Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Pitolisantu u pacjentów z zespołem Pradera-Williego

12 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Harmony Biosciences, LLC

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie III fazy dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa pitolisantu, zakończone otwartym badaniem uzupełniającym u pacjentów z zespołem Pradera-Williego

Jest to randomizowane, wieloośrodkowe, globalne badanie kliniczne III fazy, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa pitolisantu u pacjentów z zespołem Pradera-Williego.

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności pitolisantu w leczeniu nadmiernej senności w ciągu dnia (EDS) u pacjentów w wieku ≥ 6 lat z zespołem Pradera-Williego.

Cele drugorzędne obejmują ocenę wpływu pitolisantu na:

  • Zachowania drażliwe i destrukcyjne
  • Hiperfagia
  • Inne problemy behawioralne, w tym wycofanie społeczne, zachowanie stereotypowe, nadpobudliwość/niestosowanie się do zaleceń i niewłaściwa mowa

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie będzie składać się z maksymalnie 45-dniowego okresu przesiewowego/okresu bazowego, okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby i opcjonalnego okresu przedłużenia badania metodą otwartej próby.

Po zakończeniu wszystkich ocen wyjściowych pacjenci spełniający wszystkie kryteria kwalifikacyjne zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej raz dziennie pitolisant lub pasujące placebo. W okresie leczenia metodą podwójnie ślepej próby wizyty osobiste będą odbywać się w dniu 29, dniu 57 i dniu 77. Pacjenci, którzy nie zdecydują się na przystąpienie do Okresu przedłużenia badania otwartego, odbędą wizyty kontrolne 15 i 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

W opcjonalnym okresie przedłużenia otwartej etykiety wizyty osobiste będą odbywać się w dniu 113, dniu 260 i dniu 441. Pacjenci będą mieli wizyty kontrolne po 15 i 30 dniach od przyjęcia ostatniej dawki pitolisantu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

134

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90025
        • Rekrutacyjny
        • Santa Monica Clinical Trials
        • Kontakt:
          • Daniel Norman, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Rekrutacyjny
        • Atlanta Diabetes Associates
        • Kontakt:
          • David G. Robertson, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzona diagnoza PWS
  • Nadmierna senność w ciągu dnia
  • Ma stałego rodzica/opiekuna (najlepiej tę samą osobę przez cały okres badania), który chce i jest w stanie przeprowadzić wymagane oceny w ramach badania.
  • W opinii Badacza pacjent/rodzice/opiekunowie/opiekunowie prawni są w stanie zrozumieć i zastosować się do wymogów protokołu i doustnego podawania badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  • Ma zdiagnozowany bezdech senny (OSA, CSA), który nie jest odpowiednio kontrolowany
  • Ma zdiagnozowaną nadmierną senność spowodowaną innym zaburzeniem snu/stanem chorobowym
  • Udział w interwencyjnym badaniu badawczym obejmującym inny eksperymentalny lek, wyrób lub terapię behawioralną w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) badanego leku przed badaniem przesiewowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby Pitolisant
Tabletki Pitolisantu podawane raz dziennie rano po przebudzeniu
Lek: Pitolisant w tabletce
Pitolisant w tabletce
Komparator placebo: Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby Placebo
Odpowiednie tabletki placebo podawane raz dziennie rano po przebudzeniu
Inny: Tabletka placebo
Tabletka placebo
Inny: Okres przedłużenia otwartej etykiety Pitolisant
Tabletki Pitolisantu podawane raz dziennie rano po przebudzeniu
Lek: Pitolisant w tabletce
Pitolisant w tabletce

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w nasileniu EDS mierzona za pomocą systemu informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjenta, wersja 1.0 – T-score – zaburzenia związane ze snem (PROMIS-SRI)
Ramy czasowe: Punkt początkowy i koniec okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (dzień 77)
Bank pozycji PROMIS-SRI składa się z 13 pozycji z 5-punktową skalą ocen.
Punkt początkowy i koniec okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (dzień 77)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w nasileniu zachowań drażliwych i destrukcyjnych mierzona za pomocą listy kontrolnej nietypowych zachowań – społeczność, wydanie drugie (ABC-C), domena drażliwości
Ramy czasowe: Punkt początkowy i koniec okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (dzień 77)
ABC-C to kwestionariusz składający się z 58 pozycji, podzielony na 5 podskal (drażliwość, wycofanie społeczne, zachowania stereotypowe, nadpobudliwość/niestosowanie się do zaleceń i niewłaściwa mowa).
Punkt początkowy i koniec okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (dzień 77)
Zmiana ogólnego nasilenia EDS mierzona za pomocą Caregiver Global Impression of Severity for Excessive Daytime Sleepiness (CaGI-S dla EDS)
Ramy czasowe: Punkt początkowy i koniec okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (dzień 77)
CaGI-S dla EDS to jednopunktowa, 5-punktowa skala ocen.
Punkt początkowy i koniec okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (dzień 77)
Zmiana ogólnego nasilenia EDS mierzona za pomocą Clinical Global Impression of Severity for Excessive Daytime Sleepiness (CGI-S dla EDS)
Ramy czasowe: Punkt początkowy i koniec okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (dzień 77)
CGI-S dla EDS to jednopunktowa, 5-punktowa skala ocen.
Punkt początkowy i koniec okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (dzień 77)
Zmiana ogólnego nasilenia zachowań drażliwych i destrukcyjnych mierzona za pomocą globalnego wrażenia opiekuna (CaGI-S) dla zachowań drażliwych i/lub zakłócających spokój
Ramy czasowe: Punkt początkowy i koniec okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (dzień 77)
Skala CaGI-S dotycząca zachowań drażliwych i/lub zakłócających spokój to jednopunktowa, 5-punktowa skala ocen.
Punkt początkowy i koniec okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (dzień 77)
Zmiana w nasileniu hiperfagii mierzona za pomocą Kwestionariusza Hiperfagii do Badań Klinicznych (HQ-CT) w połączeniu z Kwestionariuszem Strefy Bezpiecznej Żywności (FSZQ)
Ramy czasowe: Punkt początkowy i koniec okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (dzień 77)

HQ-CT jest 9-elementowym miernikiem zainteresowań i problemów związanych z jedzeniem.

FSZQ to 20-punktowa miara kontroli środowiska w celu opanowania hiperfagii.
Punkt początkowy i koniec okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (dzień 77)
Zmiana w nasileniu EDS mierzona całkowitym wynikiem w skali senności Epworth dla dzieci i młodzieży (ESS-CHAD [wersja dla rodziców/opiekunów])
Ramy czasowe: Punkt początkowy i koniec okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (dzień 77)
ESS-CHAD (wersja dla rodziców/opiekunów) to 8-elementowa, 4-punktowa skala ocen.
Punkt początkowy i koniec okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (dzień 77)
Zmiana w nasileniu innych problemów behawioralnych mierzona za pomocą listy kontrolnej nieprawidłowych zachowań – społeczność, wydanie drugie (ABC-C), nadpobudliwość/niestosowanie się do zaleceń, niewłaściwa mowa, wycofanie społeczne i stereotypowe zachowania
Ramy czasowe: Punkt początkowy i koniec okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (dzień 77)
ABC-C to kwestionariusz składający się z 58 pozycji, podzielony na 5 podskal (drażliwość, wycofanie społeczne, zachowania stereotypowe, nadpobudliwość/niestosowanie się do zaleceń i niewłaściwa mowa).
Punkt początkowy i koniec okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby (dzień 77)
Odsetek pacjentów zgłaszających TEAE
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 441
Zdarzenia niepożądane powstałe w związku z leczeniem to każde zdarzenie niepożądane zgłoszone po pierwszej dawce badanego leku i do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku lub jakiekolwiek pogorszenie wcześniej istniejącego stanu zgłoszone po pierwszej dawce badanego leku i do 30 dni po podaniu ostatniej dawki badanego leku. dni po ostatniej dawce badanego leku.
Wartość wyjściowa do dnia 441

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Harmony Biosciences, LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HBS-101-CL-312

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Pradera-Williego

Badania kliniczne na Tabletka placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Poland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj