Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное последующее исследование участников с серповидноклеточной анемией или трансфузионно-зависимой β-талассемией, получивших EDIT-301

28 марта 2025 г. обновлено: Editas Medicine, Inc.
Цель этого исследования — оценить долгосрочную безопасность и эффективность EDIT-301 у участников с тяжелой серповидно-клеточной анемией (SCD) или трансфузионно-зависимой β-талассемией (TDT), которые получили EDIT-301.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это неинтервенционное многоцентровое исследование, оценивающее долгосрочную безопасность и эффективность EDIT-301 у участников с тяжелой серповидно-клеточной анемией (SCD) или трансфузионно-зависимой бета-талассемией (TDT), которые получали EDIT-301 в родительских исследованиях EM- SCD-301-001 (NCT04853576) или EDIT-301-BThal-001 (NCT05444894). В исследовании LTFU не будут вводиться исследуемые лекарственные препараты.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

54

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06511
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55410
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75246
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследуемая популяция будет состоять из субъектов, в настоящее время участвующих в любом из двух родительских исследований (EM-SCD-301-001 или EM-301-BThal-001).

Описание

Критерии включения:

  • Участник должен был получить инфузию EDIT-301 в рамках клинического исследования.
  • Участник или законный представитель/опекун (если применимо) должен подписать и поставить дату на форме информированного согласия (ICF) или согласия, если применимо, на это долгосрочное последующее исследование.

Критерий исключения:

  • Участник по-прежнему активно участвует в исследовании лечения EDIT-301 и еще не получил права на долгосрочное наблюдение в этом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Все участники
Все участники, завершившие или прекратившие одно из исходных исследований (EM-SCD-301-001 или EDIT-301-BThal-001)
Другой: Оценка безопасности и эффективности
Оценивается на протяжении всего периода обучения.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Нежелательные явления особого интереса (AESI)
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301
Нежелательные явления, представляющие интерес (AEI)
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301
Смертность от всех причин
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301
Нежелательные явления (НЯ), связанные с EDIT-301
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301
Серьезные нежелательные явления (СНЯ)
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля участников ВСС с тяжелыми вазоокклюзионными событиями (sVOE) с течением времени после инфузии EDIT-301
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301
Доля участников ВСС с вазоокклюзионными событиями (ВОЭ) с течением времени после инфузии EDIT-301
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301
Частота трансфузий, связанных с ВСС, с течением времени после инфузии EDIT-301 для участников ВСС
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301
Доля участников ТДТ с устойчивой трансфузионной независимостью (ТИ) с течением времени
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301
Доля участников TDT с устойчивым сокращением переливания крови (TR) с течением времени
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301
Частота переливаний, связанных с ТДТ, с течением времени после инфузии EDIT-301 для участников ТДТ
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301
SCD и TDT: процент периферических эритроцитов (эритроцитов), содержащих HbF (F-клетки), с течением времени.
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301
SCD и TDT: концентрация общего гемоглобина (Hb) (г/дл) с течением времени
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301
SCD и TDT: доля аллелей с предполагаемой генетической модификацией, присутствующих в ядросодержащих клетках периферической крови и CD34+, полученных из костного мозга, с течением времени.
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301
Средний уровень HbF (пг) на эритроцит с течением времени для участников SCD
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301
Полный анализ крови (CBC) с течением времени для участников SCD
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301
Средний уровень HbF (пг) на F-клетку с течением времени для участников SCD
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301
Концентрация HbF и HbS (г/дл) с течением времени для участников SCD
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301
Уровень продукции HbF определяется путем фракционирования различных форм Hb (включая, помимо прочего, HbA, HbA2, HbC, HbD, HbE и HbS) с течением времени для участников SCD.
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301
Процент HbF по отношению к общему неперелитому общему Hb (неперелитый общий Hb относится к общему количеству г/дл всех вариантов Hb, за исключением HbA) с течением времени для участников ТДТ.
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301
Концентрация HbF (г/дл) с течением времени для участников ТДТ
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301
Железная перегрузка участников ТДТ
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
По данным а) концентрации железа в печени (LIC) по данным магнитно-резонансной томографии (МРТ) R2* в течение первых 3 лет данного исследования; б) Концентрация железа в сердце (CIC) по данным Т2* МРТ в течение первых 3 лет данного исследования; в) Уровни ферритина сыворотки с течением времени.
до 15 лет после инфузии EDIT-301
Доля участников ТДТ, получающих терапию хелаторами железа с течением времени.
Временное ограничение: до 15 лет после инфузии EDIT-301
до 15 лет после инфузии EDIT-301

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Editas Medicine, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 июня 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 августа 2040 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2040 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 апреля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 апреля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 апреля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 апреля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 марта 2025 г.

Последняя проверка

1 марта 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EDIT-301-LTFU-001

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться