Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование питолисанта у пациентов с синдромом Прадера-Вилли

24 августа 2026 г. обновлено: Harmony Biosciences Management, Inc.

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование эффективности и безопасности питолисанта с последующим открытым расширением у пациентов с синдромом Прадера-Вилли

Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое глобальное клиническое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности питолизанта у пациентов, живущих с синдромом Прадера-Вилли.

Основная цель этого исследования — оценить эффективность питолизанта в лечении чрезмерной дневной сонливости (EDS) у пациентов в возрасте ≥6 лет с синдромом Прадера-Вилли.

Вторичные цели включают оценку воздействия питолизанта на:

  • Раздражительное и деструктивное поведение
  • Гиперфагия
  • Другие поведенческие проблемы, включая социальную изоляцию, стереотипное поведение, гиперактивность/неподчинение и неуместную речь.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование будет состоять из периода скрининга/базового уровня продолжительностью до 45 дней, периода двойного слепого лечения и дополнительного открытого периода продления.

После завершения всех исходных оценок пациенты, соответствующие всем критериям отбора, будут рандомизированы 1:1 для получения питолизанта или соответствующего плацебо один раз в день. В течение периода двойного слепого лечения личные посещения будут проводиться на 29-й, 57-й и 77-й дни. Пациенты, которые не решат участвовать в открытом периоде продления, будут проходить контрольные визиты через 15 и 30 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.

В течение дополнительного периода открытого продления личные посещения будут проводиться в день 113, день 260 и день 441. Пациенты будут посещаться для последующего наблюдения через 15 и 30 дней после приема последней дозы питолизанта.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

134

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Австралия
      • Camperdown, Австралия
        • Рекрутинг
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Главный следователь:
          • Tania Markovic
        • Контакт:
      • Randwick, Австралия
      • Westmead, Австралия
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital at Westmead
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Yoon Hi Cho
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Австралия
        • Рекрутинг
        • Queensland Children's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dr. Vikas Goyal
  • Бельгия
      • Jette, Бельгия
        • Рекрутинг
        • UZ Brussels
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Tessa Wassenberg
  • Германия
      • Essen, Германия
        • Рекрутинг
        • University Hospital Essen
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Cordula Kiewert, MD
  • Дания
      • Aarhus, Дания
        • Рекрутинг
        • Aarhus University Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Cecilie Ejerskov
      • Copenhagen, Дания
        • Рекрутинг
        • Rigshospitalet
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Stense Farholt, MD
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Oscar Sans Capdevila
      • Barcelona, Испания
        • Рекрутинг
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli, Sabadell
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Raquel Corripio Collado
      • Madrid, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Irene Lazaro Rodriguez
      • Málaga, Испания
        • Рекрутинг
        • Universitario Virgen de la Victoria
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Francisco Madueno Tinahones
  • Италия
      • Florence, Италия
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • Главный следователь:
          • Stefano Stagi
        • Контакт:
      • Genova, Италия
        • Рекрутинг
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Mohamad Maghnie, MD
      • Milan, Италия
        • Рекрутинг
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Roberta Pajno, MD
      • Padova, Италия
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedale Università Padova - Dipartimento Salute della Donna e del Bambino - INCIPIT - PIN
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Laura Guazzarotti, MD
      • Roma, Италия
        • Рекрутинг
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
        • Главный следователь:
          • Danilo Fintini, MD
        • Контакт:
      • Trieste, Италия
        • Рекрутинг
        • IRCCS Materno Infantile Burlo Garofolo - INCIPIT - PIN
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Gianluca Tornese, MD
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Италия, 50139
        • Рекрутинг
        • University of Florence
        • Главный следователь:
          • Stefano Stagi, MD
  • Канада
    • Ontario
      • Thornhill, Ontario, Канада
        • Рекрутинг
        • AMNDX Inc.
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Alan Lowe, MD
      • Toronto, Ontario, Канада
        • Отозван
        • Jodha Tishon Inc.
  • Польша
      • Szczecin, Польша
        • Рекрутинг
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Elzbieta Petriczko
      • Wroclaw, Польша
        • Рекрутинг
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu-Chalubinskiego 2-2a
        • Главный следователь:
          • Beata Wikiera, MD
        • Контакт:
  • Румыния
      • Bucharest, Румыния
        • Рекрутинг
        • Institutul National de Endocrinologie C. I. Parhon
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Iuliana Gherlan
      • Bucharest, Румыния
        • Рекрутинг
        • National Clinical Center for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robanescu"
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Madalina Leanca, MD
      • Timișoara, Румыния
        • Рекрутинг
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Otilia Marginean, MD
  • Соединенное Королевство
    • England
      • Cambridge, England, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Fulbourn Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Shahid Zaman, MD
      • Hull, England, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Hull Royal Infirmary
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Thozhukat Sathyapalan, MBBS, MD
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Ninewells Hospital - PPDS
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Clare Webster, MD
      • Edinburgh, Scotland, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Royal Hospital for Children and Young People
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Kathryn Cox, MD
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90025
        • Рекрутинг
        • Santa Monica Clinical Trials
        • Главный следователь:
          • Daniel Norman, MD
        • Контакт:
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95821-2123
        • Рекрутинг
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
        • Главный следователь:
          • Gnanagurudasan Prakasam, MD
        • Контакт:
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Рекрутинг
        • Rady Children's Hospital - Scan Diego
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Rakesh Bhattacharjee, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • Colorado Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Shawn McCandless, MD
        • Контакт:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803-3607
        • Рекрутинг
        • Nemours Children's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Aaron Chidekel, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Рекрутинг
        • Emory University School of Medicine
        • Главный следователь:
          • Michael Gambello, MD, PhD
        • Контакт:
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
        • Отозван
        • Atlanta Diabetes Associates
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Отозван
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Главный следователь:
          • Priya Khanna, MD
        • Контакт:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Рекрутинг
        • Riley Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Hasnaa Jalou, MD
        • Контакт:
          • Julia Meyer
          • Номер телефона: 317-278-7118
          • Электронная почта: meyerj@iupui.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21224
        • Рекрутинг
        • Johns Hopkins Hospital
        • Главный следователь:
          • Ann Scheimann, MD
        • Контакт:
          • Ann Scheimann
          • Номер телефона: 410-955-8769
          • Электронная почта: ascheima@jhmi.edu,
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Рекрутинг
        • Johns Hopkins University Hospital
        • Главный следователь:
          • Anne Scheimann, MD, MBA
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic-PPDS
        • Контакт:
          • Brittany Kehoe
          • Номер телефона: 507-293-2316
          • Электронная почта: kehoe.brittany@mayo.edu
        • Главный следователь:
          • Queenie Tan, MD
    • New York
      • Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11219
        • Рекрутинг
        • Maimonides Medical Center
        • Главный следователь:
          • Edward Yi, MD
        • Контакт:
          • Hasan Mustafic
          • Номер телефона: 718-283-8170
          • Электронная почта: HMustafic@maimo.org,
      • The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Рекрутинг
        • Montefiore Medical Center
        • Главный следователь:
          • Eric Hollander, MD
        • Контакт:
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27560
        • Рекрутинг
        • Science 37
        • Главный следователь:
          • Sara Trepanier, MD
      • Morrisville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27560
        • Рекрутинг
        • Science 37 (at-home option)
        • Главный следователь:
          • Dr. Sara Trepanier
        • Контакт:
          • Dr. Sara Trepanier
          • Номер телефона: 310-929-8473
          • Электронная почта: HarmonyPWS@science37.com
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45212
        • Отозван
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 441016
        • Рекрутинг
        • Center for Human Genetics
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Anna Mitchell, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Texas Children's Hospital
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Amee Revana, DO
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78249-3539
        • Рекрутинг
        • Road Runner Research
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Tarak Patel, MD
      • Weslaco, Texas, Соединенные Штаты, 78596
        • Прекращено
        • Texas Valley Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Рекрутинг
        • Childrens Hospital of Wisconsin
        • Контакт:
          • Paula Engelking
          • Номер телефона: 414-266-3289
          • Электронная почта: pengelki@mcw.edu
        • Главный следователь:
          • Donald Basel, MD
  • Франция
      • Angers, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU d'Angers
        • Главный следователь:
          • Frederic Illouz, MD
        • Контакт:
      • Toulouse, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU de Toulouse-Hôpital Des Enfants
        • Главный следователь:
          • Gwenaëlle Diene
        • Контакт:
  • Швеция
      • Solna, Швеция
        • Рекрутинг
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Charlotte Höybye

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Генетически подтвержденный диагноз СПВ.
  • Повышенная дневная сонливость
  • Имеет постоянного родителя/опекуна (желательно одного и того же человека на протяжении всего исследования), который хочет и может пройти необходимые тесты исследования.
  • По мнению исследователя, пациент/родитель(и)/опекун(ы)/законный опекун(ы) способны понимать и соблюдать требования протокола и перорального приема исследуемого препарата.

Критерий исключения:

  • Имеет диагноз апноэ во сне (СОАС, ССА), которое не контролируется должным образом.
  • Имеет диагноз гиперсомнии из-за другого расстройства сна/со стороны здоровья.
  • Участие в интервенционном исследовании с участием другого исследуемого лекарства, устройства или поведенческой терапии в течение 30 дней или 5 периодов полураспада (в зависимости от того, что дольше) исследуемого лекарства до скрининга

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Двойной слепой период лечения Питолисантом
Таблетки Питолизант назначают один раз в сутки утром после пробуждения.
Лекарство: Питолизант таблетка
Питолизант таблетка
Другие имена:
  • питолизант
Плацебо Компаратор: Двойной слепой период лечения плацебо
Соответствующие таблетки плацебо, принимаемые один раз в день утром после пробуждения.
Другой: Таблетка плацебо
Таблетка плацебо
Другие имена:
  • плацебо
Другой: Открытый период продления срока действия Pitolisant
Таблетки Питолизант назначают один раз в сутки утром после пробуждения.
Лекарство: Питолизант таблетка
Питолизант таблетка
Другие имена:
  • питолизант

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение степени тяжести СЭД, измеренное с помощью банка информационной системы измерения результатов, сообщаемых пациентами, v1.0 - T-показатель нарушений сна (PROMIS-SRI).
Временное ограничение: Исходный уровень и конец периода двойного слепого лечения (день 77)
Банк позиций ПРОМИС-НИИ состоит из 13 позиций с 5-балльной оценочной шкалой.
Исходный уровень и конец периода двойного слепого лечения (день 77)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение степени раздражительности и деструктивного поведения, измеренное с помощью Контрольного списка аберрантного поведения – Сообщество, второе издание (ABC-C). Область раздражительности
Временное ограничение: Исходный уровень и конец периода двойного слепого лечения (день 77)
ABC-C представляет собой опросник из 58 пунктов, разделенных на 5 субшкал (раздражительность, социальная замкнутость, стереотипное поведение, гиперактивность/неподчинение и неадекватная речь).
Исходный уровень и конец периода двойного слепого лечения (день 77)
Изменение общей тяжести СЭД, измеренное с помощью Общего впечатления лица, осуществляющего уход, от тяжести чрезмерной дневной сонливости (CaGI-S для СЭД)
Временное ограничение: Исходный уровень и конец периода двойного слепого лечения (день 77)
CaGI-S для EDS представляет собой 5-балльную рейтинговую шкалу, состоящую из 1 пункта.
Исходный уровень и конец периода двойного слепого лечения (день 77)
Изменение общей тяжести СЭД, измеренное с помощью клинического глобального впечатления от тяжести чрезмерной дневной сонливости (CGI-S для СЭД)
Временное ограничение: Исходный уровень и конец периода двойного слепого лечения (день 77)
CGI-S для EDS представляет собой 5-балльную рейтинговую шкалу, состоящую из 1 пункта.
Исходный уровень и конец периода двойного слепого лечения (день 77)
Изменение общей тяжести раздражительного и деструктивного поведения, измеренное с помощью шкалы глобального впечатления от тяжести раздражительного и/или деструктивного поведения лиц, осуществляющих уход (CaGI-S).
Временное ограничение: Исходный уровень и конец периода двойного слепого лечения (день 77)
CaGI-S для раздражительного и/или деструктивного поведения представляет собой оценочную шкалу из 1 пункта и 5 баллов.
Исходный уровень и конец периода двойного слепого лечения (день 77)
Изменение степени тяжести гиперфагии, измеренное с помощью опросника по гиперфагии для клинических исследований (HQ-CT) в сочетании с опросником по безопасной зоне пищевых продуктов (FSZQ).
Временное ограничение: Исходный уровень и конец периода двойного слепого лечения (день 77)

HQ-CT представляет собой оценку озабоченностей и проблем, связанных с едой, состоящую из 9 пунктов.

FSZQ — это мера экологического контроля, состоящая из 20 пунктов, для борьбы с гиперфагией.
Исходный уровень и конец периода двойного слепого лечения (день 77)
Изменение степени тяжести СЭД по шкале сонливости Эпворта для детей и подростков (ESS-CHAD [версия для родителей/опекунов]), общий балл
Временное ограничение: Исходный уровень и конец периода двойного слепого лечения (день 77)
ESS-CHAD (версия для родителей/опекунов) представляет собой оценочную шкалу из 8 пунктов и 4 баллов.
Исходный уровень и конец периода двойного слепого лечения (день 77)
Изменение серьезности других поведенческих проблем, измеренных с помощью Контрольного списка аберрантного поведения – Сообщество, второе издание (ABC-C) Гиперактивность/неподчинение, неуместная речь, социальная изоляция и стереотипное поведение.
Временное ограничение: Исходный уровень и конец периода двойного слепого лечения (день 77)
ABC-C представляет собой опросник из 58 пунктов, разделенных на 5 субшкал (раздражительность, социальная замкнутость, стереотипное поведение, гиперактивность/неподчинение и неадекватная речь).
Исходный уровень и конец периода двойного слепого лечения (день 77)
Процент пациентов, сообщивших о TEAE
Временное ограничение: Исходный уровень до 441 дня
Нежелательные явления, возникшие во время лечения, — это любое нежелательное явление, зарегистрированное после приема первой дозы исследуемого препарата и в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата, или любое ухудшение ранее существовавшего состояния, зарегистрированное после первой дозы исследуемого препарата и в течение 30 дней. дней после последней дозы исследуемого препарата.
Исходный уровень до 441 дня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Harmony Biosciences Management, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Harmony Biosciences Inc

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 мая 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 апреля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 октября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 апреля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 апреля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HBS-101-CL-312

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться