Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av pitolisant hos patienter med Prader-Willis syndrom

24 augusti 2026 uppdaterad av: Harmony Biosciences Management, Inc.

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, effekt- och säkerhetsstudie av pitolisant följt av en öppen förlängning hos patienter med Prader-Willis syndrom

Detta är en fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenter, global klinisk studie för att bedöma effekten och säkerheten av pitolisant hos patienter som lever med Prader-Willis syndrom.

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera effekten av pitolisant vid behandling av överdriven sömnighet under dagen (EDS) hos patienter ≥6 år med Prader-Willis syndrom.

Sekundära mål inkluderar att bedöma effekten av pitolisant på:

  • Irriterande och störande beteenden
  • Hyperfagi
  • Andra beteendeproblem inklusive socialt tillbakadragande, stereotypt beteende, hyperaktivitet/icke-följsamhet och olämpligt tal

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien kommer att bestå av en screening-/baslinjeperiod på upp till 45 dagar, en dubbelblind behandlingsperiod och en valfri öppen förlängningsperiod.

Efter slutförandet av alla baslinjebedömningar kommer patienter som uppfyller alla behörighetskriterier att randomiseras 1:1 för att få en gång dagligen pitolisant eller matchande placebo. Under den dubbelblinda behandlingsperioden kommer personliga besök att vara dag 29, dag 57 och dag 77. Patienter som inte väljer att gå in i den öppna förlängningsperioden kommer att ha uppföljningsbesök 15 dagar och 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.

Under den valfria Open-Label-förlängningsperioden kommer personliga besök att vara på dag 113, dag 260 och dag 441. Patienterna kommer att ha uppföljningsbesök 15 dagar och 30 dagar efter den sista dosen av pitolisant.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

134

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Australien
  • Belgien
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Rekrytering
        • Aarhus University Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Cecilie Ejerskov
      • Copenhagen, Danmark
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU d'Angers
        • Huvudutredare:
          • Frederic Illouz, MD
        • Kontakt:
      • Toulouse, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de Toulouse-Hôpital Des Enfants
        • Huvudutredare:
          • Gwenaëlle Diene
        • Kontakt:
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90025
        • Rekrytering
        • Santa Monica Clinical Trials
        • Huvudutredare:
          • Daniel Norman, MD
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95821-2123
        • Rekrytering
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
        • Huvudutredare:
          • Gnanagurudasan Prakasam, MD
        • Kontakt:
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rekrytering
        • Rady Children's Hospital - Scan Diego
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Rakesh Bhattacharjee, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Rekrytering
        • Colorado Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Shawn McCandless, MD
        • Kontakt:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803-3607
        • Rekrytering
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Aaron Chidekel, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Rekrytering
        • Emory University School of Medicine
        • Huvudutredare:
          • Michael Gambello, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30318
        • Indragen
        • Atlanta Diabetes Associates
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Indragen
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Huvudutredare:
          • Priya Khanna, MD
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Rekrytering
        • Riley Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Hasnaa Jalou, MD
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21224
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins Hospital
        • Huvudutredare:
          • Ann Scheimann, MD
        • Kontakt:
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins University Hospital
        • Huvudutredare:
          • Anne Scheimann, MD, MBA
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic-PPDS
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Queenie Tan, MD
    • New York
      • Brooklyn, New York, Förenta staterna, 11219
        • Rekrytering
        • Maimonides Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Edward Yi, MD
        • Kontakt:
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Rekrytering
        • Montefiore Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Eric Hollander, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Förenta staterna, 27560
        • Rekrytering
        • Science 37
        • Huvudutredare:
          • Sara Trepanier, MD
      • Morrisville, North Carolina, Förenta staterna, 27560
        • Rekrytering
        • Science 37 (at-home option)
        • Huvudutredare:
          • Dr. Sara Trepanier
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45212
        • Indragen
        • CTI Clinical Research Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 441016
        • Rekrytering
        • Center for Human Genetics
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Anna Mitchell, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78249-3539
        • Rekrytering
        • Road Runner Research
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Tarak Patel, MD
      • Weslaco, Texas, Förenta staterna, 78596
        • Avslutad
        • Texas Valley Clinical Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Rekrytering
        • Childrens Hospital of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Donald Basel, MD
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Rekrytering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • Huvudutredare:
          • Stefano Stagi
        • Kontakt:
      • Genova, Italien
      • Milan, Italien
        • Rekrytering
        • Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Roberta Pajno, MD
      • Padova, Italien
        • Rekrytering
        • Azienda Ospedale Università Padova - Dipartimento Salute della Donna e del Bambino - INCIPIT - PIN
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Laura Guazzarotti, MD
      • Roma, Italien
        • Rekrytering
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
        • Huvudutredare:
          • Danilo Fintini, MD
        • Kontakt:
      • Trieste, Italien
        • Rekrytering
        • IRCCS Materno Infantile Burlo Garofolo - INCIPIT - PIN
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Gianluca Tornese, MD
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italien, 50139
        • Rekrytering
        • University of Florence
        • Huvudutredare:
          • Stefano Stagi, MD
  • Kanada
    • Ontario
      • Thornhill, Ontario, Kanada
        • Rekrytering
        • AMNDX Inc.
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alan Lowe, MD
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Indragen
        • Jodha Tishon Inc.
  • Polen
      • Szczecin, Polen
        • Rekrytering
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Elzbieta Petriczko
      • Wroclaw, Polen
        • Rekrytering
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu-Chalubinskiego 2-2a
        • Huvudutredare:
          • Beata Wikiera, MD
        • Kontakt:
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien
        • Rekrytering
        • Institutul National de Endocrinologie C. I. Parhon
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Iuliana Gherlan
      • Bucharest, Rumänien
        • Rekrytering
        • National Clinical Center for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robanescu"
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Madalina Leanca, MD
      • Timișoara, Rumänien
        • Rekrytering
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Otilia Marginean, MD
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Oscar Sans Capdevila
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli, Sabadell
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Raquel Corripio Collado
      • Madrid, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Irene Lazaro Rodriguez
      • Málaga, Spanien
        • Rekrytering
        • Universitario Virgen de la Victoria
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Francisco Madueno Tinahones
  • Storbritannien
    • England
      • Cambridge, England, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Fulbourn Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Shahid Zaman, MD
      • Hull, England, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Hull Royal Infirmary
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Thozhukat Sathyapalan, MBBS, MD
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Ninewells Hospital - PPDS
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Clare Webster, MD
      • Edinburgh, Scotland, Storbritannien
  • Sverige
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland
        • Rekrytering
        • University Hospital Essen
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Cordula Kiewert, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Genetiskt bekräftad diagnos av PWS
  • Överdriven sömnighet under dagen
  • Har en konsekvent förälder/vårdare (helst samma person under hela studien) som är villig och kapabel att genomföra de studiebedömningar som krävs.
  • Enligt utredarens uppfattning är patienten/föräldrarna/vårdgivare/vårdnadshavare kapabla att förstå och följa kraven i protokollet och administreringen av oralt studieläkemedel.

Exklusions kriterier:

  • Har en diagnos av sömnapné (OSA, CSA) som inte är tillräckligt kontrollerad
  • Har diagnosen hypersomni på grund av annan sömn/medicinsk störning
  • Deltagande i en interventionell forskningsstudie som involverar en annan prövningsläkemedel, enhet eller beteendebehandling inom 30 dagar eller 5 halveringstider (beroende på vilket som är längst) av prövningsläkemedlet före screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Dubbelblind behandlingsperiod Pitolisant
Pitolisant-tabletter administreras en gång dagligen på morgonen vid uppvaknande
Läkemedel: Pitolisant tablett
Pitolisant tablett
Andra namn:
  • pitolisant
Placebo-jämförare: Dubbelblind behandlingsperiod Placebo
Matchande placebo administrerade tabletter en gång dagligen på morgonen vid uppvaknande
Övrig: Placebotablett
Placebotablett
Andra namn:
  • placebo
Övrig: Open-Label förlängningsperiod Pitolisant
Pitolisant-tabletter administreras en gång dagligen på morgonen vid uppvaknande
Läkemedel: Pitolisant tablett
Pitolisant tablett
Andra namn:
  • pitolisant

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i svårighetsgrad av EDS mätt med patientrapporterade resultat Mätning Information System Bank v1.0 - Sömnrelaterad försämring (PROMIS-SRI) T-poäng
Tidsram: Baslinje och slutet av den dubbelblinda behandlingsperioden (dag 77)
PROMIS-SRI objektbanken består av 13 objekt med en 5-gradig betygsskala.
Baslinje och slutet av den dubbelblinda behandlingsperioden (dag 77)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i svårighetsgraden av irriterande och störande beteenden, mätt med domänen avvikande beteende Checklista-Community, andra upplagan (ABC-C) Irritability
Tidsram: Baslinje och slutet av den dubbelblinda behandlingsperioden (dag 77)
ABC-C är ett frågeformulär med 58 punkter, uppdelat i 5 underskalor (irritabilitet, socialt tillbakadragande, stereotypt beteende, hyperaktivt/icke-efterlevnad och olämpligt tal).
Baslinje och slutet av den dubbelblinda behandlingsperioden (dag 77)
Förändring i övergripande svårighetsgrad av EDS mätt av Caregiver Global Impression of Severity for Excessive Daytime Sleepiness (CaGI-S för EDS)
Tidsram: Baslinje och slutet av den dubbelblinda behandlingsperioden (dag 77)
CaGI-S för EDS är en 1-punkts, 5-punkts betygsskala.
Baslinje och slutet av den dubbelblinda behandlingsperioden (dag 77)
Förändring i övergripande svårighetsgrad av EDS mätt med Clinical Global Impression of Severity for Excessive Daytime Sleepiness (CGI-S för EDS)
Tidsram: Baslinje och slutet av den dubbelblinda behandlingsperioden (dag 77)
CGI-S för EDS är en 1-punkts, 5-punkts betygsskala.
Baslinje och slutet av den dubbelblinda behandlingsperioden (dag 77)
Förändring i övergripande svårighetsgrad av irriterande och störande beteenden mätt av Caregiver Global Impression of Severity (CaGI-S) för irriterande och/eller störande beteenden
Tidsram: Baslinje och slutet av den dubbelblinda behandlingsperioden (dag 77)
CaGI-S för irriterande och/eller störande beteenden är en 1-punkts, 5-punkts betygsskala.
Baslinje och slutet av den dubbelblinda behandlingsperioden (dag 77)
Förändring i svårighetsgrad av hyperfagi mätt med Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT), i samband med Food Safe Zone Questionnaire (FSZQ)
Tidsram: Baslinje och slutet av den dubbelblinda behandlingsperioden (dag 77)

HQ-CT är ett mått på 9 punkter för matrelaterade bekymmer och problem.

FSZQ är ett mått på 20 punkter för miljökontroller för att hantera hyperfagi.
Baslinje och slutet av den dubbelblinda behandlingsperioden (dag 77)
Förändring i svårighetsgrad av EDS mätt med Epworth Sleepiness Scale for Children and Adolescents (ESS-CHAD [förälder/vårdgivare version]) totalpoäng
Tidsram: Baslinje och slutet av den dubbelblinda behandlingsperioden (dag 77)
ESS-CHAD (förälder/vårdgivare version) är en 8-punkts, 4-punkts betygsskala.
Baslinje och slutet av den dubbelblinda behandlingsperioden (dag 77)
Förändringar i svårighetsgraden av andra beteendeproblem mätt av avvikande beteendechecklista-gemenskap, andra upplagan (ABC-C) hyperaktivitet/icke-efterlevnad, olämpligt tal, socialt tillbakadragande och stereotypa beteendedomäner
Tidsram: Baslinje och slutet av den dubbelblinda behandlingsperioden (dag 77)
ABC-C är ett frågeformulär med 58 punkter, uppdelat i 5 underskalor (irritabilitet, socialt tillbakadragande, stereotypt beteende, hyperaktivt/icke-efterlevnad och olämpligt tal).
Baslinje och slutet av den dubbelblinda behandlingsperioden (dag 77)
Andel patienter som rapporterar TEAE
Tidsram: Baslinje fram till dag 441
En behandlingsuppkomna biverkningar är alla biverkningar som rapporterats efter den första dosen av studieläkemedlet och upp till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet, eller varje försämring av ett redan existerande tillstånd som rapporterats efter första dosen av studieläkemedlet och upp till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
Baslinje fram till dag 441

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Harmony Biosciences Management, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Harmony Biosciences Inc

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 maj 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 oktober 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 april 2024

Första postat (Faktisk)

16 april 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HBS-101-CL-312

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera