Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet opfølgningsundersøgelse af deltagere med seglcellesygdom eller transfusionsafhængig β-thalassæmi, der modtog EDIT-301

28. marts 2025 opdateret af: Editas Medicine, Inc.
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af EDIT-301 hos deltagere med svær seglcellesygdom (SCD) eller transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT), som har modtaget EDIT-301.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en ikke-interventionel, multicenter undersøgelse, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af EDIT-301 hos deltagere med svær seglcellesygdom (SCD) eller transfusionsafhængig b-thalassæmi (TDT), som modtog EDIT-301 i forældreundersøgelser EM- SCD-301-001 (NCT04853576) eller EDIT-301-BThal-001 (NCT05444894). Intet forsøgslægemiddel vil blive administreret i LTFU-studiet.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

54

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Princess Margaret Cancer Centre-University Health Network
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06511
        • Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55410
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center - Department of Pediatrics
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Atrium Health
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Tristar Medical Group Children's Specialists/Sarah Cannon Center for Blood Cancers
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsespopulationen vil være forsøgspersoner, der i øjeblikket er tilmeldt en af ​​de to forældreundersøgelser (EM-SCD-301-001 eller EM-301-BThal-001)

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal have modtaget en EDIT-301-infusion som en del af et klinisk studie.
  • Deltager eller juridisk repræsentant/værge (hvis relevant) skal underskrive og datere formularen med informeret samtykke (ICF) eller samtykke, hvis det er relevant for denne langsigtede opfølgningsundersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren er stadig aktivt tilmeldt et EDIT-301-behandlingsstudie og har endnu ikke opfyldt berettigelsen til langtidsopfølgning i denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Alle deltagere
Alle deltagere, der afslutter eller afbryder et af forældreundersøgelserne (EM-SCD-301-001 eller EDIT-301-BThal-001)
Andet: Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger
Vurderet i hele undersøgelsens varighed.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Uønskede hændelser af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Uønskede hændelser af interesse (AEI)
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Dødelighed af alle årsager
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Uønskede hændelser (AE'er) relateret til EDIT-301
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af SCD-deltagere med alvorlige vaso-okklusive hændelser (sVOE'er) over tid efter EDIT-301-infusion
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Andel af SCD-deltagere med vaso-okklusive hændelser (VOE'er) over tid efter EDIT-301-infusion
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Hyppighed af SCD-relaterede transfusioner over tid efter EDIT-301-infusion for SCD-deltagere
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Andel af TDT-deltagere med vedvarende transfusionsuafhængighed (TI) over tid
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Andel af TDT-deltagere med vedvarende transfusionsreduktion (TR) over tid
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Hyppighed af TDT-relaterede transfusioner over tid efter EDIT-301-infusion for TDT-deltagere
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
SCD og TDT: Procent af perifere røde blodlegemer (RBC'er), der indeholder HbF (F-celler) over tid
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
SCD og TDT: Total hæmoglobin (Hb) koncentration (g/dL) over tid
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
SCD og TDT: Andel af alleler med tilsigtet genetisk modifikation til stede i perifere blodkerneholdige celler og knoglemarv afledt CD34+ over tid
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Gennemsnitlig HbF (pg) pr. RBC over tid for SCD-deltagere
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Complete Blood Count (CBC) røde blodlegeme-indeksanalyse over tid for SCD-deltagere
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Gennemsnitlig HbF (pg) pr. F-celle over tid for SCD-deltagere
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
HbF- og HbS-koncentration (g/dL) over tid for SCD-deltagere
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Niveauet af HbF-produktion bestemt ved fraktionering af forskellige former for Hb (herunder, men ikke begrænset til, HbA, HbA2, HbC, HbD, HbE og HbS) over tid for SCD-deltagere.
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Procentdel af HbF over total ikke-transfunderet total Hb (ikke-transfunderet total Hb refererer til den totale g/dL af alle Hb-varianter, eksklusive HbA) over tid for TDT-deltagere.
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
HbF-koncentration (g/dL) over tid for TDT-deltagere
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Jernoverbelastning af TDT-deltagere
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Målt ved a) Leverjernkoncentration (LIC) som vurderet ved R2* magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) i de første 3 år i denne undersøgelse; b) Hjertejernkoncentration (CIC) som vurderet ved T2* MRI i de første 3 år af denne undersøgelse; c) Serum ferritin niveauer over tid.
op til 15 år efter EDIT-301 infusion
Andel af TDT-deltagere, der modtager jernkeleringsterapi over tid.
Tidsramme: op til 15 år efter EDIT-301 infusion
op til 15 år efter EDIT-301 infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Editas Medicine, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2040

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2040

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. april 2024

Først opslået (Faktiske)

12. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EDIT-301-LTFU-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Sikkerheds- og effektivitetsvurderinger

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Denmark

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner