Um estudo de acompanhamento de longo prazo de participantes com doença falciforme ou β-talassemia dependente de transfusão que receberam EDIT-301
28 de março de 2025 atualizado por: Editas Medicine, Inc.
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do EDIT-301 em participantes com doença falciforme grave (DF) ou β-talassemia dependente de transfusão (TDT) que receberam EDIT-301.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico não intervencionista que avalia a segurança e eficácia a longo prazo do EDIT-301 em participantes com doença falciforme grave (DF) ou talassemia beta dependente de transfusão (TDT) que receberam EDIT-301 em estudos parentais EM- SCD-301-001 (NCT04853576) ou EDIT-301-BThal-001 (NCT05444894).
Nenhum medicamento experimental será administrado no estudo LTFU.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
54
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
- Ottawa Hospital Research Institute
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
- Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- Smilow Cancer Hospital
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55410
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Atrium Health
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
- Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
A população do estudo será composta por indivíduos atualmente inscritos em qualquer um dos estudos de dois pais (EM-SCD-301-001 ou EM-301-BThal-001)
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante deve ter recebido uma infusão de EDIT-301 como parte de um estudo clínico.
- O participante ou representante/responsável legal (se aplicável) deve assinar e datar o termo de consentimento livre e esclarecido (TCLE) ou consentimento, se aplicável para este estudo de acompanhamento de longo prazo.
Critério de exclusão:
- O participante ainda está ativamente inscrito em um estudo de tratamento EDIT-301 e ainda não atingiu a elegibilidade para acompanhamento de longo prazo neste estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Todos os participantes
Todos os participantes que concluírem ou descontinuarem um dos estudos parentais (EM-SCD-301-001 ou EDIT-301-BThal-001)
|
Avaliado ao longo da duração do estudo.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Eventos adversos de interesse especial (EAIE)
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
|
Eventos adversos de interesse (EAI)
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
|
Mortalidade por todas as causas
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
|
Eventos adversos (EAs) relacionados ao EDIT-301
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
|
Eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Proporção de participantes com doença falciforme com eventos vaso-oclusivos graves (sVOEs) ao longo do tempo após a infusão de EDIT-301
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
|
|
Proporção de participantes com doença falciforme com eventos vaso-oclusivos (VOEs) ao longo do tempo após a infusão de EDIT-301
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
|
|
Frequência de transfusões relacionadas à doença falciforme ao longo do tempo após a infusão do EDIT-301 para participantes da doença falciforme
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
|
|
Proporção de participantes do TDT com independência transfusional sustentada (TI) ao longo do tempo
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
|
|
Proporção de participantes do TDT com redução transfusional sustentada (TR) ao longo do tempo
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
|
|
Frequência de transfusões relacionadas ao TDT ao longo do tempo após a infusão do EDIT-301 para participantes do TDT
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
|
|
SCD e TDT: Porcentagem de glóbulos vermelhos periféricos (RBCs) contendo HbF (células F) ao longo do tempo
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
|
|
SCD e TDT: concentração de hemoglobina total (Hb) (g/dL) ao longo do tempo
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
|
|
SCD e TDT: Proporção de alelos com modificação genética pretendida presentes em células nucleadas do sangue periférico e CD34+ derivados da medula óssea ao longo do tempo
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
|
|
Média de HbF (pg) por RBC ao longo do tempo para participantes com SCD
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
|
|
Análise completa dos índices de glóbulos vermelhos (CBC) ao longo do tempo para participantes com SCD
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
|
|
Média de HbF (pg) por célula F ao longo do tempo para participantes com SCD
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
|
|
Concentração de HbF e HbS (g/dL) ao longo do tempo para participantes com doença falciforme
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
|
|
O nível de produção de HbF determinado pelo fracionamento de diferentes formas de Hb (incluindo, mas não limitado a, HbA, HbA2, HbC, HbD, HbE e HbS) ao longo do tempo para participantes com SCD.
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
|
|
Porcentagem de HbF sobre o total de Hb total não transfundido (Hb total não transfundido refere-se ao total de g/dL de todas as variantes de Hb, excluindo HbA) ao longo do tempo para participantes de TDT.
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
|
|
Concentração de HbF (g/dL) ao longo do tempo para participantes de TDT
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
|
|
Sobrecarga de ferro dos participantes do TDT
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
Conforme medido por a) concentração de ferro no fígado (LIC), avaliada por ressonância magnética (MRI) R2* durante os primeiros 3 anos neste estudo; b) Concentração de ferro cardíaco (CIC) avaliada por ressonância magnética T2* durante os primeiros 3 anos deste estudo; c) Níveis séricos de ferritina ao longo do tempo.
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
|
Proporção de participantes de TDT que receberam terapia de quelação de ferro ao longo do tempo.
Prazo: até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
até 15 anos após a infusão de EDIT-301
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de junho de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2040
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2040
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de abril de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de abril de 2024
Primeira postagem (Real)
12 de abril de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de abril de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de março de 2025
Última verificação
1 de março de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EDIT-301-LTFU-001
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .