Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seurantatutkimus osallistujista, joilla on sirppisolutauti tai verensiirrosta riippuvainen β-talassemia ja jotka saivat EDIT-301:n

tiistai 9. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Editas Medicine, Inc.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida EDIT-301:n pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta potilailla, joilla on vaikea sirppisolusairaus (SCD) tai verensiirrosta riippuvainen β-talassemia (TDT), jotka ovat saaneet EDIT-301:tä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on ei-interventio, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan EDIT-301:n pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on vaikea sirppisolusairaus (SCD) tai verensiirrosta riippuvainen b-talassemia (TDT), jotka saivat EDIT-301:tä vanhempaintutkimuksissa EM- SCD-301-001 (NCT04853576) tai EDIT-301-BThal-001 (NCT05444894). LTFU-tutkimuksessa ei anneta tutkimuslääkevalmistetta.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

54

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimuspopulaatio on koehenkilö, joka on tällä hetkellä mukana jommassakummassa kahdesta emotutkimuksesta (EM-SCD-301-001 tai EM-301-BThal-001).

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujan on täytynyt saada EDIT-301-infuusio osana kliinistä tutkimusta.
  • Osallistujan tai laillisen edustajan/huoltajan (tarvittaessa) on allekirjoitettava ja päivättävä tietoinen suostumuslomake (ICF) tai suostumus, jos sovellettavissa tätä pitkän aikavälin seurantatutkimusta varten.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuja on edelleen aktiivisesti mukana EDIT-301-hoitotutkimuksessa, eikä hän ole vielä täyttänyt kelpoisuutta pitkän aikavälin seurantaan tässä tutkimuksessa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Kaikki osallistujat
Kaikki osallistujat, jotka suorittavat tai keskeyttävät jonkin vanhemmista tutkimuksista (EM-SCD-301-001 tai EDIT-301-BThal-001)
Muut: Turvallisuus- ja tehoarvioinnit
Arvioitu koko tutkimuksen ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Erityistä kiinnostavat haittatapahtumat (AESI)
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Kiinnostavat haittatapahtumat (AEI)
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Kaiken syyn aiheuttama kuolleisuus
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
EDIT-301:een liittyvät haittatapahtumat (AE).
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Vakavat haittatapahtumat (SAE)
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden SCD-osallistujien osuus, joilla on vakavia vaso-okklusiivisia tapahtumia (sVOE) ajan kuluessa EDIT-301-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Niiden SCD-osallistujien osuus, joilla on vaso-okklusiivisia tapahtumia (VOE) ajan kuluessa EDIT-301-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
SCD:hen liittyvien verensiirtojen tiheys ajan kuluessa EDIT-301-infuusion jälkeen SCD-osallistujille
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Niiden TDT-osallistujien osuus, joilla on jatkuva verensiirrosta riippumaton (TI) ajan mittaan
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Niiden TDT-osallistujien osuus, joilla on jatkuva verensiirron väheneminen (TR) ajan myötä
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
TDT:hen liittyvien verensiirtojen tiheys ajan kuluessa EDIT-301-infuusion jälkeen TDT-osallistujille
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
SCD ja TDT: HbF (F-soluja) sisältävien perifeeristen punasolujen (RBC) prosenttiosuus ajan myötä
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
SCD ja TDT: Hemoglobiinin (Hb) kokonaispitoisuus (g/dl) ajan kuluessa
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
SCD ja TDT: Niiden alleelien osuus, joilla on aiottu geneettinen modifikaatio, esiintyy perifeerisen veren tumaisissa soluissa ja luuytimestä peräisin olevissa CD34+:ssa ajan myötä
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Keskimääräinen HbF (pg) punasoluja kohden ajan mittaan SCD-osallistujille
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Täydellinen verenkuva (CBC) punasoluindeksien määritys ajan mittaan SCD-osallistujille
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Keskimääräinen HbF (pg) F-solua kohti ajan kuluessa SCD-osallistujille
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
HbF- ja HbS-pitoisuus (g/dl) ajan myötä SCD-osallistujille
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
HbF-tuotannon taso, joka määräytyy erilaisten Hb-muotojen fraktioinnilla (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen HbA, HbA2, HbC, HbD, HbE ja HbS) ajan myötä SCD-osallistujille.
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
HbF:n prosenttiosuus siirtämättömästä kokonais-Hb:stä (transfusoimaton kokonaisHb viittaa kaikkien Hb-varianttien kokonaismäärään g/dL, HbA pois lukien) ajan myötä TDT-osallistujille.
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
HbF-pitoisuus (g/dl) ajan myötä TDT-osallistujille
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
TDT:n osallistujien rautainen ylikuormitus
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Mitattu a) Maksan rautakonsentraatiolla (LIC) määritettynä R2*-magneettikuvauksella (MRI) kolmen ensimmäisen vuoden aikana tässä tutkimuksessa; b) sydämen rautapitoisuus (CIC) määritettynä T2* MRI:llä tämän tutkimuksen kolmen ensimmäisen vuoden aikana; c) Seerumin ferritiinitasot ajan myötä.
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
Rautakelaatiohoitoa saaneiden TDT-osallistujien osuus ajan myötä.
Aikaikkuna: jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen
jopa 15 vuotta EDIT-301-infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Editas Medicine, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Tiistai 4. kesäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. elokuuta 2040

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. elokuuta 2040

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 9. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 12. huhtikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 12. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EDIT-301-LTFU-001

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset Turvallisuus- ja tehoarvioinnit

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Israel

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa