En langsiktig oppfølgingsstudie av deltakere med sigdcellesykdom eller transfusjonsavhengig β-thalassemi som mottok EDIT-301
28. mars 2025 oppdatert av: Editas Medicine, Inc.
Formålet med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av EDIT-301 hos deltakere med alvorlig sigdcellesykdom (SCD) eller transfusjonsavhengig β-thalassemi (TDT) som har mottatt EDIT-301.
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en ikke-intervensjonell, multisenterstudie som evaluerer den langsiktige sikkerheten og effekten av EDIT-301 hos deltakere med alvorlig sigdcellesykdom (SCD) eller transfusjonsavhengig b-thalassemi (TDT) som mottok EDIT-301 i foreldrestudier EM- SCD-301-001 (NCT04853576) eller EDIT-301-BThal-001 (NCT05444894).
Ingen undersøkelsesmedisiner vil bli administrert i LTFU-studien.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
54
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
- Ottawa Hospital Research Institute
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
- Smilow Cancer Hospital
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55410
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
- Atrium Health
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
- Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75246
- Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Cook Children's
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Studiepopulasjonen vil være personer som for øyeblikket er registrert i en av de to foreldrestudiene (EM-SCD-301-001 eller EM-301-BThal-001)
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren må ha mottatt en EDIT-301-infusjon som del av en klinisk studie.
- Deltaker eller juridisk representant/verge (hvis aktuelt) må signere og datere skjemaet for informert samtykke (ICF) eller samtykke, hvis det er aktuelt for denne langsiktige oppfølgingsstudien.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren er fortsatt aktivt registrert i en EDIT-301-behandlingsstudie og har ennå ikke møtt kvalifisering for langtidsoppfølging i denne studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Alle deltakere
Alle deltakere som fullfører eller avbryter en av foreldrestudiene (EM-SCD-301-001 eller EDIT-301-BThal-001)
|
Vurdert gjennom hele studiets varighet.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
Uønskede hendelser av interesse (AEI)
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
Dødelighet av alle årsaker
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
Bivirkninger (AE) relatert til EDIT-301
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
Alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel SCD-deltakere med alvorlige vaso-okklusive hendelser (sVOEs) over tid etter EDIT-301 infusjon
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
|
Andel SCD-deltakere med vaso-okklusive hendelser (VOEs) over tid etter EDIT-301-infusjon
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
|
Hyppighet av SCD-relaterte transfusjoner over tid etter EDIT-301-infusjon for SCD-deltakere
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
|
Andel TDT-deltakere med vedvarende transfusjonsuavhengighet (TI) over tid
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
|
Andel TDT-deltakere med vedvarende transfusjonsreduksjon (TR) over tid
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
|
Hyppighet av TDT-relaterte transfusjoner over tid etter EDIT-301-infusjon for TDT-deltakere
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
|
SCD og TDT: Prosent av perifere røde blodceller (RBC) som inneholder HbF (F-celler) over tid
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
|
SCD og TDT: Total hemoglobin (Hb) konsentrasjon (g/dL) over tid
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
|
SCD og TDT: Andel alleler med tiltenkt genetisk modifikasjon tilstede i perifere blodkjerneholdige celler og benmarg avledet CD34+ over tid
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
|
Gjennomsnittlig HbF (pg) per RBC over tid for SCD-deltakere
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
|
Komplett blodtelling (CBC) røde blodlegemer-indeksanalyse over tid for SCD-deltakere
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
|
Gjennomsnittlig HbF (pg) per F-celle over tid for SCD-deltakere
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
|
HbF- og HbS-konsentrasjon (g/dL) over tid for SCD-deltakere
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
|
Nivået av HbF-produksjon bestemt ved fraksjonering av forskjellige former for Hb (inkludert men ikke begrenset til HbA, HbA2, HbC, HbD, HbE og HbS) over tid for SCD-deltakere.
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
|
Prosentandel av HbF over total ikke-transfundert total Hb (ikke-transfundert total Hb refererer til den totale g/dL av alle Hb-varianter, unntatt HbA) over tid for TDT-deltakere.
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
|
HbF-konsentrasjon (g/dL) over tid for TDT-deltakere
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
|
Jernoverbelastning av TDT-deltakere
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
Målt ved a) Leverjernkonsentrasjon (LIC) som vurdert ved R2* magnetisk resonansavbildning (MRI) de første 3 årene i denne studien; b) Hjertejernkonsentrasjon (CIC) vurdert ved T2* MR for de første 3 årene av denne studien; c) Serumferritinnivåer over tid.
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
|
Andel av TDT-deltakere som mottar jernkeleringsterapi over tid.
Tidsramme: opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
opptil 15 år etter EDIT-301 infusjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. juni 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. august 2040
Studiet fullført (Antatt)
1. august 2040
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. april 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. april 2024
Først lagt ut (Faktiske)
12. april 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. april 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. mars 2025
Sist bekreftet
1. mars 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EDIT-301-LTFU-001
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .