Un estudio de seguimiento a largo plazo de participantes con anemia de células falciformes o β-talasemia dependiente de transfusiones que recibieron EDIT-301
9 de abril de 2024 actualizado por: Editas Medicine, Inc.
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de EDIT-301 en participantes con anemia de células falciformes (SCD) grave o β-talasemia dependiente de transfusiones (TDT) que han recibido EDIT-301.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio multicéntrico no intervencionista que evalúa la seguridad y eficacia a largo plazo de EDIT-301 en participantes con anemia de células falciformes (SCD) grave o talasemia beta dependiente de transfusiones (TDT) que recibieron EDIT-301 en estudios principales EM- SCD-301-001 (NCT04853576) o EDIT-301-BThal-001 (NCT05444894).
No se administrará ningún medicamento en investigación en el estudio LTFU.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
54
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La población de estudio serán los sujetos actualmente inscritos en cualquiera de los dos estudios principales (EM-SCD-301-001 o EM-301-BThal-001).
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante debe haber recibido una infusión de EDIT-301 como parte de un estudio clínico.
- El participante o representante legal/tutor (si corresponde) debe firmar y fechar el formulario de consentimiento informado (ICF) o asentimiento, si corresponde, para este estudio de seguimiento a largo plazo.
Criterio de exclusión:
- El participante todavía está inscrito activamente en un estudio de tratamiento EDIT-301 y aún no ha cumplido con los requisitos para el seguimiento a largo plazo en este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Todos los participantes
Todos los participantes que completen o interrumpan uno de los estudios principales (EM-SCD-301-001 o EDIT-301-BThal-001)
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Evaluado durante toda la duración del estudio.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Eventos adversos de especial interés (AESI)
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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Eventos adversos de interés (AEI)
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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Mortalidad por cualquier causa
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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Eventos adversos (EA) relacionados con EDIT-301
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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Eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de participantes con ECF con eventos vasooclusivos (sVOE) graves a lo largo del tiempo después de la infusión de EDIT-301
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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Proporción de participantes con ECF con eventos vasooclusivos (VOE) a lo largo del tiempo después de la infusión de EDIT-301
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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Frecuencia de transfusiones relacionadas con la ECF a lo largo del tiempo después de la infusión de EDIT-301 para participantes con ECF
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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Proporción de participantes de TDT con independencia transfusional (TI) sostenida a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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Proporción de participantes de TDT con reducción sostenida de la transfusión (TR) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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Frecuencia de transfusiones relacionadas con TDT a lo largo del tiempo después de la infusión de EDIT-301 para participantes de TDT
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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SCD y TDT: Porcentaje de glóbulos rojos periféricos (RBC) que contienen HbF (células F) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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SCD y TDT: concentración total de hemoglobina (Hb) (g/dL) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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SCD y TDT: Proporción de alelos con modificación genética prevista presentes en células nucleadas de sangre periférica y CD34+ derivados de médula ósea a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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Promedio de HbF (pg) por glóbulo rojo a lo largo del tiempo para participantes con ECF
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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Ensayo completo de índices de glóbulos rojos (CBC) a lo largo del tiempo para participantes con ECF
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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Promedio de HbF (pg) por célula F a lo largo del tiempo para participantes con ECF
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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Concentración de HbF y HbS (g/dL) a lo largo del tiempo para participantes con ECF
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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El nivel de producción de HbF determinado por el fraccionamiento de diferentes formas de Hb (incluidas, entre otras, HbA, HbA2, HbC, HbD, HbE y HbS) a lo largo del tiempo para los participantes con SCD.
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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Porcentaje de HbF sobre el total de Hb total no transfundida (la Hb total no transfundida se refiere al total de g/dL de todas las variantes de Hb, excluida la HbA) a lo largo del tiempo para los participantes de TDT.
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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Concentración de HbF (g/dL) a lo largo del tiempo para los participantes de TDT
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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Sobrecarga de hierro de los participantes de TDT
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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Medido mediante a) Concentración de hierro en el hígado (LIC) evaluada mediante resonancia magnética (MRI) R2* durante los primeros 3 años de este estudio; b) Concentración de hierro cardíaco (CIC) evaluada mediante resonancia magnética T2 * durante los primeros 3 años de este estudio; c) Niveles de ferritina sérica a lo largo del tiempo.
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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Proporción de participantes de TDT que recibieron terapia de quelación de hierro a lo largo del tiempo.
Periodo de tiempo: hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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hasta 15 años después de la infusión de EDIT-301
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
4 de junio de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de agosto de 2040
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2040
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de abril de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de abril de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
12 de abril de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- EDIT-301-LTFU-001
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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