En långtidsuppföljningsstudie av deltagare med sicklecellssjukdom eller transfusionsberoende β-thalassemi som fick EDIT-301
28 mars 2025 uppdaterad av: Editas Medicine, Inc.
Syftet med denna studie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av EDIT-301 hos deltagare med allvarlig sicklecellssjukdom (SCD) eller transfusionsberoende β-talassemi (TDT) som har fått EDIT-301.
Studieöversikt
Status
Anmälan via inbjudan
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en icke-interventionell, multicenterstudie som utvärderar den långsiktiga säkerheten och effekten av EDIT-301 hos deltagare med svår sicklecellssjukdom (SCD) eller transfusionsberoende b-talassemi (TDT) som fick EDIT-301 i moderstudier EM- SCD-301-001 (NCT04853576) eller EDIT-301-BThal-001 (NCT05444894).
Inga prövningsläkemedel kommer att administreras i LTFU-studien.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
54
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06511
- Smilow Cancer Hospital
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55410
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
- Atrium Health
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
- Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
- Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Cook Children's
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- Ottawa Hospital Research Institute
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Studiepopulationen kommer att vara försökspersoner som för närvarande är inskrivna i någon av de två moderstudierna (EM-SCD-301-001 eller EM-301-BThal-001)
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagaren måste ha fått en EDIT-301-infusion som en del av en klinisk studie.
- Deltagare eller juridiskt ombud/vårdnadshavare (om tillämpligt) måste underteckna och datera formuläret för informerat samtycke (ICF) eller samtycke, om tillämpligt för denna långtidsuppföljningsstudie.
Exklusions kriterier:
- Deltagaren är fortfarande aktivt inskriven i en EDIT-301 behandlingsstudie och har ännu inte uppfyllt krav på långtidsuppföljning i denna studie.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Alla deltagare
Alla deltagare som slutför eller avbryter en av föräldrastudierna (EM-SCD-301-001 eller EDIT-301-BThal-001)
|
Bedöms under hela studietiden.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Biverkningar av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
|
Biverkningar av intresse (AEI)
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
|
Dödlighet av alla orsaker
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
|
Biverkningar (AE) relaterade till EDIT-301
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
|
Allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel SCD-deltagare med allvarliga vaso-ocklusiva händelser (sVOEs) över tiden efter EDIT-301-infusion
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
|
|
Andel SCD-deltagare med vaso-ocklusiva händelser (VOE) över tiden efter EDIT-301-infusion
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
|
|
Frekvens av SCD-relaterade transfusioner över tid efter EDIT-301-infusion för SCD-deltagare
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
|
|
Andel TDT-deltagare med ihållande transfusionsoberoende (TI) över tid
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
|
|
Andel TDT-deltagare med ihållande transfusionsreduktion (TR) över tid
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
|
|
Frekvens av TDT-relaterade transfusioner över tid efter EDIT-301-infusion för TDT-deltagare
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
|
|
SCD och TDT: Procent av perifera röda blodkroppar (RBC) som innehåller HbF (F-celler) över tiden
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
|
|
SCD och TDT: Total hemoglobin (Hb) koncentration (g/dL) över tid
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
|
|
SCD och TDT: Andel alleler med avsedd genetisk modifiering närvarande i perifera blodkärna celler och benmärg härledd CD34+ över tid
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
|
|
Genomsnittlig HbF (pg) per RBC över tid för SCD-deltagare
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
|
|
Analys av kompletta röda blodkroppar (CBC) över tid för SCD-deltagare
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
|
|
Genomsnittlig HbF (pg) per F-cell över tid för SCD-deltagare
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
|
|
HbF- och HbS-koncentration (g/dL) över tid för SCD-deltagare
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
|
|
Nivån på HbF-produktion bestäms genom fraktionering av olika former av Hb (inklusive men inte begränsat till HbA, HbA2, HbC, HbD, HbE och HbS) över tid för SCD-deltagare.
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
|
|
Procentandel av HbF över totalt icke-transfunderat totalt Hb (icke-transfunderat totalt Hb hänvisar till den totala g/dL av alla Hb-varianter, exklusive HbA) över tiden för TDT-deltagare.
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
|
|
HbF-koncentration (g/dL) över tid för TDT-deltagare
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
|
|
Järnöverbelastning av TDT-deltagare
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
Uppmätt med a) Leverjärnkoncentration (LIC) bedömd med R2* magnetisk resonanstomografi (MRT) under de första 3 åren i denna studie; b) Hjärtets järnkoncentration (CIC) bedömd med T2* MRI under de första 3 åren av denna studie; c) Serumferritinnivåer över tid.
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
|
Andel TDT-deltagare som får järnkelatbehandling över tid.
Tidsram: upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
upp till 15 år efter EDIT-301-infusion
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
17 juni 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 augusti 2040
Avslutad studie (Beräknad)
1 augusti 2040
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 april 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 april 2024
Första postat (Faktisk)
12 april 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
2 april 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 mars 2025
Senast verifierad
1 mars 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- EDIT-301-LTFU-001
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .