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Eine Langzeit-Follow-up-Studie an Teilnehmern mit Sichelzellanämie oder transfusionsabhängiger β-Thalassämie, die EDIT-301 erhielten

28. März 2025 aktualisiert von: Editas Medicine, Inc.
Der Zweck dieser Studie besteht darin, die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von EDIT-301 bei Teilnehmern mit schwerer Sichelzellenanämie (SCD) oder transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT) zu bewerten, die EDIT-301 erhalten haben.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine nicht-interventionelle, multizentrische Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von EDIT-301 bei Teilnehmern mit schwerer Sichelzellenanämie (SCD) oder transfusionsabhängiger B-Thalassämie (TDT), die EDIT-301 in EM-Elternstudien erhielten. SCD-301-001 (NCT04853576) oder EDIT-301-BThal-001 (NCT05444894). In der LTFU-Studie wird kein Prüfpräparat verabreicht.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

54

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06511
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55410
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75246
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation besteht aus Probanden, die derzeit an einer der beiden Elternstudien (EM-SCD-301-001 oder EM-301-BThal-001) eingeschrieben sind.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss im Rahmen einer klinischen Studie eine EDIT-301-Infusion erhalten haben.
  • Der Teilnehmer oder sein gesetzlicher Vertreter/Erziehungsberechtigter (falls zutreffend) müssen die Einwilligungserklärung (ICF) oder die Zustimmung, falls zutreffend, für diese Langzeit-Folgestudie unterzeichnen und datieren.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer nimmt immer noch aktiv an einer EDIT-301-Behandlungsstudie teil und hat noch nicht die Voraussetzungen für eine langfristige Nachbeobachtung in dieser Studie erfüllt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Alle Teilnehmer
Alle Teilnehmer, die eine der Elternstudien abschließen oder abbrechen (EM-SCD-301-001 oder EDIT-301-BThal-001)
Sonstiges: Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen
Bewertet während der gesamten Studiendauer.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse (AESI)
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Unerwünschte Ereignisse von Interesse (AEI)
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Gesamtmortalität
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Unerwünschte Ereignisse (UE) im Zusammenhang mit EDIT-301
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der SCD-Teilnehmer mit schweren vasookklusiven Ereignissen (sVOEs) im Zeitverlauf nach der EDIT-301-Infusion
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der SCD-Teilnehmer mit vasookklusiven Ereignissen (VOEs) im Zeitverlauf nach der EDIT-301-Infusion
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Häufigkeit von SCD-bedingten Transfusionen im Zeitverlauf nach der EDIT-301-Infusion bei SCD-Teilnehmern
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der TDT-Teilnehmer mit anhaltender Transfusionsunabhängigkeit (TI) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der TDT-Teilnehmer mit anhaltender Transfusionsreduktion (TR) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Häufigkeit von TDT-bedingten Transfusionen im Zeitverlauf nach der EDIT-301-Infusion bei TDT-Teilnehmern
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
SCD und TDT: Prozentsatz der peripheren roten Blutkörperchen (RBCs), die im Laufe der Zeit HbF (F-Zellen) enthalten
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
SCD und TDT: Gesamtkonzentration des Hämoglobins (Hb) (g/dl) im Zeitverlauf
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
SCD und TDT: Anteil der Allele mit beabsichtigter genetischer Veränderung, die im Laufe der Zeit in kernhaltigen Zellen des peripheren Bluts und im aus dem Knochenmark stammenden CD34+ vorhanden sind
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Durchschnittlicher HbF (pg) pro Erythrozyten im Zeitverlauf für SCD-Teilnehmer
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Vollständiger Blutbildtest (CBC) der Erythrozytenindizes im Laufe der Zeit für SCD-Teilnehmer
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Durchschnittlicher HbF (pg) pro F-Zelle im Zeitverlauf für SCD-Teilnehmer
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
HbF- und HbS-Konzentration (g/dL) im Zeitverlauf für SCD-Teilnehmer
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Das Niveau der HbF-Produktion, das durch Fraktionierung verschiedener Hb-Formen (einschließlich, aber nicht beschränkt auf HbA, HbA2, HbC, HbD, HbE und HbS) im Zeitverlauf für SCD-Teilnehmer bestimmt wird.
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Prozentsatz von HbF am gesamten nicht transfundierten Gesamt-Hb (nicht transfundiertes Gesamt-Hb bezieht sich auf das Gesamt-g/dL aller Hb-Varianten, ohne HbA) im Zeitverlauf für TDT-Teilnehmer.
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
HbF-Konzentration (g/dL) im Zeitverlauf für TDT-Teilnehmer
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Eisenüberladung bei TDT-Teilnehmern
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Gemessen durch a) Eisenkonzentration in der Leber (LIC), bestimmt durch R2*-Magnetresonanztomographie (MRT) für die ersten drei Jahre dieser Studie; b) Kardiale Eisenkonzentration (CIC), bestimmt durch T2*-MRT für die ersten 3 Jahre dieser Studie; c) Serumferritinspiegel im Zeitverlauf.
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
Anteil der TDT-Teilnehmer, die im Laufe der Zeit eine Eisenchelat-Therapie erhalten.
Zeitfenster: bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion
bis zu 15 Jahre nach der EDIT-301-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Editas Medicine, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2040

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2040

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EDIT-301-LTFU-001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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