Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Screening op AL-amyloïdose bij smeulend multipel myeloom

1 augustus 2025 bijgewerkt door: Tufts Medical Center
In dit multicenter onderzoek zullen we 400 patiënten van 40 jaar of ouder rekruteren in 15 centra met de diagnose smeulend multipel myeloom (SMM), een groep patiënten voor wie de standaardzorg bestaat uit observatie en niet uit behandeling. Het belangrijkste doel van deze studie is het screenen op de diagnose van lichte keten amyloïdose (AL) vóór het begin van de symptomatische ziekte en het ontwikkelen van een trainingsset voor een waarschijnlijkheidsalgoritme.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is gebaseerd op de resultaten van twee eerdere onderzoeken waarin 4 van de 36 patiënten met SMM en geen van de 14 patiënten met MGUS AL bleken te hebben. De hypothese die we met dit protocol testen is dat patiënten met (1) een reeds bestaande diagnose van SMM, (2) afwijkingen in de vrije lichte keten (FLC), (3) IGLV-genen geassocieerd met AL, (4) t(11; 14) of winst 1q, en (5) NT-proBNP > 332pg/ml zal ongediagnosticeerde AL hebben of risico op progressie naar AL. We zullen het potentieel bestuderen van SMM, het FLC-scherm, AL-gerelateerd IGLV-gengebruik, t(11;14) of 1q cytogenetische afwijkingen, en NT-proBNP > 332pg/ml als variabelen in een waarschijnlijkheidsalgoritme voor AL.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

400

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • University of Alabama Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Susan Bal, MD
        • Contact:
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Werving
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robert Vescio, MD
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Werving
        • University of California, San Francisco
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tom Martin, MD
        • Contact:
    • Florida
      • Weston, Florida, Verenigde Staten, 33331
        • Werving
        • Cleveland Clinic Florida, Weston Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Chakra Chaulagain, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
        • Werving
        • Tufts Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Raymond Comenzo, MD
        • Contact:
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Werving
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Heather Landau, MD
        • Contact:
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
        • Werving
        • Atrium Health Levine Cancer Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cindy Varga, MD
        • Contact:
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Werving
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sascha Tuchman, MD
        • Contact:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Werving
        • The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Naresh Bumma, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Nog niet aan het werven
        • UT Southwestern, Harold C. Simmons Comprehensive Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Larry Anderson, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • Werving
        • University of Utah, Huntsman Cancer Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amandeep Godara, MD
        • Contact:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23219
        • Werving
        • VCU Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hashim Mann, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Smeulende patiënten met multipel myeloom.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten van 40 jaar en ouder
  • gediagnosticeerd met smeulend multipel myeloom
  • dFLC groter dan 23 mg/l
  • abnormale FLC-ratio
  • Als de patiënt een eGFR heeft van minder dan 50 ml/min/1,73m2, de FLC-ratio is onbelangrijk. De patiënt hoeft alleen te voldoen aan het leeftijds- en dFLC-criterium.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten jonger dan 40 jaar komen niet in aanmerking
  • Patiënten met een eerdere bevinding van amyloïd in andere biopsieën worden niet geïncludeerd
  • Volwassenen die niet in staat zijn om toestemming te geven, komen niet in aanmerking, inclusief cognitief gehandicapte zwangere vrouwen, zwangere minderjarigen, minderjarigen (dat wil zeggen personen die nog geen volwassenen zijn), staatsafdelingen, niet-levensvatbare neonaten, neonaten met onzekere levensvatbaarheid en gevangenen komen niet in aanmerking

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het creëren van een netwerk om patiënten in te schrijven voor een gezamenlijk onderzoek waarvoor beenmerg- en bloedmonsters nodig zijn, om gegevens te verzamelen voor een trainingsset van waarschijnlijkheidsstatistieken en om een ​​toekomstig validatieonderzoek te plannen.
Tijdsspanne: 5 jaar
Met een netwerk van 15 centra dat 12 staten en bijna 45% van de Amerikaanse bevolking bestrijkt, zullen we 400 SMM-patiënten > 40 jaar oud evalueren die voldoen aan de FLC-criteria, met behulp van standaardzorgtests, waaronder NT-proBNP en klinische beenmergspecimens die zijn beoordeeld op de aanwezigheid van t(11;14) en versterking1q. Beenmergcellen zullen door NGS worden verwerkt voor klonale IGLV-genidentificatie. Met de verkregen trainingsgegevens zullen we bestaande statistische modelleringstechnieken gebruiken om een ​​statistisch algoritme te genereren voor het identificeren van niet-gediagnosticeerde gevallen van AL en het beoordelen van het risico op AL, en om een ​​validatiestudie te plannen die het trainingsmodel test. We zullen ook een rol onderzoeken voor de nieuwe biomarker clusterine (Clu) als indicator voor het risico op AL bij SMM-patiënten; Uit voorlopig werk blijkt dat Clu significant lager is bij AL dan bij SMM-patiënten.
5 jaar
Validatie van een NGS-test die IGLV-genen in klonale plasmacellen identificeert
Tijdsspanne: 5 jaar
Bij alle proefpersonen zullen de klonale IGLV-genen worden geïdentificeerd door NGS, wat de creatie en validatie van een in een laboratorium ontwikkelde test mogelijk maakt in een laboratorium voor precisiegeneeskunde dat is gecertificeerd onder de voorschriften van de Clinical Laboratory Improvement Amendments van 1988 (CLIA). Goedkeuring voor deze in het laboratorium ontwikkelde test voor zowel κ- als λ IGVL-genen zal zorgverleners, patiënten en onderzoekers in staat stellen de test te gebruiken bij de besluitvorming over de zorg voor patiënten met monoklonale gammopathie. We zullen ook het verkennende doel onderzoeken van het definiëren van de sequentieveranderingen in AL en niet-AL FLC afgeleid van hetzelfde IGLV-kiemlijngen.
5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Tufts Medical Center

Medewerkers

National Cancer Institute (NCI)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 mei 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

27 februari 2029

Studie voltooiing (Geschat)

27 februari 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 april 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 april 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 april 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 00003143
  • R01CA279808 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren