Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een langdurig vervolgonderzoek onder deelnemers met sikkelcelziekte of transfusie-afhankelijke β-thalassemie die EDIT-301 ontvingen

28 maart 2025 bijgewerkt door: Editas Medicine, Inc.
Het doel van deze studie is om de veiligheid en werkzaamheid van EDIT-301 op lange termijn te evalueren bij deelnemers met ernstige sikkelcelziekte (SCD) of transfusie-afhankelijke β-thalassemie (TDT) die EDIT-301 hebben gekregen.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een niet-interventioneel, multicenter onderzoek dat de veiligheid en werkzaamheid van EDIT-301 op lange termijn evalueert bij deelnemers met ernstige sikkelcelziekte (SCD) of transfusie-afhankelijke b-thalassemie (TDT) die EDIT-301 kregen in ouderstudies EM- SCD-301-001 (NCT04853576) of EDIT-301-BThal-001 (NCT05444894). In het LTFU-onderzoek zal geen enkel onderzoeksgeneesmiddel worden toegediend.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

54

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06511
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55410
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De onderzoekspopulatie bestaat uit proefpersonen die momenteel deelnemen aan een van de twee hoofdonderzoeken (EM-SCD-301-001 of EM-301-BThal-001).

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De deelnemer moet een EDIT-301-infuus hebben gekregen als onderdeel van een klinisch onderzoek.
  • De deelnemer of wettelijke vertegenwoordiger/voogd (indien van toepassing) moet het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) ondertekenen en dateren, of instemming geven, indien van toepassing voor dit langdurige vervolgonderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • De deelnemer is nog steeds actief betrokken bij een EDIT-301-behandelingsonderzoek en komt nog niet in aanmerking voor langdurige follow-up in dit onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Alle deelnemers
Alle deelnemers die een van de ouderstudies voltooien of stopzetten (EM-SCD-301-001 of EDIT-301-BThal-001)
Ander: Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen
Beoordeeld gedurende de gehele duur van het onderzoek.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Bijwerkingen van bijzonder belang (AESI)
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
Bijwerkingen van belang (AEI)
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
Sterfte door alle oorzaken
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
Bijwerkingen (AE's) gerelateerd aan EDIT-301
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
Ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage SCD-deelnemers met ernstige vaso-occlusieve voorvallen (sVOE's) in de loop van de tijd na EDIT-301-infusie
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
Percentage SCD-deelnemers met vaso-occlusieve voorvallen (VOE's) in de loop van de tijd na EDIT-301-infusie
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
Frequentie van SCD-gerelateerde transfusies in de loop van de tijd na EDIT-301-infusie voor SCD-deelnemers
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
Percentage TDT-deelnemers met aanhoudende transfusie-onafhankelijkheid (TI) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
Percentage TDT-deelnemers met aanhoudende transfusiereductie (TR) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
Frequentie van TDT-gerelateerde transfusies in de loop van de tijd na EDIT-301-infusie voor TDT-deelnemers
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
SCD en TDT: Percentage perifere rode bloedcellen (RBC's) die HbF (F-cellen) bevatten in de loop van de tijd
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
SCD en TDT: Totale hemoglobineconcentratie (Hb) (g/dl) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
SCD en TDT: Aandeel van allelen met beoogde genetische modificatie aanwezig in perifere bloedkerncellen en uit beenmerg afkomstige CD34+ in de loop van de tijd
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
Gemiddelde HbF (pg) per RBC in de loop van de tijd voor SCD-deelnemers
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
Volledige bloedtelling (CBC) rode-celindextest in de loop van de tijd voor SCD-deelnemers
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
Gemiddelde HbF (pg) per F-cel in de loop van de tijd voor SCD-deelnemers
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
HbF- en HbS-concentratie (g/dl) in de loop van de tijd voor SCD-deelnemers
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
Het niveau van HbF-productie bepaald door fractionering van verschillende vormen van Hb (inclusief maar niet beperkt tot HbA, HbA2, HbC, HbD, HbE en HbS) in de loop van de tijd voor SCD-deelnemers.
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
Percentage HbF ten opzichte van totaal niet-getransfundeerd totaal Hb (niet-getransfundeerd totaal Hb verwijst naar de totale g/dl van alle Hb-varianten, exclusief HbA) in de loop van de tijd voor TDT-deelnemers.
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
HbF-concentratie (g/dl) in de loop van de tijd voor TDT-deelnemers
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
IJzeroverbelasting van TDT-deelnemers
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
Zoals gemeten aan de hand van a) Leverijzerconcentratie (LIC), zoals beoordeeld met behulp van R2* magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) gedurende de eerste drie jaar van dit onderzoek; b) Cardiale ijzerconcentratie (CIC) zoals beoordeeld met T2* MRI gedurende de eerste 3 jaar van dit onderzoek; c) Serumferritineniveaus in de loop van de tijd.
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
Percentage TDT-deelnemers dat in de loop van de tijd ijzerchelatietherapie krijgt.
Tijdsspanne: tot 15 jaar na EDIT-301-infusie
tot 15 jaar na EDIT-301-infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Editas Medicine, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 juni 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2040

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2040

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 april 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 april 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 april 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EDIT-301-LTFU-001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren