Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie kontrolne z udziałem uczestników chorych na niedokrwistość sierpowatokrwinkową lub β-talasemię zależną od transfuzji, którzy otrzymali EDIT-301

28 marca 2025 zaktualizowane przez: Editas Medicine, Inc.
Celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności EDIT-301 u uczestników z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) lub β-talasemią zależną od transfuzji (TDT), którzy otrzymali EDIT-301.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to nieinterwencyjne, wieloośrodkowe badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność EDIT-301 u uczestników z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) lub b-talasemią zależną od transfuzji (TDT), którzy otrzymali EDIT-301 w badaniach rodziców EM- SCD-301-001 (NCT04853576) lub EDIT-301-BThal-001 (NCT05444894). W badaniu LTFU nie będzie podawany żaden badany produkt leczniczy.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

54

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55410
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Populacja badana będzie obejmowała pacjentów aktualnie uczestniczących w którymkolwiek z dwóch badań macierzystych (EM-SCD-301-001 lub EM-301-BThal-001).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik musiał otrzymać wlew EDIT-301 w ramach badania klinicznego.
  • Uczestnik lub przedstawiciel prawny/opiekun (jeśli dotyczy) musi podpisać i opatrzyć datą formularz świadomej zgody (ICF) lub zgodę, jeśli ma to zastosowanie w przypadku tego długoterminowego badania kontrolnego.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik jest nadal aktywnie włączony do badania leczenia EDIT-301 i nie spełnił jeszcze kryteriów kwalifikujących się do długoterminowej obserwacji w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Wszyscy uczestnicy
Wszyscy uczestnicy, którzy ukończyli lub przerwali jedno z badań macierzystych (EM-SCD-301-001 lub EDIT-301-BThal-001)
Inny: Oceny bezpieczeństwa i skuteczności
Oceniane przez cały czas trwania badania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane będące przedmiotem szczególnego zainteresowania (AESI)
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301
Istotne zdarzenia niepożądane (AEI)
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301
Śmiertelność ze wszystkich przyczyn
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301
Zdarzenia niepożądane (AE) związane z EDIT-301
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301
Poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników SCD, u których wystąpiły ciężkie zdarzenia powodujące zamknięcie naczyń (sVOE) w czasie po wlewie EDIT-301
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301
Odsetek uczestników SCD, u których wystąpiły zdarzenia powodujące zamknięcie naczyń (VOE) w czasie po wlewie EDIT-301
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301
Częstotliwość transfuzji związanych z SCD w czasie po infuzji EDIT-301 dla uczestników SCD
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301
Odsetek uczestników TDT z trwałą niezależnością od transfuzji (TI) w czasie
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301
Odsetek uczestników TDT, u których wystąpiła trwała redukcja transfuzji (TR) w czasie
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301
Częstotliwość transfuzji związanych z TDT w czasie po infuzji EDIT-301 dla uczestników TDT
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301
SCD i TDT: Procent obwodowych krwinek czerwonych (RBC) zawierających HbF (komórki F) w czasie
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301
SCD i TDT: Całkowite stężenie hemoglobiny (Hb) (g/dL) w czasie
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301
SCD i TDT: Odsetek alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną, obecnych w komórkach jądrzastych krwi obwodowej i CD34+ pochodzących ze szpiku kostnego w czasie
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301
Średnia HbF (pg) na RBC w czasie dla uczestników SCD
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301
Pełna morfologia krwi (CBC) – oznaczenie wskaźników czerwonych krwinek w czasie u uczestników SCD
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301
Średnia HbF (pg) na komórkę F w czasie dla uczestników SCD
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301
Stężenie HbF i HbS (g/dL) w czasie dla uczestników SCD
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301
Poziom wytwarzania HbF określony przez frakcjonowanie różnych form Hb (w tym między innymi HbA, HbA2, HbC, HbD, HbE i HbS) w czasie dla uczestników SCD.
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301
Procent HbF do całkowitej nieprzetoczonej całkowitej Hb (nieprzetoczona całkowita Hb odnosi się do całkowitej g/dl wszystkich wariantów Hb, z wyjątkiem HbA) w czasie dla uczestników TDT.
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301
Stężenie HbF (g/dL) w czasie dla uczestników TDT
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301
Żelazne przeciążenie uczestników TDT
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
Mierzone za pomocą a) stężenia żelaza w wątrobie (LIC) ocenianego za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) R2* przez pierwsze 3 lata tego badania; b) Stężenie żelaza w sercu (CIC) oceniane metodą T2* MRI przez pierwsze 3 lata tego badania; c) Poziom ferrytyny w surowicy w czasie.
do 15 lat po wlewie EDIT-301
Odsetek uczestników TDT otrzymujących terapię chelatującą żelazo w czasie.
Ramy czasowe: do 15 lat po wlewie EDIT-301
do 15 lat po wlewie EDIT-301

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Editas Medicine, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2040

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2040

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 kwietnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EDIT-301-LTFU-001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj