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Uno studio su Pitolisant in pazienti con sindrome di Prader-Willi

13 marzo 2026 aggiornato da: Harmony Biosciences Management, Inc.

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, sull'efficacia e sulla sicurezza di Pitolisant seguito da un'estensione in aperto in pazienti con sindrome di Prader-Willi

Si tratta di uno studio clinico globale di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico, volto a valutare l'efficacia e la sicurezza di pitolisant nei pazienti affetti dalla sindrome di Prader-Willi.

L'obiettivo primario di questo studio è valutare l'efficacia di pitolisant nel trattamento dell'eccessiva sonnolenza diurna (EDS) in pazienti di età ≥ 6 anni affetti da sindrome di Prader-Willi.

Gli obiettivi secondari includono la valutazione dell’impatto di pitolisant su:

  • Comportamenti irritabili e distruttivi
  • Iperfagia
  • Altri problemi comportamentali tra cui ritiro sociale, comportamento stereotipato, iperattività/non conformità e linguaggio inappropriato

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio consisterà in un periodo di screening/baseline fino a 45 giorni, un periodo di trattamento in doppio cieco e un periodo di estensione in aperto facoltativo.

Dopo il completamento di tutte le valutazioni di base, i pazienti che soddisfano tutti i criteri di ammissibilità saranno randomizzati 1:1 per ricevere pitolisant una volta al giorno o placebo corrispondente. Durante il periodo di trattamento in doppio cieco, le visite di persona si svolgeranno il giorno 29, il giorno 57 e il giorno 77. I pazienti che non scelgono di entrare nel periodo di estensione in aperto saranno sottoposti a visite di follow-up 15 giorni e 30 giorni dopo la dose finale del farmaco in studio.

Durante il periodo di estensione in aperto facoltativo, le visite di persona si svolgeranno nei giorni 113, 260 e 441. I pazienti verranno sottoposti a visite di controllo 15 e 30 giorni dopo la dose finale di pitolisant.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

134

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Australia
      • Camperdown, Australia
        • Reclutamento
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Investigatore principale:
          • Tania Markovic
        • Contatto:
      • Randwick, Australia
      • Westmead, Australia
        • Reclutamento
        • Children's Hospital at Westmead
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yoon Hi Cho
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia
  • Belgio
      • Jette, Belgio
  • Canada
    • Ontario
      • Thornhill, Ontario, Canada
        • Reclutamento
        • AMNDX Inc.
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alan Lowe, MD
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca
        • Reclutamento
        • Aarhus University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Cecilie Ejerskov
      • Copenhagen, Danimarca
        • Reclutamento
        • Rigshospitalet
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Stense Farholt, MD
  • Francia
      • Angers, Francia
        • Reclutamento
        • CHU d'Angers
        • Investigatore principale:
          • Frederic Illouz, MD
        • Contatto:
      • Toulouse, Francia
        • Reclutamento
        • CHU de Toulouse-Hôpital Des Enfants
        • Investigatore principale:
          • Gwenaëlle Diene
        • Contatto:
  • Germania
      • Essen, Germania
        • Reclutamento
        • University Hospital Essen
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Cordula Kiewert, MD
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • Investigatore principale:
          • Stefano Stagi
        • Contatto:
      • Genova, Italia
        • Reclutamento
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mohamad Maghnie, MD
      • Milan, Italia
        • Reclutamento
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Roberta Pajno, MD
      • Padua, Italia
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedale Università Padova - Dipartimento Salute della Donna e del Bambino - INCIPIT - PIN
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Laura Guazzarotti, MD
      • Roma, Italia
        • Reclutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • Investigatore principale:
          • Danilo Fintini, MD
        • Contatto:
      • Trieste, Italia
        • Reclutamento
        • IRCCS Materno Infantile Burlo Garofolo - INCIPIT - PIN
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Gianluca Tornese, MD
  • Polonia
      • Szczecin, Polonia
        • Reclutamento
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Elzbieta Petriczko
      • Wroclaw, Polonia
        • Reclutamento
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu-Chalubinskiego 2-2a
        • Investigatore principale:
          • Beata Wikiera, MD
        • Contatto:
  • Regno Unito
    • England
      • Cambridge, England, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Fulbourn Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shahid Zaman, MD
      • Hull, England, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Hull Royal Infirmary
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Thozhukat Sathyapalan, MBBS, MD
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Ninewells Hospital - PPDS
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Clare Webster, MD
      • Edinburgh, Scotland, Regno Unito
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Reclutamento
        • Institutul National de Endocrinologie C. I. Parhon
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Iuliana Gherlan
      • Bucharest, Romania
        • Reclutamento
        • National Clinical Center for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robanescu"
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Madalina Leanca, MD
      • Timișoara, Romania
        • Reclutamento
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Otilia Marginean, MD
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Oscar Sans Capdevila
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli, Sabadell
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Raquel Corripio Collado
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Irene Lazaro Rodriguez
      • Málaga, Spagna
        • Reclutamento
        • Universitario Virgen de la Victoria
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Francisco Madueno Tinahones
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90025
        • Reclutamento
        • Santa Monica Clinical Trials
        • Investigatore principale:
          • Daniel Norman, MD
        • Contatto:
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95821-2123
        • Reclutamento
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
        • Investigatore principale:
          • Gnanagurudasan Prakasam, MD
        • Contatto:
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Reclutamento
        • Rady Children's Hospital - Scan Diego
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rakesh Bhattacharjee, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Colorado Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Shawn McCandless, MD
        • Contatto:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803-3607
        • Reclutamento
        • Nemours Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aaron Chidekel, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory University School of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Michael Gambello, MD, PhD
        • Contatto:
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Ritirato
        • Atlanta Diabetes Associates
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Ritirato
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Investigatore principale:
          • Priya Khanna, MD
        • Contatto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Riley Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Hasnaa Jalou, MD
        • Contatto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21224
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins Hospital
        • Investigatore principale:
          • Ann Scheimann, MD
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic-PPDS
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Brendan Lanpher, MD
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11219
        • Reclutamento
        • Maimonides Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Edward Yi, MD
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Reclutamento
        • Montefiore Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Eric Hollander, MD
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Stati Uniti, 27560
        • Reclutamento
        • Science 37 (at-home option)
        • Investigatore principale:
          • Dr. Sara Trepanier
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45212
        • Ritirato
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 441016
        • Reclutamento
        • Center for Human Genetics
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anna Mitchell, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78249-3539
        • Reclutamento
        • Road Runner Research
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Tarak Patel, MD
      • Weslaco, Texas, Stati Uniti, 78596
        • Terminato
        • Texas Valley Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Childrens Hospital of Wisconsin
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Donald Basel, MD
  • Svezia
      • Solna, Svezia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi geneticamente confermata di PWS
  • Eccessiva sonnolenza diurna
  • Ha un genitore/tutore coerente (preferibilmente la stessa persona per tutto lo studio) che sia disposto e in grado di completare le valutazioni dello studio richieste.
  • A giudizio dello sperimentatore, il paziente/genitore/i/tutore/i legale/i sono in grado di comprendere e rispettare i requisiti del protocollo e della somministrazione del farmaco orale in studio.

Criteri di esclusione:

  • Ha una diagnosi di apnea notturna (OSA, CSA) che non è adeguatamente controllata
  • Ha una diagnosi di ipersonnia dovuta a un altro disturbo medico/del sonno
  • Partecipazione a uno studio di ricerca interventistica che coinvolge un altro farmaco sperimentale, dispositivo o trattamento comportamentale entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia il più lungo) del farmaco sperimentale prima dello screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Periodo di trattamento in doppio cieco Pitolisant
Compresse di Pitolisant somministrate una volta al giorno al mattino al risveglio
Droga: Compressa Pitolisante
Compressa Pitolisante
Altri nomi:
  • pitolisant
Comparatore placebo: Periodo di trattamento in doppio cieco Placebo
Compresse corrispondenti al placebo somministrate una volta al giorno al mattino al risveglio
Altro: Compressa placebo
Compressa placebo
Altri nomi:
  • placebo
Altro: Periodo di estensione in aperto Pitolisant
Compresse di Pitolisant somministrate una volta al giorno al mattino al risveglio
Droga: Compressa Pitolisante
Compressa Pitolisante
Altri nomi:
  • pitolisant

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della gravità dell'EDS misurata dalla Banca del sistema informativo di misurazione dei risultati riferiti dal paziente v1.0 - Punteggio T per il deterioramento correlato al sonno (PROMIS-SRI)
Lasso di tempo: Basale e fine del periodo di trattamento in doppio cieco (giorno 77)
La banca di voci PROMIS-SRI è composta da 13 voci con una scala di rating a 5 punti.
Basale e fine del periodo di trattamento in doppio cieco (giorno 77)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella gravità dei comportamenti irritabili e distruttivi misurati dal dominio Irritabilità della Aberrant Behavior Checklist-Community, Seconda Edizione (ABC-C)
Lasso di tempo: Basale e fine del periodo di trattamento in doppio cieco (giorno 77)
L'ABC-C è un questionario composto da 58 item, suddiviso in 5 sottoscale (irritabilità, ritiro sociale, comportamento stereotipato, iperattività/non conformità e linguaggio inappropriato).
Basale e fine del periodo di trattamento in doppio cieco (giorno 77)
Variazione della gravità complessiva dell'EDS misurata dal Caregiver Global Impression of Severity for Excessive Daytime Sleepiness (CaGI-S per EDS)
Lasso di tempo: Basale e fine del periodo di trattamento in doppio cieco (giorno 77)
La CaGI-S per l'EDS è una scala di valutazione a 1 item e 5 punti.
Basale e fine del periodo di trattamento in doppio cieco (giorno 77)
Variazione della gravità complessiva dell'EDS misurata dal Clinical Global Impression of Severity for Excessive Daytime Sleepiness (CGI-S per EDS)
Lasso di tempo: Basale e fine del periodo di trattamento in doppio cieco (giorno 77)
La CGI-S per EDS è una scala di valutazione a 1 elemento e 5 punti.
Basale e fine del periodo di trattamento in doppio cieco (giorno 77)
Cambiamento nella gravità complessiva dei comportamenti irritabili e dirompenti misurati dal Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S) per comportamenti irritabili e/o dirompenti
Lasso di tempo: Basale e fine del periodo di trattamento in doppio cieco (giorno 77)
La CaGI-S per comportamenti irritabili e/o dirompenti è una scala di valutazione a 1 item e 5 punti.
Basale e fine del periodo di trattamento in doppio cieco (giorno 77)
Variazione della gravità dell'iperfagia misurata dal questionario sull'iperfagia per le sperimentazioni cliniche (HQ-CT), in combinazione con il questionario Food Safe Zone (FSZQ)
Lasso di tempo: Basale e fine del periodo di trattamento in doppio cieco (giorno 77)

L’HQ-CT è una misura composta da 9 item delle preoccupazioni e dei problemi legati al cibo.

Il FSZQ è una misura di 20 item di controlli ambientali per gestire l'iperfagia.
Basale e fine del periodo di trattamento in doppio cieco (giorno 77)
Variazione della gravità dell'EDS misurata dal punteggio totale della Epworth Sleepiness Scale for Children and Adolescents (ESS-CHAD [versione genitore/caregiver])
Lasso di tempo: Basale e fine del periodo di trattamento in doppio cieco (giorno 77)
L'ESS-CHAD (versione genitore/caregiver) è una scala di valutazione a 8 item e 4 punti.
Basale e fine del periodo di trattamento in doppio cieco (giorno 77)
Cambiamento nella gravità di altri problemi comportamentali misurati dai domini Iperattività/Non conformità, Linguaggio inappropriato, Ritiro sociale e Comportamento stereotipato della Comunità di controllo dei comportamenti aberranti, Seconda edizione (ABC-C)
Lasso di tempo: Basale e fine del periodo di trattamento in doppio cieco (giorno 77)
L'ABC-C è un questionario composto da 58 item, suddiviso in 5 sottoscale (irritabilità, ritiro sociale, comportamento stereotipato, iperattività/non conformità e linguaggio inappropriato).
Basale e fine del periodo di trattamento in doppio cieco (giorno 77)
Percentuale di pazienti che riferiscono TEAE
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 441
Un evento avverso emergente dal trattamento è qualsiasi evento avverso segnalato dopo la prima dose del farmaco in studio e fino a 30 giorni dopo la dose finale del farmaco in studio, o qualsiasi peggioramento di una condizione preesistente riportato dopo la prima dose del farmaco in studio e fino a 30 giorni dopo la dose finale del farmaco in studio. giorni dopo la dose finale del farmaco in studio.
Riferimento fino al giorno 441

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Harmony Biosciences Management, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

16 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HBS-101-CL-312

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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