Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Screening for AL-amyloidose ved ulmende multippelt myelom

1. august 2025 oppdatert av: Tufts Medical Center

I denne multisenterstudien skal vi rekruttere 400 pasienter 40 år eller eldre ved 15 sentre med diagnosen ulmende myelomatose (SMM), en gruppe pasienter der standardbehandling er observasjon og ikke behandling. Hovedmålet med denne studien er å screene for diagnosen lettkjedeamyloidose (AL) før utbruddet av symptomatisk sykdom og å utvikle et treningssett for en sannsynlighetsalgoritme.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Ulmende myelomatose

Detaljert beskrivelse

Denne studien er basert på resultater fra to tidligere studier der 4 av 36 pasienter med SMM og ingen av 14 pasienter med MGUS ble funnet å ha AL. Hypotesen som vi tester med denne protokollen er at pasienter med (1) en eksisterende diagnose av SMM, (2) fri lett kjede (FLC) abnormiteter, (3) IGLV gener assosiert med AL,(4) t(11; 14) eller få 1q, og (5) NT-proBNP > 332pg/mL vil ha udiagnostisert AL eller risiko for progresjon til AL. Vi vil studere potensialet for SMM, FLC-skjermen, AL-relatert IGLV-genbruk, t(11;14) eller få 1q cytogenetiske abnormiteter, og NT-proBNP > 332pg/mL for å være variablene i en sannsynlighetsalgoritme for AL.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

400

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Raymond Comenzo, MD
Telefonnummer: 617-636-6454
E-post: raymond.comenzo@tuftsmedicine.org

Studer Kontakt Backup

Navn: Denis Toskic, BS
Telefonnummer: 617-636-5907
E-post: denis.toskic@tuftsmedicine.org

Studiesteder

Forente stater
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
    - Rekruttering
    - University of Alabama Hospital
    - Hovedetterforsker:
      
      Susan Bal, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Megan Maier
      
      Telefonnummer: 205-882-1041
      
      E-post: mmaier@uabmc.edu
- California
  - Los Angeles, California, Forente stater, 90048
    - Rekruttering
    - Cedars-Sinai Medical Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Robert Vescio, MD
  - San Francisco, California, Forente stater, 94143
    - Rekruttering
    - University of California, San Francisco
    - Hovedetterforsker:
      
      Tom Martin, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Jane Greenaway
      
      Telefonnummer: 415-269-8259
      
      E-post: jane.greenaway@ucsf.edu
- Florida
  - Weston, Florida, Forente stater, 33331
    - Rekruttering
    - Cleveland Clinic Florida, Weston Hospital
    - Hovedetterforsker:
      
      Chakra Chaulagain, MD
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
    - Rekruttering
    - Tufts Medical Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Raymond Comenzo, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Denis Toskic
      
      Telefonnummer: 617-636-5907
      
      E-post: denis.toskic@tuftsmedicine.org
- New York
  - New York, New York, Forente stater, 10065
    - Rekruttering
    - Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Heather Landau, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Bayley Axelrod
      
      E-post: axelrodb@mskcc.org
  - New York, New York, Forente stater, 10032
    - Rekruttering
    - Columbia University Irving Medical Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Suzanne Lentzsch, MD
    - Ta kontakt med:
      
      CUIMC Navigators
      
      E-post: cancerclinicaltrials@cumc.columbia.edu
- North Carolina
  - Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
    - Rekruttering
    - Atrium Health Levine Cancer Institute
    - Hovedetterforsker:
      
      Cindy Varga, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Courtney Schepel
      
      Telefonnummer: 980-292-0817
      
      E-post: Courtney.Schepel@atriumhealth.org
  - Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
    - Rekruttering
    - UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Sascha Tuchman, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Kendall Conder
      
      Telefonnummer: 919-962-7473
      
      E-post: Kendall_Conder@med.unc.edu
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
    - Rekruttering
    - The Ohio State University Comprehensive Cancer Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Naresh Bumma, MD
- Texas
  - Dallas, Texas, Forente stater, 75390
    - Har ikke rekruttert ennå
    - UT Southwestern, Harold C. Simmons Comprehensive Cancer Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Larry Anderson, MD
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
    - Rekruttering
    - University of Utah, Huntsman Cancer Hospital
    - Hovedetterforsker:
      
      Amandeep Godara, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Sharmilee Nuli
      
      Telefonnummer: 801-213-6203
      
      E-post: sharmilee.nuli@hci.utah.edu
- Virginia
  - Richmond, Virginia, Forente stater, 23219
    - Rekruttering
    - VCU Medical Center
    - Ta kontakt med:
      
      Tyler Phillips
      
      Telefonnummer: 804-828-9085
      
      E-post: phillipst5@vcu.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Hashim Mann, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Ulmende pasienter med myelomatose.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter 40 år og eldre
diagnostisert med ulmende myelomatose
dFLC større enn 23 mg/L
unormalt FLC-forhold
Hvis pasienten har en eGFR mindre enn 50 ml/min/1,73 m2, FLC-forholdet er uvesentlig. Pasienten trenger kun å oppfylle alders- og dFLC-kriteriet.

Ekskluderingskriterier:

Pasienter yngre enn 40 år er ikke kvalifisert
Pasienter med tidligere funn av amyloid i andre biopsier vil ikke inkluderes
Voksne som ikke kan samtykke er ikke kvalifisert, inkludert kognitivt svekkede gravide kvinner, gravide mindreårige, mindreårige (dvs. personer som ennå ikke er voksne), avdelinger i staten, ikke-levedyktige nyfødte, nyfødte med usikker levedyktighet og fanger er ikke kvalifiserte

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Opprette et nettverk for å registrere pasienter i en samarbeidsstudie som krever marg- og blodprøver, for å samle inn data for et treningssett med sannsynlighetsstatistikk og for å planlegge en fremtidig valideringsstudie. Tidsramme: 5 år	Med et 15-senternettverk som dekker 12 stater og nesten 45 % av den amerikanske befolkningen, vil vi evaluere 400 SMM-pasienter > 40 år gamle som består FLC-kriterier ved å bruke standardbehandlingstester inkludert NT-proBNP og kliniske margprøver evaluert for tilstedeværelse av t(11;14) og gain1q. Margceller vil bli behandlet av NGS for klonal IGLV-genidentifikasjon. Med de innhentede treningsdataene vil vi bruke eksisterende statistiske modelleringsteknikker for å generere en statistisk algoritme for å identifisere udiagnostiserte tilfeller av AL og vurdering av risiko for AL, og for å planlegge en valideringsstudie som tester treningsmodellen. Vi vil også undersøke en rolle for det nye biomarkørklyngen (Clu) som en indikator på risiko for AL hos SMM-pasienter; Foreløpig arbeid indikerer at Clu er betydelig lavere ved AL enn hos SMM-pasienter.	5 år
Validering av en NGS-analyse som identifiserer IGLV-gener i klonale plasmaceller Tidsramme: 5 år	Alle forsøkspersoner vil få sine klonale IGLV-gener identifisert av NGS som muliggjør opprettelse og validering av en laboratorieutviklet test i et presisjonsmedisinlaboratorium som er sertifisert i henhold til forskriftene i Clinical Laboratory Improvement Amendments av 1988 (CLIA). Godkjenning for denne laboratorieutviklede testen for både κ- og λ IGVL-gener vil tillate leverandører, pasienter og forskere å bruke testen i beslutningstaking for å ta vare på pasienter med monoklonal gammopati. Vi vil også undersøke det utforskende målet med å definere endringene i sekvensen i AL og ikke-AL FLC avledet fra det samme IGLV-kimlinjegenet.	5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tufts Medical Center

Samarbeidspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mai 2024

Primær fullføring (Antatt)

27. februar 2029

Studiet fullført (Antatt)

27. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. april 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene