Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Pitolisantu u pacientů se syndromem Prader-Willi

13. března 2026 aktualizováno: Harmony Biosciences Management, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti Pitolisantu fáze 3 s následným otevřeným prodloužením u pacientů se syndromem Prader-Willi

Toto je fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická, globální klinická studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti pitolisantu u pacientů žijících s Prader-Williho syndromem.

Primárním cílem této studie je vyhodnotit účinnost pitolisantu při léčbě nadměrné denní spavosti (EDS) u pacientů ve věku ≥6 let s Prader-Williho syndromem.

Sekundární cíle zahrnují posouzení dopadu pitolisantu na:

  • Podrážděné a rušivé chování
  • Hyperfagie
  • Další problémy s chováním, včetně sociálního stažení, stereotypního chování, hyperaktivity/nedodržování pravidel a nevhodné řeči

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie se bude skládat z až 45denního screeningového/základního období, dvojitě zaslepeného léčebného období a volitelného otevřeného prodlouženého období.

Po dokončení všech výchozích hodnocení budou pacienti, kteří splňují všechna kritéria způsobilosti, randomizováni v poměru 1:1, aby dostávali jednou denně pitolisant nebo odpovídající placebo. Během dvojitě zaslepeného léčebného období budou osobní návštěvy probíhat 29., 57. a 77. den. Pacienti, kteří se nerozhodli vstoupit do otevřeného prodlouženého období, budou mít následné návštěvy 15 dní a 30 dní po poslední dávce studovaného léku.

Během volitelného období Open-Label Extension Period budou osobní návštěvy probíhat v den 113, den 260 a den 441. Pacienti budou mít následné návštěvy 15 dní a 30 dní po poslední dávce pitolisantu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

134

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie
  • Belgie
  • Dánsko
      • Aarhus, Dánsko
        • Nábor
        • Aarhus University Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cecilie Ejerskov
      • Copenhagen, Dánsko
        • Nábor
        • Rigshospitalet
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stense Farholt, MD
  • Francie
      • Angers, Francie
        • Nábor
        • CHU d'Angers
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Frederic Illouz, MD
        • Kontakt:
      • Toulouse, Francie
        • Nábor
        • CHU de Toulouse-Hôpital Des Enfants
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gwenaëlle Diene
        • Kontakt:
  • Itálie
      • Florence, Itálie
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stefano Stagi
        • Kontakt:
      • Genova, Itálie
        • Nábor
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mohamad Maghnie, MD
      • Milan, Itálie
        • Nábor
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Roberta Pajno, MD
      • Padua, Itálie
        • Nábor
        • Azienda Ospedale Università Padova - Dipartimento Salute della Donna e del Bambino - INCIPIT - PIN
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Laura Guazzarotti, MD
      • Roma, Itálie
        • Nábor
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Danilo Fintini, MD
        • Kontakt:
      • Trieste, Itálie
        • Nábor
        • IRCCS Materno Infantile Burlo Garofolo - INCIPIT - PIN
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gianluca Tornese, MD
  • Kanada
    • Ontario
      • Thornhill, Ontario, Kanada
        • Nábor
        • AMNDX Inc.
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alan Lowe, MD
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Německo
      • Essen, Německo
        • Nábor
        • University Hospital Essen
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cordula Kiewert, MD
  • Polsko
      • Szczecin, Polsko
        • Nábor
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elzbieta Petriczko
      • Wroclaw, Polsko
        • Nábor
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu-Chalubinskiego 2-2a
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Beata Wikiera, MD
        • Kontakt:
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko
        • Nábor
        • Institutul National de Endocrinologie C. I. Parhon
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Iuliana Gherlan
      • Bucharest, Rumunsko
        • Nábor
        • National Clinical Center for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robanescu"
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Madalina Leanca, MD
      • Timișoara, Rumunsko
        • Nábor
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Otilia Marginean, MD
  • Spojené království
    • England
      • Cambridge, England, Spojené království
        • Nábor
        • Fulbourn Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shahid Zaman, MD
      • Hull, England, Spojené království
        • Nábor
        • Hull Royal Infirmary
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thozhukat Sathyapalan, MBBS, MD
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Spojené království
        • Nábor
        • Ninewells Hospital - PPDS
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Clare Webster, MD
      • Edinburgh, Scotland, Spojené království
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90025
        • Nábor
        • Santa Monica Clinical Trials
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Daniel Norman, MD
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95821-2123
        • Nábor
        • Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gnanagurudasan Prakasam, MD
        • Kontakt:
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Nábor
        • Rady Children's Hospital - Scan Diego
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rakesh Bhattacharjee, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Colorado Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shawn McCandless, MD
        • Kontakt:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803-3607
        • Nábor
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aaron Chidekel, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Emory University School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Gambello, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
        • Staženo
        • Atlanta Diabetes Associates
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Staženo
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Priya Khanna, MD
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Riley Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hasnaa Jalou, MD
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224
        • Nábor
        • Johns Hopkins Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ann Scheimann, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic-PPDS
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brendan Lanpher, MD
    • New York
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11219
        • Nábor
        • Maimonides Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Edward Yi, MD
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Nábor
        • Montefiore Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eric Hollander, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Spojené státy, 27560
        • Nábor
        • Science 37 (at-home option)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr. Sara Trepanier
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45212
        • Staženo
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 441016
        • Nábor
        • Center for Human Genetics
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anna Mitchell, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78249-3539
        • Nábor
        • Road Runner Research
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tarak Patel, MD
      • Weslaco, Texas, Spojené státy, 78596
        • Ukončeno
        • Texas Valley Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Childrens Hospital of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Donald Basel, MD
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Oscar Sans Capdevila
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli, Sabadell
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Raquel Corripio Collado
      • Madrid, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Irene Lazaro Rodriguez
      • Málaga, Španělsko
        • Nábor
        • Universitario Virgen de la Victoria
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Francisco Madueno Tinahones
  • Švédsko
      • Solna, Švédsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená diagnóza PWS
  • Nadměrná denní ospalost
  • Má stálého rodiče/pečovatele (nejlépe stejnou osobu po celou dobu studie), který je ochoten a schopen dokončit požadovaná studijní hodnocení.
  • Podle názoru zkoušejícího jsou pacienti/rodiče/pečovatelé/zákonní zástupci schopni porozumět a dodržovat požadavky protokolu a podávání perorálního studijního léku.

Kritéria vyloučení:

  • Má diagnózu spánkové apnoe (OSA, CSA), která není dostatečně kontrolována
  • Má diagnózu hypersomnie kvůli jiné spánkové/lékařské poruše
  • Účast na intervenční výzkumné studii zahrnující jinou zkoumanou medikaci, zařízení nebo behaviorální léčbu během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) zkoumané medikace před screeningem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dvojitě zaslepené léčebné období Pitolisant
Pitolisant tablety se podávají jednou denně ráno po probuzení
Lék: Tableta Pitolisant
Tableta Pitolisant
Ostatní jména:
  • pitolisant
Komparátor placeba: Placebo v období dvojitě zaslepené léčby
Odpovídající placebo podávané tablety jednou denně ráno po probuzení
Jiný: Placebo tableta
Placebo tableta
Ostatní jména:
  • placebo
Jiný: Open-Label Extension Period Pitolisant
Pitolisant tablety se podávají jednou denně ráno po probuzení
Lék: Tableta Pitolisant
Tableta Pitolisant
Ostatní jména:
  • pitolisant

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna závažnosti EDS měřená pacientem hlášenými výsledky měření informačního systému Bank v1.0 – T-skóre s poruchami souvisejícími se spánkem (PROMIS-SRI)
Časové okno: Základní linie a konec období dvojitě slepé léčby (den 77)
Banka položek PROMIS-SRI se skládá ze 13 položek s 5bodovou hodnotící stupnicí.
Základní linie a konec období dvojitě slepé léčby (den 77)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna závažnosti podrážděného a rušivého chování měřená Aberrant Behavior Checklist-Community, Second Edition (ABC-C) Doména podrážděnosti
Časové okno: Základní linie a konec období dvojitě slepé léčby (den 77)
ABC-C je dotazník o 58 položkách, rozdělený do 5 subškál (Podrážděnost, Sociální stažení, Stereotypní chování, Hyperaktivní/Noncompliance a Nevhodné řeči).
Základní linie a konec období dvojitě slepé léčby (den 77)
Změna celkové závažnosti EDS měřená pečovatelským globálním dojmem závažnosti pro nadměrnou denní ospalost (CaGI-S pro EDS)
Časové okno: Základní linie a konec období dvojitě slepé léčby (den 77)
CaGI-S pro EDS je 1-bodová škála hodnocení.
Základní linie a konec období dvojitě slepé léčby (den 77)
Změna celkové závažnosti EDS měřená klinickým globálním dojmem závažnosti pro nadměrnou denní spavost (CGI-S pro EDS)
Časové okno: Základní linie a konec období dvojitě slepé léčby (den 77)
CGI-S pro EDS je 1-bodová škála hodnocení.
Základní linie a konec období dvojitě slepé léčby (den 77)
Změna celkové závažnosti podrážděného a rušivého chování měřená pomocí globálního dojmu závažnosti pečovatele (CAGI-S) pro dráždivé a/nebo rušivé chování
Časové okno: Základní linie a konec období dvojitě slepé léčby (den 77)
CaGI-S pro podrážděné a/nebo rušivé chování je 1-bodová škála hodnocení.
Základní linie a konec období dvojitě slepé léčby (den 77)
Změna závažnosti hyperfagie měřená dotazníkem Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT) ve spojení s dotazníkem Food Safe Zone Questionnaire (FSZQ)
Časové okno: Základní linie a konec období dvojitě slepé léčby (den 77)

HQ-CT je 9-položková míra obav a problémů souvisejících s jídlem.

FSZQ je 20-položkové měřítko environmentálních kontrol pro zvládnutí hyperfagie.
Základní linie a konec období dvojitě slepé léčby (den 77)
Změna závažnosti EDS měřená celkovým skóre Epworthské škály ospalosti pro děti a dospívající (ESS-CHAD [verze pro rodiče/pečovatele])
Časové okno: Základní linie a konec období dvojitě slepé léčby (den 77)
ESS-CHAD (verze rodič/pečovatel) je 8bodová, 4bodová hodnotící stupnice.
Základní linie a konec období dvojitě slepé léčby (den 77)
Změna závažnosti jiných problémů s chováním měřená podle kontrolního seznamu Aberrant Behavior Checklist-Community, druhé vydání (ABC-C), Hyperaktivita/Nedodržování, Nevhodné řeči, Sociální stažení a Stereotypické chování
Časové okno: Základní linie a konec období dvojitě slepé léčby (den 77)
ABC-C je dotazník o 58 položkách, rozdělený do 5 subškál (Podrážděnost, Sociální stažení, Stereotypní chování, Hyperaktivní/Noncompliance a Nevhodné řeči).
Základní linie a konec období dvojitě slepé léčby (den 77)
Procento pacientů hlásících TEAE
Časové okno: Základní stav do dne 441
Nežádoucí příhoda související s léčbou je jakákoli nežádoucí příhoda hlášená po první dávce studovaného léčiva a do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva nebo jakékoli zhoršení již existujícího stavu hlášené po první dávce studovaného léčiva a do 30. dnů po poslední dávce studovaného léku.
Základní stav do dne 441

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Harmony Biosciences Management, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. května 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

16. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HBS-101-CL-312

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mexico

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit