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Pitolisant 对普瑞德-威利综合征患者的研究

2026年8月24日 更新者：Harmony Biosciences Management, Inc.

Pitolisant 的 3 期、随机、双盲、安慰剂对照疗效和安全性研究，随后在普瑞德-威利综合征患者中进行开​​放标签扩展

这是一项 3 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心、全球临床研究，旨在评估 Pitolisant 对 Prader-Willi 综合征患者的疗效和安全性。

本研究的主要目的是评估pitolisant治疗≥6岁普瑞德-威利综合征患者日间过度嗜睡（EDS）的疗效。

次要目标包括评估pitolisant对以下方面的影响：

  • 烦躁和破坏性行为
  • 食欲过盛
  • 其他行为问题，包括社交退缩、刻板行为、多动/不服从和不当言论

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

该研究将包括长达 45 天的筛选/基线期、双盲治疗期和可选的开放标签延长期。

完成所有基线评估后，符合所有资格标准的患者将以 1:1 的比例随机接受每日一次的pitolisant 或匹配的安慰剂。 在双盲治疗期间，亲自访视将在第 29 天、第 57 天和第 77 天进行。 不选择进入开放标签延长期的患者将在研究药物最终剂量后 15 天和 30 天进行随访。

在可选的开放标签延期期间，亲自访视将在第 113 天、第 260 天和第 441 天进行。 患者将在最后一次服用pitolisant后15天和30天进行随访。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

134

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 丹麦
      • Aarhus、丹麦
        • 招聘中
        • Aarhus University Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Cecilie Ejerskov
      • Copenhagen、丹麦
        • 招聘中
        • Rigshospitalet
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Stense Farholt, MD
  • 加拿大
    • Ontario
      • Thornhill、Ontario、加拿大
        • 招聘中
        • AMNDX Inc.
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Alan Lowe, MD
      • Toronto、Ontario、加拿大
        • 撤销
        • Jodha Tishon Inc.
  • 德国
      • Essen、德国
        • 招聘中
        • University Hospital Essen
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Cordula Kiewert, MD
  • 意大利
      • Florence、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • 首席研究员：
          • Stefano Stagi
        • 接触：
      • Genova、意大利
        • 招聘中
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Mohamad Maghnie, MD
      • Milan、意大利
        • 招聘中
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Roberta Pajno, MD
      • Padova、意大利
        • 招聘中
        • Azienda Ospedale Università Padova - Dipartimento Salute della Donna e del Bambino - INCIPIT - PIN
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Laura Guazzarotti, MD
      • Roma、意大利
        • 招聘中
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
        • 首席研究员：
          • Danilo Fintini, MD
        • 接触：
      • Trieste、意大利
        • 招聘中
        • IRCCS Materno Infantile Burlo Garofolo - INCIPIT - PIN
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Gianluca Tornese, MD
    • Tuscany
      • Florence、Tuscany、意大利、50139
        • 招聘中
        • University of Florence
        • 首席研究员：
          • Stefano Stagi, MD
  • 比利时
  • 法国
      • Angers、法国
        • 招聘中
        • CHU d'Angers
        • 首席研究员：
          • Frederic Illouz, MD
        • 接触：
      • Toulouse、法国
        • 招聘中
        • CHU de Toulouse-Hôpital Des Enfants
        • 首席研究员：
          • Gwenaëlle Diene
        • 接触：
  • 波兰
      • Szczecin、波兰
        • 招聘中
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Elzbieta Petriczko
      • Wroclaw、波兰
        • 招聘中
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu-Chalubinskiego 2-2a
        • 首席研究员：
          • Beata Wikiera, MD
        • 接触：
  • 澳大利亚
      • Camperdown、澳大利亚
      • Randwick、澳大利亚
      • Westmead、澳大利亚
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、澳大利亚
  • 瑞典
      • Solna、瑞典
  • 罗马尼亚
      • Bucharest、罗马尼亚
        • 招聘中
        • Institutul National de Endocrinologie C. I. Parhon
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Iuliana Gherlan
      • Bucharest、罗马尼亚
        • 招聘中
        • National Clinical Center for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robanescu"
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Madalina Leanca, MD
      • Timișoara、罗马尼亚
        • 招聘中
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Otilia Marginean, MD
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90025
        • 招聘中
        • Santa Monica Clinical Trials
        • 首席研究员：
          • Daniel Norman, MD
        • 接触：
      • Sacramento、California、美国、95821-2123
        • 招聘中
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
        • 首席研究员：
          • Gnanagurudasan Prakasam, MD
        • 接触：
      • San Diego、California、美国、92123
        • 招聘中
        • Rady Children's Hospital - Scan Diego
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Rakesh Bhattacharjee, MD
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • 招聘中
        • Colorado Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Shawn McCandless, MD
        • 接触：
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803-3607
        • 招聘中
        • Nemours Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Aaron Chidekel, MD
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • 招聘中
        • Emory University School of Medicine
        • 首席研究员：
          • Michael Gambello, MD, PhD
        • 接触：
      • Atlanta、Georgia、美国、30318
        • 撤销
        • Atlanta Diabetes Associates
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • 撤销
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 首席研究员：
          • Priya Khanna, MD
        • 接触：
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • 招聘中
        • Riley Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Hasnaa Jalou, MD
        • 接触：
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21224
        • 招聘中
        • Johns Hopkins Hospital
        • 首席研究员：
          • Ann Scheimann, MD
        • 接触：
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • 招聘中
        • Johns Hopkins University Hospital
        • 首席研究员：
          • Anne Scheimann, MD, MBA
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • 招聘中
        • Mayo Clinic-PPDS
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Queenie Tan, MD
    • New York
      • Brooklyn、New York、美国、11219
        • 招聘中
        • Maimonides Medical Center
        • 首席研究员：
          • Edward Yi, MD
        • 接触：
      • The Bronx、New York、美国、10467
        • 招聘中
        • Montefiore Medical Center
        • 首席研究员：
          • Eric Hollander, MD
        • 接触：
    • North Carolina
      • Morrisville、North Carolina、美国、27560
        • 招聘中
        • Science 37
        • 首席研究员：
          • Sara Trepanier, MD
      • Morrisville、North Carolina、美国、27560
        • 招聘中
        • Science 37 (at-home option)
        • 首席研究员：
          • Dr. Sara Trepanier
        • 接触：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45212
        • 撤销
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland、Ohio、美国、441016
        • 招聘中
        • Center for Human Genetics
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Anna Mitchell, MD
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
      • San Antonio、Texas、美国、78249-3539
        • 招聘中
        • Road Runner Research
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Tarak Patel, MD
      • Weslaco、Texas、美国、78596
        • 终止
        • Texas Valley Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • 招聘中
        • Childrens Hospital of Wisconsin
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Donald Basel, MD
  • 英国
    • England
      • Cambridge、England、英国
        • 招聘中
        • Fulbourn Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Shahid Zaman, MD
      • Hull、England、英国
        • 招聘中
        • Hull Royal Infirmary
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Thozhukat Sathyapalan, MBBS, MD
    • Scotland
      • Dundee、Scotland、英国
        • 招聘中
        • Ninewells Hospital - PPDS
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Clare Webster, MD
      • Edinburgh、Scotland、英国
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Oscar Sans Capdevila
      • Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli, Sabadell
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Raquel Corripio Collado
      • Madrid、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Irene Lazaro Rodriguez
      • Málaga、西班牙
        • 招聘中
        • Universitario Virgen de la Victoria
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Francisco Madueno Tinahones

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • PWS 的基因确诊
  • 白天过度嗜睡
  • 拥有一致的家长/照顾者（最好是整个研究过程中的同一个人），愿意并且能够完成所需的研究评估。
  • 研究者认为，患者/父母/照顾者/法定监护人有能力理解并遵守口服研究药物的方案和给药的要求。

排除标准：

  • 被诊断为睡眠呼吸暂停（OSA、CSA）且未得到充分控制
  • 因另一种睡眠/医疗障碍而被诊断为嗜睡症
  • 在筛选前的 30 天或研究药物的 5 个半衰期（以较长者为准）内参与涉及另一种研究药物、设备或行为治疗的介入研究

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：双盲治疗期Pitolisant
Pitolisant 片剂每天早晨起床后服用一次
药品：匹托利桑片
匹托利桑片
其他名称：
  • 核糖体
安慰剂比较：双盲治疗期安慰剂
每天早上醒来时服用匹配的安慰剂药片一次
其他：安慰剂片剂
安慰剂片剂
其他名称：
  • 安慰剂
其他：开放标签延长期 Pitolisant
Pitolisant 片剂每天早晨起床后服用一次
药品：匹托利桑片
匹托利桑片
其他名称：
  • 核糖体

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
通过患者报告结果测量信息系统银行 v1.0 测量的 EDS 严重程度变化 - 睡眠相关障碍 (PROMIS-SRI) T 分数
大体时间：双盲治疗期的基线和结束（第 77 天）
PROMIS-SRI 项目库由 13 个项目组成，评分等级为 5 分。
双盲治疗期的基线和结束（第 77 天）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
通过异常行为检查表社区第二版 (ABC-C) 烦躁域衡量的烦躁和破坏性行为严重程度的变化
大体时间：双盲治疗期的基线和结束（第 77 天）
ABC-C 是一份包含 58 项的问卷，分为 5 个分量表（易怒、社交退缩、刻板行为、多动/不合规和不当言论）。
双盲治疗期的基线和结束（第 77 天）
通过护理人员对日间过度嗜睡严重程度的总体印象（CaGI-S for EDS）来衡量 EDS 总体严重程度的变化
大体时间：双盲治疗期的基线和结束（第 77 天）
EDS 的 CaGI-S 是一个 1 项、5 分的评分量表。
双盲治疗期的基线和结束（第 77 天）
通过日间过度嗜睡严重程度的临床总体印象（EDS 的 CGI-S）衡量 EDS 总体严重程度的变化
大体时间：双盲治疗期的基线和结束（第 77 天）
EDS 的 CGI-S 是一个 1 项、5 分的评分量表。
双盲治疗期的基线和结束（第 77 天）
通过护理人员对烦躁和/或破坏性行为的严重程度总体印象 (CaGI-S) 衡量，烦躁和破坏性行为的总体严重程度发生变化
大体时间：双盲治疗期的基线和结束（第 77 天）
CaGI-S 易怒和/或破坏性行为是一个 1 项、5 分的评分量表。
双盲治疗期的基线和结束（第 77 天）
通过临床试验暴食问卷 (HQ-CT) 结合食品安全区调查问卷 (FSZQ) 测量暴食严重程度的变化
大体时间：双盲治疗期的基线和结束（第 77 天）

HQ-CT 是对食品相关关注点和问题的 9 项衡量标准。

FSZQ 是一项包含 20 项环境控制措施的措施，用于控制食欲过盛。
双盲治疗期的基线和结束（第 77 天）
通过 Epworth 儿童和青少年嗜睡量表（ESS-CHAD [家长/看护者版本]）总分测量的 EDS 严重程度变化
大体时间：双盲治疗期的基线和结束（第 77 天）
ESS-CHAD（家长/看护者版本）是一个包含 8 项、4 分制的评分量表。
双盲治疗期的基线和结束（第 77 天）
通过异常行为检查表社区第二版 (ABC-C) 衡量的其他行为问题严重程度的变化 多动/不合规、不当言论、社交退缩和刻板行为领域
大体时间：双盲治疗期的基线和结束（第 77 天）
ABC-C 是一份包含 58 项的问卷，分为 5 个分量表（易怒、社交退缩、刻板行为、多动/不合规和不当言论）。
双盲治疗期的基线和结束（第 77 天）
报告 TEAE 的患者百分比
大体时间：基线至第 441 天
治疗中出现的不良事件是指在首次服用研究药物后和最后一次服用研究药物后 30 天内报告的任何不良事件，或在首次服用研究药物后最多 30 天内报告的既存状况的任何恶化。最终剂量研究药物后的天数。
基线至第 441 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Harmony Biosciences Management, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Harmony Biosciences Inc

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年5月28日

初级完成 (估计的)

2027年4月1日

研究完成 (估计的)

2028年4月1日

研究注册日期

首次提交

2023年10月9日

首先提交符合 QC 标准的

2024年4月12日

首次发布 (实际的)

2024年4月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月24日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • HBS-101-CL-312

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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