くすぶっている多発性骨髄腫における AL アミロイドーシスのスクリーニング
2025年8月1日 更新者:Tufts Medical Center
この多施設研究では、くすぶり型多発性骨髄腫(SMM)と診断され、標準治療が治療ではなく経過観察となる患者群である、15の施設から40歳以上の患者400人を募集する。
この研究の主な目的は、症候性疾患の発症前に軽鎖アミロイドーシス (AL) の診断をスクリーニングし、可能性アルゴリズムのトレーニング セットを開発することです。
調査の概要
状態
募集
詳細な説明
この研究は、SMM 患者 36 人中 4 人で、MGUS 患者 14 人中 1 人も AL ではなかったという 2 つの以前の研究の結果に基づいています。
このプロトコルでテストする仮説は、(1) SMM の既存の診断、(2) 遊離軽鎖 (FLC) 異常、(3) AL に関連する IGLV 遺伝子、(4) t(11; 14) または 1q 増加、および (5) NT-proBNP > 332pg/mL の場合、未診断の AL または AL への進行のリスクがあります。
我々は、AL の尤度アルゴリズムの変数となる SMM、FLC スクリーニング、AL 関連 IGLV 遺伝子の使用、t(11;14) またはゲイン 1q の細胞遺伝学的異常、および NT-proBNP > 332pg/mL の可能性を研究する予定です。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
400
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前:Raymond Comenzo, MD
- 電話番号:617-636-6454
- メール:raymond.comenzo@tuftsmedicine.org
研究連絡先のバックアップ
- 名前:Denis Toskic, BS
- 電話番号:617-636-5907
- メール:denis.toskic@tuftsmedicine.org
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- 募集
- University of Alabama Hospital
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主任研究者:
- Susan Bal, MD
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コンタクト:
- Megan Maier
- 電話番号:205-882-1041
- メール:mmaier@uabmc.edu
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90048
- 募集
- Cedars-Sinai Medical Center
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主任研究者:
- Robert Vescio, MD
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- 募集
- University of California, San Francisco
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主任研究者:
- Tom Martin, MD
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コンタクト:
- Jane Greenaway
- 電話番号:415-269-8259
- メール:jane.greenaway@ucsf.edu
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Florida
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Weston、Florida、アメリカ、33331
- 募集
- Cleveland Clinic Florida, Weston Hospital
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主任研究者:
- Chakra Chaulagain, MD
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
- 募集
- Tufts Medical Center
-
主任研究者:
- Raymond Comenzo, MD
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コンタクト:
- Denis Toskic
- 電話番号:617-636-5907
- メール:denis.toskic@tuftsmedicine.org
-
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065
- 募集
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
主任研究者:
- Heather Landau, MD
-
コンタクト:
- Bayley Axelrod
- メール:axelrodb@mskcc.org
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New York、New York、アメリカ、10032
- 募集
- Columbia University Irving Medical Center
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主任研究者:
- Suzanne Lentzsch, MD
-
コンタクト:
- CUIMC Navigators
- メール:cancerclinicaltrials@cumc.columbia.edu
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North Carolina
-
Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
- 募集
- Atrium Health Levine Cancer Institute
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主任研究者:
- Cindy Varga, MD
-
コンタクト:
- Courtney Schepel
- 電話番号:980-292-0817
- メール:Courtney.Schepel@atriumhealth.org
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- 募集
- UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
-
主任研究者:
- Sascha Tuchman, MD
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コンタクト:
- Kendall Conder
- 電話番号:919-962-7473
- メール:Kendall_Conder@med.unc.edu
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-
Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- 募集
- The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
-
主任研究者:
- Naresh Bumma, MD
-
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- まだ募集していません
- UT Southwestern, Harold C. Simmons Comprehensive Cancer Center
-
主任研究者:
- Larry Anderson, MD
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- 募集
- University of Utah, Huntsman Cancer Hospital
-
主任研究者:
- Amandeep Godara, MD
-
コンタクト:
- Sharmilee Nuli
- 電話番号:801-213-6203
- メール:sharmilee.nuli@hci.utah.edu
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-
Virginia
-
Richmond、Virginia、アメリカ、23219
- 募集
- VCU Medical Center
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コンタクト:
- Tyler Phillips
- 電話番号:804-828-9085
- メール:phillipst5@vcu.edu
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主任研究者:
- Hashim Mann, MD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
くすぶっている多発性骨髄腫患者。
説明
包含基準:
- 40歳以上の患者
- くすぶり型多発性骨髄腫と診断された
- dFLC が 23 mg/L を超える
- FLC比異常
- 患者の eGFR が 50 mL/min/1.73m2 未満の場合、 FLC 比率は重要ではありません。 患者は年齢と dFLC 基準を満たすだけで済みます。
除外基準:
- 40歳未満の患者さんは対象外です
- 以前に他の生検でアミロイドが発見された患者は含まれない
- 認知障害のある妊婦、妊娠中の未成年者、未成年者(つまり、まだ成人ではない個人)、州の被後見人、生存能力のない新生児、生存可能性が不明な新生児、受刑者など、同意できない成人は対象外です。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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骨髄および血液検体を必要とする共同研究に患者を登録し、尤度統計のトレーニングセット用のデータを収集し、将来の検証研究を計画するためのネットワークを作成します。
時間枠:5年
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12の州と米国人口のほぼ45%をカバーする15のセンターのネットワークにより、NT-proBNPを含む標準治療検査と、次のような症状の有無を評価した臨床骨髄検体を使用して、FLC基準に合格する40歳以上のSMM患者400人を評価します。 t(11;14) とゲイン 1q。
骨髄細胞は、クローン IGLV 遺伝子の同定のために NGS によって処理されます。
取得したトレーニング データを使用して、既存の統計モデリング技術を使用して、未診断の AL 症例の特定と AL のリスク評価のための統計アルゴリズムを生成し、トレーニング モデルをテストする検証研究を計画します。
また、SMM 患者における AL のリスクの指標としての新規バイオマーカー クラスタリン (Clu) の役割も調査します。予備研究では、AL では SMM 患者よりも Clu が大幅に低いことが示されています。
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5年
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クローン形質細胞内の IGLV 遺伝子を同定する NGS アッセイの検証
時間枠:5年
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すべての被験者は、NGS によってクローン IGLV 遺伝子を特定され、1988 年の臨床検査改善法改正 (CLIA) の規制に基づいて認定された精密医療検査施設で検査機関が開発した検査の作成と検証が可能になります。
この研究室が開発したκおよびλ IGVL 遺伝子検査の承認により、医療提供者、患者、研究者は、モノクローナル性ガンマグロブリン血症患者のケアのための意思決定にこの検査を使用できるようになります。
我々はまた、同じIGLV生殖系列遺伝子に由来するALおよび非AL FLCにおける配列の変化を定義するという探索的目的も調査する予定である。
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5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Bujang MA, Adnan TH. Requirements for Minimum Sample Size for Sensitivity and Specificity Analysis. J Clin Diagn Res. 2016 Oct;10(10):YE01-YE06. doi: 10.7860/JCDR/2016/18129.8744. Epub 2016 Oct 1.
- Hutchison CA, Harding S, Hewins P, Mead GP, Townsend J, Bradwell AR, Cockwell P. Quantitative assessment of serum and urinary polyclonal free light chains in patients with chronic kidney disease. Clin J Am Soc Nephrol. 2008 Nov;3(6):1684-90. doi: 10.2215/CJN.02290508.
- Dubrey SW, Cha K, Anderson J, Chamarthi B, Reisinger J, Skinner M, Falk RH. The clinical features of immunoglobulin light-chain (AL) amyloidosis with heart involvement. QJM. 1998 Feb;91(2):141-57. doi: 10.1093/qjmed/91.2.141.
- Bodi K, Prokaeva T, Spencer B, Eberhard M, Connors LH, Seldin DC. AL-Base: a visual platform analysis tool for the study of amyloidogenic immunoglobulin light chain sequences. Amyloid. 2009 Mar;16(1):1-8. doi: 10.1080/13506120802676781.
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- Zhou P, Hoffman J, Landau H, Hassoun H, Iyer L, Comenzo RL. Clonal plasma cell pathophysiology and clinical features of disease are linked to clonal plasma cell expression of cyclin D1 in systemic light-chain amyloidosis. Clin Lymphoma Myeloma Leuk. 2012 Feb;12(1):49-58. doi: 10.1016/j.clml.2011.09.217. Epub 2011 Nov 18.
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- Avalos M, Pouyes H, Grandvalet Y, Orriols L, Lagarde E. Sparse conditional logistic regression for analyzing large-scale matched data from epidemiological studies: a simple algorithm. BMC Bioinformatics. 2015;16 Suppl 6(Suppl 6):S1. doi: 10.1186/1471-2105-16-S6-S1. Epub 2015 Apr 17.
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年5月1日
一次修了 (推定)
2029年2月27日
研究の完了 (推定)
2029年2月27日
試験登録日
最初に提出
2024年4月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年4月10日
最初の投稿 (実際)
2024年4月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年8月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月1日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 00003143
- R01CA279808 (米国 NIH グラント/契約)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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