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プラダーウィリ症候群患者におけるピトリサントの研究

2026年8月24日 更新者：Harmony Biosciences Management, Inc.

プラダーウィリ症候群患者を対象としたピトリサントの非盲検延長後の第 3 相無作為化二重盲検プラセボ対照有効性と安全性試験

これは、プラダーウィリ症候群患者におけるピトリサントの有効性と安全性を評価するための、第 3 相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同臨床試験です。

この研究の主な目的は、6 歳以上のプラダー ウィリ症候群患者の過度の日中の眠気 (EDS) の治療におけるピトリサントの有効性を評価することです。

二次目的には、以下に対するピトリサントの影響を評価することが含まれます。

  • イライラして破壊的な行動
  • 過食症
  • 社会的引きこもり、常同行動、多動性/不服従、不適切な発言などのその他の行動上の問題

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、最長 45 日間のスクリーニング/ベースライン期間、二重盲検治療期間、およびオプションの非盲検延長期間で構成されます。

すべてのベースライン評価が完了した後、すべての適格基準を満たす患者は、1 日 1 回ピトリサンまたは一致するプラセボを投与される群に 1:1 で無作為に割り当てられます。 二重盲検治療期間中、直接来院は 29 日目、57 日目、77 日目になります。 非盲検延長期間への参加を選択しなかった患者は、治験薬の最終投与後 15 日および 30 日後にフォローアップ来院を受けることになります。

オプションのオープンラベル延長期間中、直接訪問は 113 日目、260 日目、および 441 日目になります。 患者は、ピトリサントの最終投与後 15 日および 30 日後に追跡調査を受けることになります。

研究の種類

介入

入学 (推定)

134

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90025
        • 募集
        • Santa Monica Clinical Trials
        • 主任研究者：
          • Daniel Norman, MD
        • コンタクト：
      • Sacramento、California、アメリカ、95821-2123
        • 募集
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
        • 主任研究者：
          • Gnanagurudasan Prakasam, MD
        • コンタクト：
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • 募集
        • Rady Children's Hospital - Scan Diego
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Rakesh Bhattacharjee, MD
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • Colorado Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Shawn McCandless, MD
        • コンタクト：
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803-3607
        • 募集
        • Nemours Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Aaron Chidekel, MD
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 募集
        • Emory University School of Medicine
        • 主任研究者：
          • Michael Gambello, MD, PhD
        • コンタクト：
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
        • 引きこもった
        • Atlanta Diabetes Associates
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • 引きこもった
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 主任研究者：
          • Priya Khanna, MD
        • コンタクト：
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • 募集
        • Riley Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Hasnaa Jalou, MD
        • コンタクト：
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21224
        • 募集
        • Johns Hopkins Hospital
        • 主任研究者：
          • Ann Scheimann, MD
        • コンタクト：
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • 募集
        • Johns Hopkins University Hospital
        • 主任研究者：
          • Anne Scheimann, MD, MBA
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Clinic-PPDS
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Queenie Tan, MD
    • New York
      • Brooklyn、New York、アメリカ、11219
        • 募集
        • Maimonides Medical Center
        • 主任研究者：
          • Edward Yi, MD
        • コンタクト：
      • The Bronx、New York、アメリカ、10467
        • 募集
        • Montefiore Medical Center
        • 主任研究者：
          • Eric Hollander, MD
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Morrisville、North Carolina、アメリカ、27560
        • 募集
        • Science 37
        • 主任研究者：
          • Sara Trepanier, MD
      • Morrisville、North Carolina、アメリカ、27560
        • 募集
        • Science 37 (at-home option)
        • 主任研究者：
          • Dr. Sara Trepanier
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45212
        • 引きこもった
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、441016
        • 募集
        • Center for Human Genetics
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Anna Mitchell, MD
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78249-3539
        • 募集
        • Road Runner Research
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Tarak Patel, MD
      • Weslaco、Texas、アメリカ、78596
        • 終了しました
        • Texas Valley Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • 募集
        • Childrens Hospital of Wisconsin
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Donald Basel, MD
  • イギリス
    • England
      • Cambridge、England、イギリス
        • 募集
        • Fulbourn Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Shahid Zaman, MD
      • Hull、England、イギリス
        • 募集
        • Hull Royal Infirmary
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Thozhukat Sathyapalan, MBBS, MD
    • Scotland
      • Dundee、Scotland、イギリス
        • 募集
        • Ninewells Hospital - PPDS
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Clare Webster, MD
      • Edinburgh、Scotland、イギリス
        • 募集
        • Royal Hospital for Children and Young People
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kathryn Cox, MD
  • イタリア
      • Florence、イタリア
        • 募集
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • 主任研究者：
          • Stefano Stagi
        • コンタクト：
      • Genova、イタリア
        • 募集
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Mohamad Maghnie, MD
      • Milan、イタリア
        • 募集
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Roberta Pajno, MD
      • Padova、イタリア
        • 募集
        • Azienda Ospedale Università Padova - Dipartimento Salute della Donna e del Bambino - INCIPIT - PIN
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Laura Guazzarotti, MD
      • Roma、イタリア
        • 募集
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • 主任研究者：
          • Danilo Fintini, MD
        • コンタクト：
      • Trieste、イタリア
        • 募集
        • IRCCS Materno Infantile Burlo Garofolo - INCIPIT - PIN
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Gianluca Tornese, MD
    • Tuscany
      • Florence、Tuscany、イタリア、50139
        • 募集
        • University of Florence
        • 主任研究者：
          • Stefano Stagi, MD
  • オーストラリア
      • Camperdown、オーストラリア
        • 募集
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • 主任研究者：
          • Tania Markovic
        • コンタクト：
      • Randwick、オーストラリア
      • Westmead、オーストラリア
        • 募集
        • Children's Hospital at Westmead
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Yoon Hi Cho
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、オーストラリア
  • カナダ
    • Ontario
      • Thornhill、Ontario、カナダ
        • 募集
        • AMNDX Inc.
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alan Lowe, MD
      • Toronto、Ontario、カナダ
        • 引きこもった
        • Jodha Tishon Inc.
  • スウェーデン
      • Solna、スウェーデン
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • 募集
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Oscar Sans Capdevila
      • Barcelona、スペイン
        • 募集
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli, Sabadell
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Raquel Corripio Collado
      • Madrid、スペイン
        • 募集
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Irene Lazaro Rodriguez
      • Málaga、スペイン
        • 募集
        • Universitario Virgen de la Victoria
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Francisco Madueno Tinahones
  • デンマーク
      • Aarhus、デンマーク
        • 募集
        • Aarhus University Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Cecilie Ejerskov
      • Copenhagen、デンマーク
        • 募集
        • Rigshospitalet
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Stense Farholt, MD
  • ドイツ
      • Essen、ドイツ
        • 募集
        • University Hospital Essen
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Cordula Kiewert, MD
  • フランス
      • Angers、フランス
        • 募集
        • CHU d'Angers
        • 主任研究者：
          • Frederic Illouz, MD
        • コンタクト：
      • Toulouse、フランス
        • 募集
        • CHU de Toulouse-Hôpital Des Enfants
        • 主任研究者：
          • Gwenaëlle Diene
        • コンタクト：
  • ベルギー
      • Jette、ベルギー
  • ポーランド
      • Szczecin、ポーランド
        • 募集
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Elzbieta Petriczko
      • Wroclaw、ポーランド
        • 募集
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu-Chalubinskiego 2-2a
        • 主任研究者：
          • Beata Wikiera, MD
        • コンタクト：
  • ルーマニア
      • Bucharest、ルーマニア
        • 募集
        • Institutul National de Endocrinologie C. I. Parhon
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Iuliana Gherlan
      • Bucharest、ルーマニア
        • 募集
        • National Clinical Center for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robanescu"
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Madalina Leanca, MD
      • Timișoara、ルーマニア
        • 募集
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Otilia Marginean, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 遺伝的に確認されたPWSの診断
  • 日中の過度の眠気
  • 必要な研究評価を喜んで完了することができる一貫した親/介護者（できれば研究全体を通じて同じ人）がいる。
  • 治験責任医師の意見では、患者/親/介護者/法定後見人は、プロトコールの要件と経口治験薬の投与を理解し、遵守することができます。

除外基準:

  • 睡眠時無呼吸症候群（OSA、CSA）と診断され、適切に管理されていない
  • 別の睡眠/医学的疾患による過眠症と診断されている
  • -スクリーニング前の30日以内または治験薬の5半減期（いずれか長い方）以内の別の治験薬、器具、または行動療法を伴う介入研究研究への参加

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：二重盲検治療期間 ピトリサント
ピトリサント錠剤を1日1回朝起床時に投与
薬：ピトリサント錠
ピトリサント錠
他の名前：
  • 哀れな人
プラセボコンパレーター：二重盲検治療期間 プラセボ
対応するプラセボを 1 日 1 回、朝起床時に錠剤を投与
他の：プラセボ錠剤
プラセボ錠剤
他の名前：
  • プラセボ
他の：非盲検延長期間ピトリサント
ピトリサント錠剤を1日1回朝起床時に投与
薬：ピトリサント錠
ピトリサント錠
他の名前：
  • 哀れな人

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Bank v1.0 - 睡眠関連障害 (PROMIS-SRI) T スコアによって測定された EDS の重症度の変化
時間枠：ベースラインと二重盲検治療期間の終了（77日目）
PROMIS-SRI 項目バンクは、5 段階の評価スケールを持つ 13 項目で構成されます。
ベースラインと二重盲検治療期間の終了（77日目）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
異常行動チェックリスト コミュニティ第 2 版 (ABC-C) 過敏性ドメインによって測定された、イライラしやすく破壊的な行動の重症度の変化
時間枠：ベースラインと二重盲検治療期間の終了（77日目）
ABC-C は 58 項目のアンケートであり、5 つの下位尺度 (イライラ、社会的引きこもり、常同行動、多動性/非遵守、および不適切なスピーチ) に分かれています。
ベースラインと二重盲検治療期間の終了（77日目）
日中の過度の眠気に対する介護者の重症度の全体的な印象 (CaGI-S for EDS) によって測定された EDS の全体的な重症度の変化
時間枠：ベースラインと二重盲検治療期間の終了（77日目）
CaGI-S for EDS は 1 項目 5 段階の評価スケールです。
ベースラインと二重盲検治療期間の終了（77日目）
日中の過度の眠気に対する重症度の臨床全体的な印象 (EDS 用 CGI-S) によって測定された EDS の全体的な重症度の変化
時間枠：ベースラインと二重盲検治療期間の終了（77日目）
EDS の CGI-S は、1 項目 5 段階の評価スケールです。
ベースラインと二重盲検治療期間の終了（77日目）
イライラおよび/または妨害行動に対する介護者の全体的な重症度印象 (CaGI-S) によって測定された、イライラおよび妨害行動の全体的な重症度の変化
時間枠：ベースラインと二重盲検治療期間の終了（77日目）
イライラおよび/または破壊的な行動の CaGI-S は、1 項目、5 ポイントの評価スケールです。
ベースラインと二重盲検治療期間の終了（77日目）
食品安全地帯質問票（FSZQ）と併用した臨床試験用過食症質問票（HQ-CT）によって測定された過食症の重症度の変化
時間枠：ベースラインと二重盲検治療期間の終了（77日目）

HQ-CT は、食品関連の関心事や問題点を 9 項目から測定したものです。

FSZQ は、過食症を管理するための 20 項目の環境制御の尺度です。
ベースラインと二重盲検治療期間の終了（77日目）
Epworth Sleepiness Scale for Children and Adolescents (ESS-CHAD [親/介護者バージョン]) 合計スコアで測定した EDS の重症度の変化
時間枠：ベースラインと二重盲検治療期間の終了（77日目）
ESS-CHAD (親/介護者バージョン) は、8 項目、4 段階の評価スケールです。
ベースラインと二重盲検治療期間の終了（77日目）
異常行動チェックリスト コミュニティ第 2 版 (ABC-C) の多動性/不遵守、不適切な発言、社会的引きこもり、および常同行動の領域によって測定される他の行動上の問題の重症度の変化
時間枠：ベースラインと二重盲検治療期間の終了（77日目）
ABC-C は 58 項目のアンケートであり、5 つの下位尺度 (イライラ、社会的引きこもり、常同行動、多動性/非遵守、および不適切なスピーチ) に分かれています。
ベースラインと二重盲検治療期間の終了（77日目）
TEAEを報告した患者の割合
時間枠：441日目までのベースライン
治療中に発現した有害事象とは、治験薬の初回投与後から治験薬の最終投与後30日以内に報告される有害事象、または治験薬の初回投与後から30日以内に報告される既存疾患の悪化を指します。研究薬の最終投与から数日後。
441日目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Harmony Biosciences Management, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Harmony Biosciences Inc

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年5月28日

一次修了 (推定)

2027年4月1日

研究の完了 (推定)

2028年4月1日

試験登録日

最初に提出

2023年10月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年4月12日

最初の投稿 (実際)

2024年4月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月24日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HBS-101-CL-312

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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