Cook Children's
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
La population étudiée sera constituée de sujets actuellement inscrits dans l'une des deux études parentales (EM-SCD-301-001 ou EM-301-BThal-001).
La description
Critère d'intégration:
- Le participant doit avoir reçu une perfusion EDIT-301 dans le cadre d'une étude clinique.
- Le participant ou le représentant légal/tuteur (le cas échéant) doit signer et dater le formulaire de consentement éclairé (ICF) ou l'assentiment, le cas échéant pour cette étude de suivi à long terme.
Critère d'exclusion:
- Le participant est toujours activement inscrit dans une étude de traitement EDIT-301 et n'a pas encore satisfait à l'éligibilité au suivi à long terme dans cette étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Tous les participants
Tous les participants qui terminent ou interrompent l'une des études parentales (EM-SCD-301-001 ou EDIT-301-BThal-001)
|
Évalué tout au long de la durée de l’étude.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Événements indésirables d’intérêt particulier (AESI)
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
|
Événements indésirables d’intérêt (AEI)
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
|
Mortalité toutes causes confondues
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
|
Événements indésirables (EI) liés à EDIT-301
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
|
Événements indésirables graves (EIG)
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Proportion de participants au SCD présentant des événements vaso-occlusifs sévères (sVOE) au fil du temps après la perfusion EDIT-301
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
|
|
Proportion de participants SCD présentant des événements vaso-occlusifs (VOE) au fil du temps après la perfusion EDIT-301
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
|
|
Fréquence des transfusions liées à la SCD au fil du temps après la perfusion EDIT-301 pour les participants à la SCD
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
|
|
Proportion de participants au TDT présentant une indépendance transfusionnelle (TI) soutenue au fil du temps
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
|
|
Proportion de participants au TDT présentant une réduction transfusionnelle (TR) soutenue au fil du temps
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
|
|
Fréquence des transfusions liées au TDT au fil du temps après la perfusion EDIT-301 pour les participants au TDT
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
|
|
SCD et TDT : pourcentage de globules rouges périphériques (globules rouges) contenant de l'HbF (cellules F) au fil du temps
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
|
|
SCD et TDT : concentration d'hémoglobine totale (Hb) (g/dL) au fil du temps
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
|
|
SCD et TDT : proportion d'allèles avec modification génétique prévue présents dans les cellules nucléées du sang périphérique et dans la moelle osseuse dérivée du CD34+ au fil du temps
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
|
|
HbF moyenne (pg) par GR au fil du temps pour les participants SCD
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
|
|
Test complet des indices de globules rouges (CBC) au fil du temps pour les participants SCD
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
|
|
HbF moyenne (pg) par cellule F au fil du temps pour les participants SCD
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
|
|
Concentration d'HbF et d'HbS (g/dL) au fil du temps pour les participants SCD
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
|
|
Le niveau de production d'HbF déterminé par fractionnement de différentes formes d'Hb (y compris, mais sans s'y limiter, HbA, HbA2, HbC, HbD, HbE et HbS) au fil du temps pour les participants SCD.
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
|
|
Pourcentage d'HbF par rapport à l'Hb totale non transfusée (l'Hb totale non transfusée fait référence au g/dL total de toutes les variantes d'Hb, à l'exclusion de l'HbA) au fil du temps pour les participants au TDT.
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
|
|
Concentration d'HbF (g/dL) au fil du temps pour les participants au TDT
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
|
|
Surcharge en fer des participants au TDT
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
Tel que mesuré par a) Concentration hépatique en fer (LIC) telle qu'évaluée par imagerie par résonance magnétique (IRM) R2* pendant les 3 premières années de cette étude ; b) Concentration cardiaque en fer (CIC) telle qu'évaluée par IRM T2* pendant les 3 premières années de cette étude ; c) Niveaux de ferritine sérique au fil du temps.
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
|
Proportion de participants au TDT recevant un traitement chélateur du fer au fil du temps.
Délai: jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
jusqu'à 15 ans après la perfusion EDIT-301
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
17 juin 2024
Achèvement primaire (Estimé)
1 août 2040
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 août 2040
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 avril 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
9 avril 2024
Première publication (Réel)
12 avril 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
2 avril 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 mars 2025
Dernière vérification
1 mars 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- EDIT-301-LTFU-001
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .